Wieloośrodkowe, niekontrolowane badanie pilotażowe oceniające skuteczność ekulizumabu w leczeniu mikroangiopatii zakrzepowych wywołanych gemcytabiną (GEMECULI)

Kryteria przyjęcia:

• 1. Wiek ≥ 18 lat 2. Wcześniejsze leczenie gemcytabiną w ciągu ostatnich 18 miesięcy (czas trwania leczenia ≥ 3 kolejne miesiące i dawka skumulowana powinna wynosić ≥ 10 gramów). 3. Nowotwór w remisji lub bez remisji, ale z przewidywaną długością życia > 6 miesięcy 4. Ostra niewydolność nerek określona przez 1 z następujących 2 kryteriów: Kreatynina > 2-krotność kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych i/lub diureza < 0,5 ml/kg/h dla 12 godzin. 5. Kliniczne i biologiczne kryteria mikroangiopatii zakrzepowej: niedokrwistość hemolityczna mechaniczna i/lub trombocytopenia Pacjent objęty ubezpieczeniem społecznym, 6. Dorosły pacjent lub przedstawiciel dorosłego pacjenta, który przeczytał i zrozumiał list informacyjny oraz podpisał formularz zgody. 7. Kobieta w wieku rozrodczym stosująca skuteczną antykoncepcję zgodnie z definicją WHO (estrogen-progestagen lub wkładka wewnątrzmaciczna lub podwiązanie jajowodów) przez okres dłuższy niż jeden miesiąc i ujemny wynik testu ciążowego -HCG na początku badania, przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 5 miesięcy po zakończeniu leczenia lub Kobieta po menopauzie (niefarmakologiczny brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy przed wizytą wyjściową) lub W przypadku mężczyzn stosowanie zabezpieczenia podczas stosunku płciowego przez czas trwania badania i co najmniej 60 dni po zakończeniu badanego leczenia

Kryteria wyłączenia:

• 1. Nowotwór postępujący z oczekiwaną długością życia <6 miesięcy 2. Pacjent z przeciwwskazaniem do podania stosowanego leczenia: SOLIRIS® 300 mg koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji 3. Przeciwwskazanie do profilaktyki antybiotykowej 4. Mikroangiopatia zakrzepowa związana z chorobą nowotworową (przerzuty gruczolakorak z naciekiem szpiku kostnego, erytromielemia, rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe) 5. Aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, nieleczona lub potwierdzona sepsa (dodatnie posiewy krwi w ciągu 7 dni od włączenia pacjenta i nieleczone skuteczną antybiotykoterapią) 6. Nierozwiązane zakażenie meningokokowe 7. Pacjent nie zaszczepiona przeciwko zakażeniu meningokokowemu 8. kobieta w ciąży lub karmiąca piersią lub udowodniony brak antykoncepcji 9. stwierdzony toczeń rumieniowaty układowy 10. Osoba pozbawiona wolności decyzją administracyjną lub sądową albo osoba objęta ochroną sądową, kuratelą lub kuratelą 11. Pacjent biorący udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym / biorący udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 1 miesiąca