Badanie mające na celu znalezienie odpowiedniej dawki ASP4396 u dorosłych z guzami litymi

Geny zawierają kod genetyczny, który mówi organizmowi, jakie białka ma wytworzyć. Niektóre typy nowotworów są spowodowane zmianami lub mutacjami w genie zwanym KRAS. Naukowcy szukają sposobów na powstrzymanie działania nieprawidłowych białek powstałych ze zmutowanego genu KRAS. Tak zwana mutacja G12D w genie KRAS jest powszechna u osób z niektórymi guzami litymi.

ASP4396 jest opracowywany jako potencjalny nowy sposób leczenia guzów litych u osób z mutacją G12D w genie KRAS. ASP4396 nie jest obecnie dostępny jako lek dla ogółu społeczeństwa. W tym badaniu naukowcy dowiedzą się, w jaki sposób ASP4396 jest przetwarzany i oddziałuje na organizm. Informacje te pomogą w dobraniu odpowiedniej dawki i sprawdzeniu potencjalnych problemów zdrowotnych związanych z ASP4396.

W tym badaniu ASP4396 podano ludziom po raz pierwszy.

Uczestnikami tego badania będą osoby dorosłe z miejscowo zaawansowanymi (nieoperacyjnymi) lub przerzutowymi guzami litymi z mutacją G12D w genie KRAS. Miejscowo zaawansowany oznacza, że ​​rak rozprzestrzenił się na pobliską tkankę. Nieoperacyjny oznacza, że ​​raka nie można usunąć chirurgicznie. Przerzuty oznaczają, że rak rozprzestrzenił się na inne części ciała. Mogli być wcześniej leczeni standardowymi terapiami lub odmawiać ich poddania się.

Głównymi celami badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa ASP4396, tego jak ludzie radzą sobie z problemami zdrowotnymi w trakcie badania (jak dobrze jest on tolerowany) oraz znalezienie odpowiedniej dawki ASP4396.

Jest to badanie otwarte. Oznacza to, że osoby biorące udział w tym badaniu oraz personel kliniki będą wiedzieć, że otrzymają ASP4396.

Niniejsze opracowanie będzie składało się z 2 części.

Część 1 nosi nazwę Zwiększanie dawki. Różne małe grupy ludzi otrzymają od niższych do wyższych dawek ASP4396. Dla każdej dawki zostaną odnotowane wszystkie problemy zdrowotne. Pierwsza grupa otrzyma najniższą dawkę ASP4396. Panel ekspertów medycznych sprawdzi wyniki i zadecyduje, czy kolejna grupa może otrzymać wyższą dawkę ASP4396. Panel będzie to robił do czasu, aż wszystkie grupy przyjmą ASP4396 lub do momentu wybrania odpowiednich dawek w Części 2.

Część 2 nosi nazwę Zwiększanie dawki. Inne, małe grupy ludzi otrzymają ASP4396 z najbardziej odpowiednimi dawkami opracowanymi na podstawie Części 1. Pomoże to w znalezieniu dokładniejszej dawki ASP4396 do wykorzystania w przyszłych badaniach.

W obu częściach badania ASP4396 będzie podawany dożylnie. Nazywa się to infuzją. Każdy cykl leczenia trwa 21 dni. Pacjenci będą kontynuować leczenie do czasu, aż: wystąpią problemy zdrowotne wynikające z leczenia, z którymi nie będą mogli sobie poradzić (nie będą tolerować); ich rak się pogarsza; rozpoczynają inne leczenie nowotworu; lub proszą o przerwanie leczenia.

Pacjenci będą odwiedzać klinikę w określone dni podczas leczenia, z dodatkowymi wizytami w ciągu pierwszych 2 cykli leczenia. Lekarze prowadzący badanie sprawdzą, czy nie występują problemy zdrowotne związane z ASP4396. Ponadto osoby biorące udział w badaniu zostaną poddane kontroli stanu zdrowia, w tym badaniom krwi. Podczas niektórych wizyt będą mieli również wykonane badania w celu sprawdzenia ewentualnych zmian w nowotworze. Próbki nowotworu będą pobierane podczas niektórych wizyt w trakcie leczenia, z możliwością pobrania próbki guza po zakończeniu leczenia.

Pacjenci zgłaszają się do kliniki po około 7 dniach od zakończenia leczenia. Zostaną zapytani o wszelkie problemy zdrowotne i zostaną poddani badaniu stanu zdrowia, w tym badaniom krwi.

Następnie pacjenci będą kilkakrotnie odwiedzać klinikę w celu kontroli stanu zdrowia. Liczba wizyt i kontroli przeprowadzanych podczas każdej wizyty będzie zależała od stanu zdrowia każdej osoby oraz od tego, czy zakończyła ona leczenie, czy nie.

Po zakończeniu leczenia osoby biorące udział w badaniu będą obserwowane przez okres do 45 tygodni.