ENDEAVOUR: Estudo Multicêntrico Fase 3 de Revusiran (ALN-TTRSC) em Pacientes com Cardiomiopatia Amiloidótica Familiar Mediada por Transtirretina (TTR) (FAC)
22 de junho de 2018 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico, multinacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança de ALN TTRSC em pacientes com cardiomiopatia amiloidótica familiar (FAC) mediada por transtirretina (TTR)
O objetivo deste estudo foi avaliar a segurança e eficácia do revusiran (ALN-TTRSC) em pacientes com Cardiomiopatia Amiloidótica Familiar mediada por transtirretina (TTR).
A dosagem foi descontinuada; os pacientes estão sendo acompanhados por segurança.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
206
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Heidelberg, Alemanha
- Clinical Trial Site
-
Muenster, Alemanha
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Anderlecht, Bélgica
- Clinical Trial Site
-
Hasselt, Bélgica
- Clinical Trial Site
-
Roeselare, Bélgica
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Toronto, Canadá
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha, 8003
- Clinical Trial Site
-
Barcelona, Espanha, 8907
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Espanha
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Bakersfield, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
La Mesa, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
Torrance, California, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- Clinical Trial Site
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20422
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Clinical Trial Site
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
Rosedale, New York, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19102
- Clinical Trial Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creteil, França
- Clinical Trial Site
-
Marseille, França
- Clinical Trial Site
-
Paris, França
- Clinical Trial Site
-
-
Aquitaine
-
Bordeaux, Aquitaine, França
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Itália
- Clinical Trial Site
-
Messina, Itália
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Itália
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tooting, Reino Unido
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
Croydon, England, Reino Unido
- Clinical Trial Site
-
London, England, Reino Unido
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umea, Suécia
- Clinical Trial Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mutação TTR documentada
- Depósitos amilóides em tecido cardíaco ou não cardíaco
- Histórico médico de insuficiência cardíaca
- Evidência de envolvimento cardíaco por ecocardiograma
Critério de exclusão:
- Tem amiloidose primária conhecida (AL), amiloidose leptomeníngea, cardiomiopatia hereditária não FAC, cardiomiopatia hipertensiva ou cardiomiopatia devido a doença cardíaca valvular
- Tem doença vascular periférica conhecida que afeta a deambulação
- Tem uma pontuação de Incapacidade de Polineuropatia >2
- Tem uma classificação da New York Heart Association (NYHA) de IV
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Revusiran (ALN-TTRSC)
administrado por injeção subcutânea (SC)
|
|
|
Comparador de Placebo: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
administrado por injeção subcutânea (SC)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Distância de caminhada de 6 minutos (6-MWD)
Prazo: 18 meses
|
A diferença entre o grupo revusiran e placebo na mudança desde o início até 18 meses na distância total percorrida em 6 minutos
|
18 meses
|
|
Níveis Séricos de TTR
Prazo: 18 meses
|
A diferença entre o grupo revusiran (ALN-TTRSC) e placebo na redução percentual nos níveis séricos de TTR ao longo de 18 meses
|
18 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mortalidade Cardiovascular (CV) Composta e Hospitalização Cardiovascular (CV)
Prazo: 18 meses
|
Número de mortes relacionadas a doenças cardiovasculares e hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento com revusiran (ALN-TTRSC)
|
18 meses
|
|
Classe da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: 18 meses
|
A diferença entre o grupo revusiran (ALN-TTRSC) e placebo na mudança da linha de base para 18 meses na classe NYHA
|
18 meses
|
|
Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: 18 meses
|
A diferença entre o grupo revusiran (ALN-TTRSC) e placebo na mudança da linha de base para 18 meses no questionário de cardiomiopatia de Kansas City
|
18 meses
|
|
Mortalidade Cardiovascular (CV)
Prazo: 18 meses
|
Número de mortes relacionadas a doenças cardiovasculares no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento com revusiran (ALN-TTRSC)
|
18 meses
|
|
Hospitalização Cardiovascular (CV)
Prazo: 18 meses
|
Número de hospitalizações relacionadas a doenças cardiovasculares no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento com revusiran (ALN-TTRSC)
|
18 meses
|
|
Mortalidade por todas as causas
Prazo: 18 meses
|
Número total de mortes no grupo placebo em comparação com o grupo de tratamento revusiran (ALN-TTRSC)
|
18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
30 de março de 2017
Conclusão do estudo (Real)
30 de março de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de dezembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
18 de dezembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de julho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de junho de 2018
Última verificação
1 de junho de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Deficiências de Proteostase
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Amiloidose
- Cardiomiopatias
- Neuropatias Amilóides
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Amiloidose Familiar
Outros números de identificação do estudo
- ALN-TTRSC-004
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .