Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ADI-PEG 20 w porównaniu z placebo u pacjentów z NASH

18 września 2025 zaktualizowane przez: Polaris Group

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2A ADI-PEG 20 lub placebo u pacjentów z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH)

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa ADI-PEG 20 u pacjentów z NASH

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Bezpieczeństwo ADI-PEG 20 zostanie ocenione podczas badania poprzez zgłaszanie zdarzeń niepożądanych (AE), klinicznych badań laboratoryjnych, elektrokardiogramu (EKG), oceny parametrów życiowych, masy ciała i jednoczesnego stosowania leków.

Zewnętrzny Komitet ds. Bezpieczeństwa i Monitorowania Danych (DSMB), składający się z dwóch hepatologów i statystyki, dokona przeglądu bezpieczeństwa badania. DSMB zbierze się po tym, jak 10 pacjentów (około 5 na grupę leczoną) zakończy oceny w 4. tygodniu. DSMB będzie otrzymywać wszystkie zgłoszenia poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zbierać się w razie potrzeby w celu monitorowania bezpieczeństwa.

Pierwszorzędowa skuteczność zostanie oceniona na podstawie bezwzględnej zmiany frakcji tłuszczu wątrobowego w stosunku do wartości wyjściowych, mierzonej metodą MRI-PDFF w 24. tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
    • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan, Tajwan, 600566
        • Rekrutacyjny
        • Ditmanson Medical Foundation Chiayi Christian Hospital；Chiayi Christian Hospital (CYCH)
        • Kontakt:
      • Kaohsiung, Taiwan, Tajwan, 807
        • Rekrutacyjny
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital(KMUH)
        • Kontakt:
      • Kaohsiung, Taiwan, Tajwan, 824
        • Rekrutacyjny
        • E-Da Hospital (EDH)
        • Kontakt:
      • Kaohsiung, Taiwan, Tajwan, 833
        • Rekrutacyjny
        • Chang Gung Medical Foundation-Kaohsiung (CGMF-KS)
        • Kontakt:
      • Keelung, Taiwan, Tajwan, 204
        • Rekrutacyjny
        • Chang Gung Medical Foundation-Keelung (CGMF-KL)
        • Kontakt:
      • Tainan City, Taiwan, Tajwan, 704
        • Rekrutacyjny
        • National Cheng Kung University Hospital (NCKUH)
        • Kontakt:
      • Taipei, Taiwan, Tajwan, 100229
        • Rekrutacyjny
        • National Taiwan University Hospital (NTUH)
        • Kontakt:
      • Taipei, Taiwan, Tajwan, 112201
        • Rekrutacyjny
        • Taipei Veterans General Hospital (TPVGH)
        • Kontakt:
      • Taipei, Taiwan, Tajwan, 243
        • Rekrutacyjny
        • Fu Jen Catholic University Hospital (FJCUH)
        • Kontakt:
      • Taoyuan District, Taiwan, Tajwan, 333
        • Rekrutacyjny
        • Chang Gung Medical Foundation-Linkou (CGMF-LK)
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Samce i niekarmiące samice, w wieku od 18 do 80 lat z ujemnym wynikiem testu ciążowego, z potwierdzonym biopsją F1 - F3 NASH. Ogranicz zwłóknienie F1 do ≤ 20% całej populacji pacjentów.
  2. Gotowość do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych podczas leczenia w ramach badania i przez 90 dni po jego zakończeniu (patrz Załącznik A).
  3. Wskaźnik masy ciała (BMI) > 25 kg/m2
  4. Musi mieć potwierdzenie ≥ 10% zawartości tłuszczu w wątrobie w badaniu MRI-PDFF podczas badania przesiewowego.

  5. NASH potwierdzony biopsją. Musi mieć wykonaną biopsję wątroby w ciągu 4 tygodni od randomizacji ze zwłóknieniem w stopniu od 1 do 3 i oceną aktywności niealkoholowej stłuszczeniowej choroby wątroby (NAFLD) (NAS) ≥ 4 z wynikiem co najmniej 1 w każdym z następujących składników NAS :

    1. Stłuszczenie (ocena od 0 do 3),
    2. Degeneracja balonowa (punktacja od 0 do 2) i
    3. Zapalenie zrazikowe (ocena od 0 do 3).
  6. Nie może mieć dowodów na pogorszenie pomiarów ALT i AST (w granicach 50%) podczas wizyt przesiewowych (-4 tygodnie) i wizyt przed rozpoczęciem badania (-2 tygodnie).

