Badanie mające na celu poznanie, jak organizm przetwarza BIIB141 (Omaveloxolone) przyjmowany w postaci kapsułki lub tabletki rozpuszczonej w płynie, oraz poznanie jego bezpieczeństwa u zdrowych dorosłych w wieku od 18 do 55 lat

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o BIIB141, znanym również jako omaveloxolone lub SKYCLARYS®. Ten lek został zatwierdzony, czyli udostępniony lekarzom do przepisywania, dla osób z ataksją Friedreicha (FA) w wieku co najmniej 16 lat. Obecnie BIIB141 przyjmuje się doustnie w postaci kapsułek lub zawartości kapsułek posypanej na mus jabłkowy. Jednak mogą istnieć osoby, które mają trudności z połykaniem kapsułek. Głównym celem tego badania było sprawdzenie, czy BIIB141 jest podobnie przetwarzany w organizmie zdrowych dorosłych, gdy jest przyjmowany w postaci tabletek rozpuszczalnych w płynie, w porównaniu z obecnie dostępnymi kapsułkami.

Główne pytanie, na które naukowcy chcą odpowiedzieć w tym badaniu, brzmi:

• Jak organizm przetwarza BIIB141, gdy jest przyjmowany w postaci tabletki rozpuszczonej w płynie, w porównaniu z kapsułkami?

Naukowcy dowiedzą się również więcej o:

• Ilu uczestników doświadczy zdarzeń niepożądanych podczas badania. Zdarzenie niepożądane to problem zdrowotny, który może, ale nie musi, być spowodowany przez badany lek.
• Czy występują jakiekolwiek zmiany w ogólnym stanie zdrowia uczestników podczas badania.

Badanie zostanie przeprowadzone w następujący sposób:

• Uczestnicy zostaną poddani kwalifikacji, aby sprawdzić, czy mogą wziąć udział w badaniu. Okres kwalifikacji potrwa do 28 dni, po czym uczestnicy zgłoszą się do swojego ośrodka badawczego.
• Uczestnicy będą przebywać w ośrodku badawczym przez około 30 dni.
• Jest to badanie „otwarte”. W tego typu badaniu uczestnicy, lekarz prowadzący badanie oraz personel ośrodka wiedzą, który badany lek przyjmuje uczestnik. W tym badaniu wszyscy uczestnicy będą przyjmować BIIB141.
• Badanie ma również projekt „krzyżowy”. Oznacza to, że wszyscy uczestnicy będą przyjmować BIIB141, raz w postaci tabletki rozpuszczalnej w płynie i raz w postaci kapsułki. Jednak kolejność, w jakiej uczestnicy je przyjmą, będzie różna. Pomiędzy dwiema dawkami będzie przerwa wynosząca około 14 dni.
• W trakcie badania naukowcy będą pobierać od uczestników próbki krwi i moczu. Naukowcy będą również przeprowadzać inne testy w celu sprawdzenia ogólnego stanu zdrowia uczestników i będą pytać uczestników o ich samopoczucie.
• Każdy uczestnik będzie brał udział w badaniu do 57 dni.