Convalida delle versioni in lingua ceca dei questionari per lo stato funzionale dei pazienti affetti da SLA e il follow-up a lungo termine dei biomarcatori

Il primo passo dello studio (prima che iniziasse il reclutamento dei pazienti) è stata la validazione linguistica di tutte le scale e i questionari utilizzati. Inizialmente, le versioni in lingua ceca venivano create utilizzando il metodo di traduzione avanti-indietro. Queste versioni create sono state poi discusse da un gruppo di esperti composto da 2 esperti di sclerosi laterale amiotrofica e 2 traduttori (un madrelingua bilingue sia per il ceco che per l'inglese, un traduttore professionista specializzato in inglese medico).

I pazienti che potenzialmente soddisfano i criteri di ammissione saranno informati sullo scopo e sulla conduzione dello studio e firmeranno un consenso informato se accettano di partecipare allo studio.

La prima somministrazione di tutti i questionari (inclusa la versione di autovalutazione di ALSFRS-R, ALSFRS-Ex, ALSAQ-40, DYALS e scala di Borg per posizioni sdraiate, in piedi e in movimento) verrà eseguita come parte del follow-up clinico di routine del paziente -up al centro neuromuscolare. Le altre due somministrazioni dei questionari verranno effettuate telefonicamente rispettivamente una e due settimane dopo l'inclusione. L'intervallo di una settimana è stato scelto in linea con l'approccio di studi simili di validazione estera di altre lingue, in modo che vi sia un'alta probabilità che non vi sia alcun cambiamento significativo nelle condizioni cliniche del paziente tra somministrazioni ripetute e, d'altro canto, che il paziente non ricorda più nel dettaglio le risposte della precedente amministrazione. Alla prima risomministrazione telefonica (dopo una settimana), i pazienti completeranno l'intera gamma di questionari come hanno fatto alla prima somministrazione dei questionari presso il centro. La seconda risomministrazione telefonica (dopo un'ulteriore settimana) comporterà il completamento solo dei questionari ALSFRS-R e -EX e utilizzerà la versione standard di entrambi i questionari somministrati da un valutatore certificato per utilizzare questa scala.

Per i pazienti con capacità di comunicazione verbale significativamente limitate, è accettabile che il caregiver del paziente media le risposte durante la somministrazione telefonica e/o invii i questionari compilati durante le somministrazioni di follow-up per posta o elettronicamente (e-mail). In questi casi, i pazienti saranno invitati a completare i questionari di risomministrazione via e-mail o telefono (a seconda della loro preferenza) in un momento che sarebbe coerente con le normali risomministrazioni telefoniche per altri pazienti (per mantenere un identico intervallo di tempo tra le risomministrazioni). Allo stesso modo, per i pazienti con limitata capacità di impugnare strumenti di scrittura, sarà consentita la compilazione di questionari in collaborazione con il caregiver, ma sempre sulla base dei dati riferiti dal paziente.

Alla prima somministrazione di tutti i questionari (inclusa la versione di autovalutazione del questionario ALSFRS-R) presso il centro, al paziente verrà chiesto di completare i questionari senza ulteriori chiarimenti da parte dello sperimentatore. Allo stesso modo, durante la prima risomministrazione telefonica che prevede solo i questionari di autovalutazione, le singole domande e le opzioni in esse contenute verranno lette solo al paziente, senza possibilità per il paziente di porre domande aggiuntive, al fine di mantenere l'auto-valutazione. natura valutativa di tutti i test utilizzati.

La versione standard (non autovalutazione) del questionario ALSFRS-R verrà somministrata in occasione del secondo follow-up telefonico da valutatori certificati TICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS, organizzazione autorizzata a utilizzare il questionario in modo certificato) e sarà amministrato in conformità con la formazione fornita da questa iniziativa. Le somministrazioni iniziali e ripetute saranno condotte da valutatori diversi. I valutatori che effettuano le risomministrazioni telefoniche non saranno a conoscenza dei risultati dei test iniziali dei pazienti alla prima somministrazione o del loro stato clinico.

Le procedure per lavorare con soggetti umani sono state approvate dal Comitato Etico dell'Ospedale Universitario di Brno l'11.05.2023, numero di riferimento 06-110522/EK, numero di progetto 85/22.

L'elaborazione dei dati statistici verrà eseguita utilizzando il software statistico SPSS 29 (IBM Corporation, 2020, Armonk, New York, USA).