Sekventiel administration af WJ-MSC'er til behandling af GvHD, der er refraktær til andenlinjebehandling (GvHD)

I de seneste årtier er antallet af HSCT'er steget betydeligt, da det anses for at være den ideelle terapeutiske tilgang til en bred vifte af hæmatologiske sygdomme. GVHD er dog den mest almindelige og alvorlige komplikation efter transplantation, og den er fortsat den væsentligste begrænsende faktor for succes med HSCT. Det er blevet rapporteret, at forekomsten af ​​akut GVHD er ca. 50 % hos patienter, der modtager HSCT fra en HLA-matchet donor, og den stiger i tilfælde af HLA-mismatchede donorer, på trods af at de har profylaktisk behandling. Patienter, der udvikler GVHD, har en dårlig prognose, med en overlevelsesrate på 5-25 % afhængigt af sygdommens sværhedsgrad. Dette er stærkt relateret til manglen på effektive behandlinger. Ud over den høje sygelighed og dødelighed repræsenterer GVHD en betydelig økonomisk byrde for offentlige sundhedssystemer verden over. En nylig undersøgelse i 2018 i USA rapporterede, at omkostningerne ved fuldstændig remission i en 6-måneders periode med ruxolitinib, en af ​​de mest almindeligt anvendte behandlinger til både akut og kronisk GVHD, var $1.187.657 USD.

I denne sammenhæng betragter American Society for Blood and Marrow Transplantation MSC'er som et fremtrædende terapeutisk værktøj til behandling af GVHD, da de væsentligt forbedrer både symptomerne på de hyppigst ramte organer (hud, lever og tarme) og behandlingsresponsen. parametre og samlet overlevelse. Colombia er ikke undtaget fra dette spørgsmål; stigningen i HSCT i vores land er tydelig. Derfor er udviklingen af ​​en ny og effektiv terapeutisk strategi for GVHD en prioritet og kræver yderligere videnskabelig forskning.

Endelig er målet med udviklingen af ​​dette pilotstudie at lægge grunden til at gennemføre mellemstore og store kliniske forsøg i vores colombianske befolkning, hvor der endnu ikke er udført kliniske studier med denne type terapeutiske tilgange.