Walidacja czeskich wersji językowych kwestionariuszy dotyczących stanu funkcjonalnego pacjentów z ALS i długoterminowej obserwacji biomarkerów

Pierwszym etapem badania (zanim rozpoczęto rekrutację pacjentów) była walidacja językowa wszystkich zastosowanych skal i kwestionariuszy. Początkowo czeskie wersje językowe tworzono metodą tłumaczenia przód-tył. Powstałe wersje zostały następnie omówione przez panel ekspertów składający się z 2 ekspertów w dziedzinie stwardnienia zanikowego bocznego i 2 tłumaczy (jeden rodzimy użytkownik języka dwujęzycznego zarówno w języku czeskim, jak i angielskim, jeden profesjonalny tłumacz specjalizujący się w medycznym języku angielskim).

Pacjenci potencjalnie spełniający kryteria włączenia zostaną poinformowani o celu i przebiegu badania oraz podpiszą świadomą zgodę w przypadku wyrażenia zgody na udział w badaniu.

Pierwsze podanie wszystkich kwestionariuszy (w tym wersji samooceny ALSFRS-R, ALSFRS-Ex, ALSAQ-40, DYALS i skali Borga dla pozycji leżącej, stojącej i ruchomej) zostanie wykonane w ramach rutynowej obserwacji klinicznej pacjenta -w górę w ośrodku nerwowo-mięśniowym. Pozostałe dwa podania kwestionariuszy zostaną przeprowadzone telefonicznie odpowiednio po tygodniu i dwóch tygodniach od ich włączenia. Tygodniowy odstęp został wybrany zgodnie z podejściem stosowanym w podobnych zagranicznych badaniach walidacyjnych dotyczących innych języków, tak aby istniało duże prawdopodobieństwo braku znaczących zmian w stanie klinicznym pacjenta pomiędzy kolejnymi podaniami, a z drugiej strony, aby pacjent nie pamięta już szczegółowo odpowiedzi poprzedniej administracji. Podczas pierwszego ponownego podania przez telefon (po tygodniu) pacjenci wypełnią pełen zakres kwestionariuszy, tak samo jak podczas pierwszego rozdania kwestionariuszy w ośrodku. Druga ponowna wizyta telefoniczna (po dodatkowym tygodniu) będzie polegała na wypełnieniu wyłącznie kwestionariuszy ALSFRS-R i -EX i będzie polegała na wykorzystaniu standardowej wersji obu kwestionariuszy, prowadzonych przez asesora posiadającego uprawnienia do posługiwania się tą skalą.

W przypadku pacjentów ze znacznie ograniczonymi umiejętnościami komunikacji werbalnej dopuszczalne jest, aby opiekun pacjenta pośredniczył w udzielaniu odpowiedzi podczas przyjmowania telefonicznego i/lub przesyłał wypełnione kwestionariusze w trakcie kolejnych wizyt drogą pocztową lub elektroniczną (e-mail). W takich przypadkach pacjenci zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących ponownego podania drogą elektroniczną lub telefonicznie (w zależności od preferencji) w czasie, który byłby zgodny ze zwykłymi telefonicznymi ponownym podaniem innym pacjentom (w celu zachowania identycznych odstępów czasowych pomiędzy ponownymi podaniami). Podobnie w przypadku pacjentów z ograniczoną zdolnością chwytania przyrządów do pisania dopuszczalne będzie wypełnianie ankiet we współpracy z opiekunem, ale zawsze na podstawie danych przekazanych przez pacjenta.

Przy pierwszym podaniu wszystkich kwestionariuszy (w tym wersji kwestionariusza ALSFRS-R do samooceny) w ośrodku pacjent zostanie poproszony o ich wypełnienie bez dalszych wyjaśnień ze strony badacza. Podobnie, podczas pierwszej telefonicznej ponownej wizyty, obejmującej wyłącznie kwestionariusze samooceny, poszczególne pytania i zawarte w nich opcje zostaną pacjentowi odczytane wyłącznie, bez możliwości zadawania przez pacjenta dodatkowych pytań, w celu podtrzymania samooceny. charakter oceny wszystkich zastosowanych testów.

Wersja standardowa (niesamoocena) kwestionariusza ALSFRS-R będzie podawana podczas drugiej wizyty telefonicznej przez certyfikowanych asesorów TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS, organizacja upoważniona do korzystania z kwestionariusza w sposób certyfikowany) i będą administrowane zgodnie ze szkoleniami zapewnianymi w ramach tej inicjatywy. Początkowe i powtórne podania będą przeprowadzane przez różnych oceniających. Osoby oceniające przeprowadzające ponowne podanie przez telefon nie będą znać wstępnych wyników badań pacjentów przy pierwszym podaniu ani ich stanu klinicznego.

Procedury pracy z ludźmi zostały zatwierdzone przez Komisję Etyki Szpitala Uniwersyteckiego w Brnie w dniu 11.05.2023 r., numer referencyjny 06-110522/EK, numer projektu 85/22.

Przetwarzanie danych statystycznych będzie odbywać się przy użyciu oprogramowania statystycznego SPSS 29 (IBM Corporation, 2020, Armonk, Nowy Jork, USA).