Sequentiële toediening van WJ-MSC's voor de behandeling van GvHD-refractaire tot tweedelijnsbehandeling (GvHD)

De afgelopen decennia is het aantal HSCT’s aanzienlijk toegenomen, omdat het wordt beschouwd als de ideale therapeutische aanpak voor een breed scala aan hematologische ziekten. GVHD is echter de meest voorkomende en ernstige complicatie na transplantatie en blijft de belangrijkste beperkende factor voor het succes van HSCT. Er is gemeld dat de incidentie van acute GVHD ongeveer 50% bedraagt ​​bij patiënten die HSCT krijgen van een HLA-gematchte donor, en dat deze toeneemt in gevallen van HLA-niet-overeenkomende donoren, ondanks een profylactische behandeling. Patiënten die GVHD ontwikkelen hebben een slechte prognose, met een overlevingspercentage variërend van 5-25%, afhankelijk van de ernst van de ziekte. Dit hangt sterk samen met het gebrek aan effectieve behandelingen. Naast de hoge morbiditeit en mortaliteit vertegenwoordigt GVHD een aanzienlijke financiële last voor de publieke gezondheidszorgsystemen wereldwijd. Een recent onderzoek uit 2018 in de Verenigde Staten meldde dat de kosten van volledige remissie gedurende een periode van zes maanden met ruxolitinib, een van de meest gebruikte behandelingen voor zowel acute als chronische GVHD, $ 1.187.657 USD bedroegen.

In deze context beschouwt de American Society for Blood and Marrow Transplantation MSC’s als een prominent therapeutisch hulpmiddel voor de behandeling van GVHD, omdat ze zowel de symptomen van de meest getroffen organen (huid, lever en darmen) als de respons op de behandeling aanzienlijk verbeteren. parameters en algehele overleving. Colombia is niet vrijgesteld van deze kwestie; de opkomst van HSCT in ons land is evident. Daarom is de ontwikkeling van een nieuwe en effectieve therapeutische strategie voor GVHD een prioriteit en vereist verder wetenschappelijk onderzoek.

Ten slotte is het doel met de ontwikkeling van deze pilotstudie de basis te leggen voor het uitvoeren van klinische onderzoeken op middelgrote en grote schaal in onze Colombiaanse bevolking, waar klinische onderzoeken met dit soort therapeutische benaderingen nog niet zijn uitgevoerd.