ExAblate Transcranial MRgFUS do Núcleo Subtalâmico para Tratamento da Doença de Parkinson
Um ensaio clínico randomizado de viabilidade do manejo dos sintomas motores medicamente refratários da doença de Parkinson idiopática avançada com lesão unilateral do núcleo subtalâmico usando o sistema transcraniano ExAblate
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi concebido como um estudo de viabilidade prospectivo, randomizado, duplo-cego (para indivíduos e examinadores), de dois braços (braço tratado com ExAblate versus braço de controle tratado com ExAblate Sham). Todos os indivíduos tratados serão acompanhados por 12 meses.
Os dados serão coletados para estabelecer a segurança básica e a eficácia clínica desse tipo de tratamento como base para estudos posteriores que avaliarão a eficácia clínica total.
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres, com idade igual ou superior a 30 anos
- Sujeitos capazes e dispostos a dar consentimento informado e aptos a comparecer a todas as visitas do estudo
- Indivíduos com diagnóstico de DP idiopática pelos Critérios do Banco de Cérebros do Reino Unido, conforme confirmado por um neurologista de distúrbios do movimento no local
- Levodopa responsivo conforme definido por pelo menos 30% de redução na subescala motora MDS-UPDRS no estado de medicação ON vs OFF
- Características clínicas motoras incapacitantes não controladas de forma ideal por uma prescrição de medicação adequada. Uma prescrição adequada de medicamentos é definida como uma dose terapêutica de cada medicamento ou o desenvolvimento de efeitos colaterais à medida que a dose do medicamento é titulada
- Incapacidade predominante de um lado do corpo (ou seja, doença unilateral ou acentuadamente assimétrica), conforme determinado por neurologista e neurocirurgião de distúrbios do movimento
- Os indivíduos devem estar em uma dose estável de todos os medicamentos para DP por 30 dias antes da entrada no estudo
- O núcleo subtalâmico é visível na ressonância magnética para que possa ser direcionado pelo dispositivo ExAblate
- Os indivíduos devem ter uma avaliação motora de triagem de ≥ 35 enquanto medicamentos OFF no MDS-UPDRS
- O sujeito é capaz de comunicar sensações durante o procedimento ExAblate Transcraniano
Critério de exclusão:
- Estágio de Hoehn e Yahr no estado de medicação ON de 2,5 ou mais
- Presença de discinesia grave, notada por uma pontuação de 3 ou 4 nas questões 4.1 e 4.2 do MDS-UPDRS
- Presença de outra doença neurodegenerativa central suspeita no exame neurológico. Estes incluem: atrofia multissistêmica, paralisia supranuclear progressiva, síndrome corticobasal, demência com corpos de Lewy e doença de Alzheimer
- Qualquer suspeita de que os sintomas parkinsonianos são um efeito colateral de medicamentos neurolépticos
- Indivíduos que tiveram estimulação cerebral profunda ou ablação estereotáxica anterior dos gânglios da base
- Presença de comprometimento cognitivo significativo definido como pontuação ≤ 21 na Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ou Mattis Dementia Rating Scale de 120 ou inferior
- Doença psiquiátrica instável, definida como sintomas depressivos ativos não controlados, psicose, delírios, alucinações ou ideação suicida. Indivíduos com transtornos depressivos ou de ansiedade crônicos e estáveis podem ser incluídos desde que seus medicamentos estejam estáveis por pelo menos 60 dias antes da entrada no estudo e se forem considerados adequadamente administrados pelo neuropsicólogo local
- Indivíduos com depressão significativa, conforme determinado após uma avaliação abrangente por um neuropsicólogo. Depressão significativa está sendo definida quantitativamente como uma pontuação maior que 14 no Inventário de Depressão de Beck
- Incapacidade legal ou capacidade legal limitada conforme determinado pelo neuropsicólogo
Indivíduos exibindo qualquer comportamento consistente com etanol ou abuso de substâncias, conforme definido pelos critérios descritos no DSM-IV, manifestado por um (ou mais) dos seguintes ocorrendo no período de 12 meses anterior:
- Uso recorrente de substâncias resultando em falha no cumprimento de obrigações importantes no trabalho, na escola ou em casa (como ausências repetidas ou desempenho ruim no trabalho relacionado ao uso de substâncias; ausências, suspensões ou expulsões da escola relacionadas a substâncias; ou negligência de crianças ou doméstico)
- Uso recorrente de substâncias em situações nas quais é fisicamente perigoso (como dirigir um automóvel ou operar uma máquina quando prejudicado pelo uso da substância)
- Problemas legais recorrentes relacionados a substâncias (como prisões por conduta desordeira relacionada a substâncias)
- Uso continuado da substância apesar de ter problemas sociais ou interpessoais persistentes ou recorrentes causados ou exacerbados pelos efeitos da substância (por exemplo, discussões com o cônjuge sobre as consequências da intoxicação e brigas físicas)
Indivíduos com estado cardíaco instável, incluindo:
- Angina de peito instável sob medicação
- Indivíduos com infarto do miocárdio documentado dentro de seis meses da entrada no protocolo
- Insuficiência cardíaca congestiva significativa definida com fração de ejeção < 40
- Indivíduos com arritmias ventriculares instáveis
- Indivíduos com arritmias atriais que não são controladas por frequência
- Hipertensão grave (PA diastólica > 100 com medicação)
- Histórico ou condição médica atual resultando em sangramento anormal e/ou coagulopatia
- Recebendo anticoagulante (por exemplo, varfarina) ou antiplaquetário (p. aspirina) dentro de uma semana após o procedimento de ultrassom focalizado ou medicamentos conhecidos por aumentar o risco ou hemorragia (por exemplo, Avastin) dentro de um mês após o procedimento de ultrassom focalizado
- Indivíduos com fatores de risco para sangramento intraoperatório ou pós-operatório, conforme indicado por: contagem de plaquetas inferior a 100.000 por milímetro cúbico, coagulopatia clínica documentada ou estudos de coagulação INR que excedam o padrão laboratorial da instituição
- Paciente com função renal gravemente prejudicada com taxa de filtração glomerular estimada
- Indivíduos com contraindicações padrão para imagens de RM, como dispositivos metálicos implantados não compatíveis com RM, incluindo marcapassos cardíacos, limitações de tamanho, etc.