  7. Przesiewowe parametry laboratoryjne, określone przez laboratorium centralne:

    1. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥ 60 ml/min, obliczony za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta;
    2. HbA1c ≤ 9,5% (lub fruktozamina w surowicy ≤ 381 µmol, jeśli nie można uzyskać HbA1c);
    3. Hemoglobina ≥ 11 g/dl;
    4. INR ≤ 1,3, chyba że jest to spowodowane terapeutycznym leczeniem przeciwzakrzepowym;
    5. bilirubina bezpośrednia ≤ 0,5 mg/dl;
    6. bilirubina całkowita ≤ 1,3 x górna granica normy (GGN), chyba że ma inną etiologię, taką jak zespół Gilberta lub niedokrwistość hemolityczna;
    7. kinaza kreatyniny < 3 x GGN;
    8. liczba płytek krwi ≥ 150 000/µl;
    9. poziom triglicerydów w surowicy ≤ 500 mg/dl;
    10. AlAT < 5 x GGN;
    11. AspAT < 5 x GGN;
    12. ALP < 2 x GGN.
  8. Pomiar FibroScan® > 7,0 kPa
  9. Pacjenci leczeni cukrzycą insulinoniezależną, lekami zmniejszającymi masę ciała lub lekami modyfikującymi lipidy muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed diagnostyczną biopsją wątroby w drodze randomizacji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przyrost lub utrata masy ciała > 5% w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją lub > 10% w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  2. Cukrzyca typu 1 i insulinozależna typu 2.
  3. Obecność marskości wątroby w biopsji wątroby (zwłóknienie stopnia 4).
  4. Źle kontrolowane nadciśnienie (ciśnienie krwi [BP] > 160/100 mmHg).
  5. Wcześniejsza historia zdekompensowanej choroby wątroby, w tym wodobrzusza, encefalopatii wątrobowej (HE) lub krwawienia z żylaków.
  6. Przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B [HBsAg]).
  7. Przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) (pozytywne przeciwciała HCV [Ab] i kwas rybonukleinowy [RNA] HCV). Osoby wyleczone z zakażenia HCV mniej niż 2 lata przed (na podstawie daty negatywnego potwierdzenia reakcji łańcuchowej polimerazy RNA [PCR] po zakończeniu leczenia) do wizyty przesiewowej nie kwalifikują się.
  8. Uprzednia lub planowana (w okresie badania) operacja bariatryczna (np. gastoplastyka, pomostowanie żołądka roux-en-Y), operacja odwrócenia lub usunięcie balonu wewnątrzżołądkowego > 2 lata przed włączeniem byłyby kwalifikowalne.
  9. Inne przyczyny chorób wątroby na podstawie wywiadu i/lub scentralizowanego przeglądu histologicznego wątroby, w tym między innymi: alkoholowa choroba wątroby, choroby autoimmunologiczne (np. pierwotne zapalenie dróg żółciowych [PBC], pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych [PSC], autoimmunologiczne zapalenie wątroby) hepatotoksyczność polekowa, choroba Wilsona, klinicznie istotne przeciążenie żelazem lub niedobór alfa-1-antytrypsyny wymagający leczenia.
  10. Historia transplantacji wątroby.
  11. Obecna lub wcześniejsza historia raka wątrobowokomórkowego (HCC).
  12. Spożycie alkoholu powyżej średniego limitu 2 drinków dziennie dla kobiet i 3 drinków dziennie dla mężczyzn.
  13. Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  14. Niestabilna choroba sercowo-naczyniowa w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  15. Oczekiwana długość życia poniżej 2 lat.
  16. Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym i w trakcie badania jest zabronione.
  17. Osoby, które w przeszłości (12 miesięcy przed badaniem przesiewowym) lub obecnie stosowały leki na receptę związane ze stłuszczeniem wątroby (np. metotreksat, amiodaron, duże dawki estrogenu, tamoksyfen, steroidy ogólnoustrojowe, steroidy anaboliczne, kwas walproinowy).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek: ADI-PEG 20
Dawka: 36 mg/m2 co tydzień Droga podania: Domięśniowo (im.)
Lek: ADI-PEG20
Leczenie NASH
Inne nazwy:
  • Pegargiminaza
Komparator placebo: Lek: Placebo
Dawka: 36 mg/m2 co tydzień Droga podania: Domięśniowo (im.)
Inny: Placebo
Leczenie NASH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie skuteczności ADI-PEG 20 w porównaniu z placebo w leczeniu stłuszczonej wątroby na podstawie zmiany frakcji tłuszczu wątrobowego
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ocena bezwzględnej zmiany frakcji tłuszczu wątrobowego w stosunku do wartości wyjściowych, ocenianej za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego — frakcja tłuszczu protonowej gęstości (MRI-PDFF) w 24. tygodniu
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności ADI-PEG 20 w porównaniu z placebo odzwierciedlona w procentowej zmianie frakcji tłuszczu wątrobowego w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ocenić procentową zmianę frakcji tłuszczu wątrobowego w stosunku do wartości wyjściowych, ocenioną metodą MRI-PDFF w 24. tygodniu
24 tygodnie
Ocena bezpieczeństwa ADI-PEG 20 u osób z NASH
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ocenić zmianę AlAT w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. tygodniu.
24 tygodnie
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ADI-PEG 20 u osób z NASH
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Badania laboratoryjne i kliniczne zdarzenia niepożądane
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Polaris Group

Śledczy

  • Dyrektor Studium: John S Bomalaski, Polaris Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • POLARIS2023-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj