MyCustom: Prospektywna próba protokołu głównego dotycząca leczenia medycyną precyzyjną w przypadku opornych na leczenie guzów litych

Badanie MyCustom to badanie zainicjowane przez badacza (IIT), prospektywny projekt badań klinicznych w świecie rzeczywistym, badanie „koszykowe” (agonistyczne typu tkankowego) oparte na biomarkerach genetycznych. Populacja docelowa obejmuje różnorodne, zaawansowane nowotwory złośliwe, w tym między innymi pacjentów z drobnokomórkowym rakiem płuc, rakiem żołądka, prostaty, pęcherza moczowego, rakiem płaskonabłonkowym głowy i szyi lub pacjentów, u których nie ma skutecznego leczenia po niepowodzeniu standardowego leczenia. Ogólnym celem jest opracowanie skuteczniejsza metoda badawcza do testowania nowych zindywidualizowanych hipotez terapeutycznych. Badanie to zapewni kompleksowe wsparcie teoretyczne i praktyczne dla zindywidualizowanego modelu niestandardowego w opornych na leczenie guzach litych. Archiwalne próbki laboratoryjne patologii od pacjentów z opornym na leczenie zaawansowanym rakiem litym dowolnego typu histologicznego przechodzą badanie Next Gene Analiza sekwencjonowania (NGS). Po uzyskaniu surowych danych dotyczących sekwencjonowania genów pacjenta, dane są analizowane przez pomocniczy algorytm decyzyjny w celu uzyskania wyników ustalania priorytetów leków dobranych przez tego pacjenta. Wyniki są następnie przeglądane przez Radę ds. Nowotworów Molekularnych (Molecular Tumor Board). MTB), w przypadku których kwalifikujący się pacjenci mogą być leczeni w ramach badań uzupełniających leczenia. Wszyscy pacjenci otrzymujący leczenie lekiem dostępnym w protokole będą obserwowani pod kątem standardowych wyników skuteczności, w tym skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa klinicznego i eksploracyjnych punktów końcowych, takich jak biomarkery odpowiedzi na lek, zmiana mikrośrodowisko nowotworu. W przypadku niektórych badań klinicznych, aby osiągnąć główny cel, co najmniej 35% uczestników musiało osiągnąć współczynnik PF2S/PFS1 ≥ 1,3 w próbnej populacji składającej się z 25 pacjentów podlegających ocenie. wielkość próby obliczono stosując dokładny jednoetapowy projekt dla badań fazy II z jednostronnym błędem typu I wynoszącym 5% i mocą 90% przy założeniu, że PF2S/PFS1 ≥ 1,3 u ≤10% pacjentów będzie klinicznie nieistotne, natomiast wskaźnik powodzenia ≥ 35% zasługiwałby na dalsze badania.