- Claustrofobia significativa que não pode ser controlada com medicação leve
- Indivíduos que pesam mais do que o limite de peso superior da mesa de ressonância magnética e que não cabem no scanner de ressonância magnética
- Indivíduos que não são capazes ou não desejam tolerar a posição supina estacionária prolongada necessária durante o tratamento
- História de hemorragia intracraniana
- História de múltiplos AVCs ou um AVC nos últimos 6 meses
- Indivíduos com histórico de convulsões no último ano
- Indivíduos com tumores cerebrais
- Indivíduos com aneurismas intracranianos que requerem tratamento ou malformações arteriais venosas (MAVs) que requerem tratamento
- Estão participando ou participaram de outro ensaio clínico nos últimos 30 dias
- Qualquer doença que, na opinião do investigador, impeça a participação neste estudo
- Indivíduos incapazes de se comunicar com o investigador e a equipe
- Gravidez ou lactação
- Indivíduos que têm uma Razão de Densidade do Crânio geral inferior a 0,40, conforme calculado a partir da TC de triagem
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço tratado com ExAblate
Subtalamotomia ExAblate Transcranial System para sintomas motores da doença de Parkinson.
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Subtalamotomia do sistema transcraniano ExAblate para sintomas da doença de Parkinson
Outros nomes:
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Comparador Falso: Braço tratado com ExAblate Sham
Subtalamotomia simulada ExAblate Transcranial System para sintomas motores da doença de Parkinson.
Indivíduos simulados que completam a visita de 4 meses podem receber a subtalamotomia ExAblate real.
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Subtalamotomia do sistema transcraniano ExAblate para sintomas da doença de Parkinson
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidence and Severity of Adverse Events
Prazo: Baseline to 4 months post treatment
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Safety will evaluate the incidence and severity of adverse events associated with ExAblate subthalamotomy for the treatment of Parkinson's Disease motor features.
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Baseline to 4 months post treatment
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Mean Change in MDS-UPDRS Part III Scores
Prazo: Baseline to 4 months post treatment
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This is a feasibility trial with no hypothesis testing.
Primary efficacy will be evaluated using basic summary statistics including comparison of between- and within-group differences in the mean change (from baseline to 4 months) of the motor MDS-UPDRS Part III score for the side contralateral to subthalamotomy in the off-medication condition.
For the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III (Motor Examination), the scores range from a minimum of 0 (no motor symptoms) to a maximum of 132 (severe motor impairment).
The Minimal Clinically Important Difference (MCID) for MDS-UPDRS Part III (Motor Examination) generally ranges from 3.25 to 5 points for improvement.
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Baseline to 4 months post treatment
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Perfil de Eventos Adversos de Longo Prazo
Prazo: Linha de base até 12 meses após o tratamento
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A segurança adicional será avaliada pelo acompanhamento dos eventos adversos durante 12 meses após o tratamento.
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Linha de base até 12 meses após o tratamento
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Outras medidas de resultado
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mean Change in MDS-UPDRS Part IV Scores
Prazo: Baseline to 12-months post treatment
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Long term impact of ExAblate transcranial pallidotomy will be further evaluated using the MPS-UPDRS Part IV scores.
Higher scores mean worse outcome.
For the Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part IV, the minimum value is 0 and the maximum value is 24.
Part IV evaluates the complications of Parkinson's therapy (such as dyskinesias and motor fluctuations) and consists of 6 specific items, each graded on a severity scale of 0 to 4. Higher scores mean worse outcome.
The minimal clinically important difference (MCID) for MDS-UPDRS Part IV (Motor Complications) is a change of 0.9 points for improvement.
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Baseline to 12-months post treatment
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Jeff Elias, MD, University of Virginia
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Real)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- PD003
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