Validering av tjeckiska språkversioner av frågeformulär för ALS-patienters funktionella status och biomarkör Långtidsuppföljning

Det första steget i studien (innan patientrekryteringen började) var den språkliga valideringen av alla skalor och frågeformulär som användes. Ursprungligen skapades tjeckiska språkversioner med hjälp av översättningsmetoden framåt och bakåt. Dessa skapade versioner diskuterades sedan av en expertpanel bestående av 2 experter på amyotrofisk lateral skleros och 2 översättare (en tvåspråkig som modersmål för både tjeckiska och engelska, en professionell översättare specialiserad på medicinsk engelska).

Patienter som potentiellt uppfyller inträdeskriterierna kommer att informeras om syftet och genomförandet av studien och kommer att underteckna ett informerat samtycke om de går med på att delta i studien.

Den första administreringen av alla frågeformulär (inklusive självutvärderingsversionen av ALSFRS-R, ALSFRS-Ex, ALSAQ-40, DYALS och Borg Scale för liggande, stående och rörliga positioner) kommer att utföras som en del av patientens rutinmässiga kliniska uppföljning -uppe vid neuromuskulära centrum. De andra två administrationerna av enkäterna kommer att ske per telefon en respektive två veckor efter införandet. En veckas intervall valdes i linje med tillvägagångssättet för liknande utländska valideringsstudier av andra språk, så att det inte finns en stor sannolikhet för någon signifikant förändring av patientens kliniska tillstånd mellan upprepade administreringar och å andra sidan att patienten minns inte längre i detalj svaren från den förra administrationen. Vid den första återadministreringen per telefon (efter en vecka) kommer patienterna att fylla i alla frågeformulär som de gjorde vid den första administreringen av frågeformulären på centret. Den andra omadministrationen per telefon (efter ytterligare en vecka) kommer att innebära att endast frågeformulären ALSFRS-R och -EX fylls i och kommer att använda standardversionen av båda frågeformulären som administreras av en bedömare som är certifierad att använda denna skala.

För patienter med avsevärt begränsad verbal kommunikationsförmåga är det acceptabelt att låta patientens vårdgivare förmedla svaren under telefonadministrationen och/eller skicka de ifyllda frågeformulären under uppföljningsadministrationerna per post eller elektroniskt (e-post). I dessa fall kommer patienter att uppmanas att fylla i frågeformulären för återadministrering via e-post eller telefon (beroende på deras preferenser) vid en tidpunkt som skulle stämma överens med normala telefonombehandlingar för andra patienter (för att upprätthålla ett identiskt tidsintervall mellan återadministrationerna). Likaså för patienter med begränsad förmåga att greppa skrivinstrument kommer det att vara tillåtet att fylla i frågeformulär i samarbete med vårdgivaren, men alltid utifrån patientrapporterade data.

Vid den första administreringen av alla frågeformulär (inklusive självutvärderingsversionen av ALSFRS-R-enkäten) på centret kommer patienten att bli ombedd att fylla i frågeformulären utan ytterligare förtydligande från utredaren. På samma sätt kommer de individuella frågorna och de alternativ som ingår i dem endast att läsas upp för patienten, utan möjlighet för patienten att ställa ytterligare frågor, för att upprätthålla själv- bedömningskaraktären för alla tester som används.

Standardversionen (icke-självutvärdering) av ALSFRS-R-enkäten kommer att administreras vid den andra telefonuppföljningen av TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS, en organisation som är auktoriserad att använda frågeformuläret på ett certifierat sätt) certifierade bedömare och kommer att administreras i enlighet med den utbildning som detta initiativ tillhandahåller. Inledande och upprepade administreringar kommer att utföras av olika bedömare. Utvärderare som genomför telefonreadministrationer kommer inte att vara medvetna om patienternas initiala testresultat vid den första administreringen eller deras kliniska status.

Förfarandena för att arbeta med människor godkändes av Etikkommittén vid Brno Universitetssjukhus den 11 maj 2023, referensnummer 06-110522/EK, projektnummer 85/22.

Statistisk databehandling kommer att utföras med hjälp av SPSS 29 statistisk programvara (IBM Corporation, 2020, Armonk, New York, USA).