Multicentrická, nekontrolovaná pilotní studie hodnotící účinnost ekulizumabu v léčbě trombotických mikroangiopatií vyvolaných gemcitabinem (GEMECULI)

Kritéria pro zařazení:

• 1. Věk ≥ 18 let 2. Předchozí léčba gemcitabinem během posledních 18 měsíců (trvání léčby ≥ 3 po sobě jdoucí měsíce a kumulativní dávka by měla být ≥ 10 gramů). 3. Neoplazie v remisi nebo ne v remisi, ale s odhadovanou délkou života > 6 měsíců 4. Akutní selhání ledvin definované 1 z následujících 2 kritérií: Kreatinin > 2násobek výchozího kreatininu a/nebo diuréza < 0,5 ml/kg/h pro 12 hodin. 5. Klinická a biologická kritéria pro trombotickou mikroangiopatii: mechanická hemolytická anémie a/nebo tTrombocytopenie Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení, 6. Dospělý pacient nebo zástupce dospělého pacienta, který si přečetl informační dopis, porozuměl mu a podepsal souhlas. 7. Žena v plodném věku s účinnou antikoncepcí podle definice WHO (estrogen-progestin nebo nitroděložní tělísko nebo podvázání vejcovodů) po dobu delší než jeden měsíc a negativním těhotenským testem -HCG na začátku studie, a to po dobu trvání studie a minimálně 5 měsíců po ukončení léčby nebo postmenopauzální žena (amenorea nezpůsobená lékařsky po dobu alespoň 12 měsíců před základní návštěvou) nebo u mužů použití ochrany během pohlavního styku po dobu trvání studie a po dobu alespoň 60 dnů po ukončení studijní léčby

Kritéria vyloučení:

• 1. Progresivní neoplazie s očekávanou délkou života < 6 měsíců 2. Pacient s kontraindikací podávání léčby se zkušenostmi: SOLIRIS® 300 mg koncentrát pro přípravu infuzního roztoku 3. Kontraindikace antibiotické profylaxe 4. Trombotická mikroangiopatie spojená s rakovinou (metastatická adenokarcinom s invazí kostní dřeně, erytromyelémie, diseminovaná intravaskulární koagulace) 5. Aktivní systémová bakteriální infekce, neléčená nebo potvrzená sepse (pozitivní hemokultury do 7 dnů od zařazení pacienta a neléčena účinnou antibiotickou terapií) 6. Neřešená meningokoková infekce 7. Pacient ne očkovaná proti meningokokové infekci 8. Těhotná nebo kojící žena nebo prokázaný nedostatek antikoncepce 9. Známý systémový lupus erythematodes 10. Osoba zbavená svobody správním nebo soudním rozhodnutím nebo osoba umístěná pod soudní ochranu, poručnictví nebo opatrovnictví 11. Pacient účastnící se jiné intervenční klinické studie / účastnící se jiné intervenční klinické studie do 1 měsíce