MyCustom: Sperimentazione prospettica del protocollo master sul trattamento della medicina di precisione per i tumori solidi refrattari

Lo studio MyCustom è uno studio avviato dallo sperimentatore (IIT), un progetto di ricerca clinica prospettica nel mondo reale, uno studio "basket" (agonistico del tipo di tessuto) basato su biomarcatori genetici. La popolazione target copre una varietà di tumori maligni solidi avanzati, inclusi ma non limitati a pazienti con cancro del polmone a piccole cellule, gastrico, della prostata, della vescica, carcinoma squamoso della testa e del collo o privi di un trattamento efficace dopo il fallimento del trattamento standard. L'obiettivo generale è quello di sviluppare un metodo di ricerca più efficace per testare nuove ipotesi di trattamento individualizzato. Questo studio fornirà un supporto teorico e pratico completo per il modello personalizzato personalizzato nei tumori solidi refrattari. Campioni di laboratorio di patologia d'archivio provenienti da pazienti con cancro solido avanzato refrattario al trattamento di qualsiasi tipo istologico sottoposti a Next Gene Analisi di sequenziamento (NGS). Dopo aver ottenuto i dati grezzi del sequenziamento del gene del paziente, i dati vengono analizzati dall'algoritmo decisionale ausiliario per ottenere i risultati di prioritizzazione dei farmaci abbinati a questo paziente. I risultati vengono successivamente esaminati dal Molecular Tumor Board ( MTB), in cui i pazienti idonei possono essere trattati in sottostudi di trattamento. Tutti i pazienti che ricevono il trattamento con un farmaco disponibile nel protocollo saranno seguiti per i risultati di efficacia standard, tra cui efficacia clinica, sicurezza clinica ed endpoint esplorativi come biomarcatori per la risposta al farmaco, cambiamento nella il microambiente tumorale. Per alcuni studi clinici, per raggiungere l’obiettivo primario, almeno il 35% dei partecipanti doveva raggiungere un PF2S/PFS1 ≥ 1,3 in una popolazione campione di 25 pazienti valutabili. la dimensione del campione è stata calcolata utilizzando un disegno esatto a fase singola per gli studi di fase II con un errore unilaterale di tipo I del 5% e una potenza del 90% presupponendo che PF2S/PFS1≥ 1,3 in ≤ 10% dei pazienti sarebbe clinicamente accettabile irrilevante, mentre un tasso di successo ≥ 35% meriterebbe ulteriori indagini.