Sekwencyjne podawanie WJ-MSC w leczeniu GvHD opornego na leczenie drugiego rzutu (GvHD)

W ostatnich dziesięcioleciach liczba HSCT znacznie wzrosła, ponieważ uważa się je za idealne podejście terapeutyczne w przypadku szerokiego zakresu chorób hematologicznych. Jednakże GVHD jest najczęstszym i najcięższym powikłaniem po przeszczepieniu i pozostaje głównym czynnikiem ograniczającym powodzenie HSCT. Donoszono, że częstość występowania ostrej GVHD wynosi około 50% u pacjentów otrzymujących HSCT od dawcy dopasowanego pod względem HLA i wzrasta w przypadku dawców niedopasowanych pod względem HLA, pomimo leczenia profilaktycznego. Rokowanie u pacjentów, u których rozwinie się GVHD, jest złe, a wskaźnik przeżycia waha się od 5–25% w zależności od ciężkości choroby. Jest to ściśle powiązane z brakiem skutecznych metod leczenia. Oprócz wysokiej zachorowalności i śmiertelności, GVHD stanowi znaczne obciążenie finansowe dla publicznych systemów opieki zdrowotnej na całym świecie. Niedawne badanie przeprowadzone w 2018 roku w Stanach Zjednoczonych wykazało, że koszt całkowitej remisji przez okres 6 miesięcy za pomocą ruksolitynibu, jednego z najczęściej stosowanych sposobów leczenia zarówno ostrej, jak i przewlekłej GVHD, wyniósł 1 187 657 dolarów.

W tym kontekście Amerykańskie Towarzystwo Przeszczepów Krwi i Szpiku uważa MSC za wybitne narzędzie terapeutyczne w leczeniu GVHD, ponieważ znacząco łagodzą zarówno objawy w najczęściej dotkniętych narządach (skóra, wątroba i jelita), jak i odpowiedź na leczenie parametry i przeżycie całkowite. Kolumbia nie jest zwolniona z tej kwestii; wzrost liczby HSCT w naszym kraju jest ewidentny. Dlatego opracowanie nowej i skutecznej strategii terapeutycznej dla GVHD jest priorytetem i wymaga dalszych badań naukowych.

Wreszcie, opracowanie tego badania pilotażowego ma na celu położenie podwalin pod przeprowadzenie badań klinicznych na średnią i dużą skalę w naszej populacji kolumbijskiej, gdzie nie przeprowadzono jeszcze badań klinicznych z tego typu podejściem terapeutycznym.