MyCustom: ensayo prospectivo de protocolo maestro sobre el tratamiento de medicina de precisión para tumores sólidos refractarios

El estudio MyCustom es un ensayo iniciado por un investigador (IIT), un proyecto de investigación clínica prospectivo del mundo real, un estudio de "canasta" (agonístico de tipo de tejido) impulsado por biomarcadores genéticos. La población objetivo cubre una variedad de tumores malignos sólidos avanzados, incluidos, entre otros, pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas, cáncer gástrico, de próstata, de vejiga, carcinoma escamoso de cabeza y cuello o que carecen de un tratamiento eficaz después del fracaso del tratamiento estándar. El objetivo general es desarrollar un método de investigación más eficaz para probar nuevas hipótesis de tratamiento individualizado. Este estudio proporcionará apoyo teórico y práctico integral para un modelo personalizado individualizado en tumores sólidos refractarios. Las muestras de laboratorio de patología de archivo de pacientes con cáncer sólido avanzado refractario al tratamiento de cualquier tipo histológico se someten a Next Gene Análisis de secuenciación (NGS). Luego de obtener los datos sin procesar de la secuenciación genética del paciente, los datos se analizan mediante el algoritmo de decisión auxiliar para obtener los resultados de priorización de los medicamentos compatibles con este paciente. Los resultados son revisados ​​posteriormente por la Junta de Tumores Moleculares ( MTB), donde los pacientes elegibles pueden ser tratados en subestudios de tratamiento. Todos los pacientes que reciben tratamiento con un medicamento disponible en el protocolo serán seguidos para obtener resultados de eficacia estándar, incluida la eficacia clínica, la seguridad clínica y criterios de valoración exploratorios, como biomarcadores para la respuesta al medicamento, cambio en El microambiente tumoral. Para algunos estudios clínicos, para cumplir el objetivo principal, al menos el 35 % de los participantes debían alcanzar un PF2S/PFS1 ≥ 1,3 en una población de muestra de 25 pacientes evaluables. El tamaño de la muestra se calculó utilizando un diseño exacto de una sola etapa para estudios de fase II con un error tipo I unilateral del 5 % y una potencia del 90 % bajo el supuesto de que PF2S/PFS1 ≥ 1,3 en ≤ 10 % de los pacientes sería clínicamente irrelevante, mientras que una tasa de éxito ≥ 35% merecería una mayor investigación.