O estudo rápido: estudo randomizado de fase II para agilizar o transplante alogênico com busca imediata de doadores de cordão não aparentados mais haploidênticos versus busca de doadores não aparentados compatíveis para pacientes com LMA e SMD de alto risco

Critérios de inclusão para a fase de pesquisa:

1. Diagnóstico de leucemia mielóide aguda (LMA) ou SMD de alto ou muito alto risco pelo sistema internacional de pontuação de prognóstico revisado para quem o transplante é recomendado
2. 18 anos de idade ou mais
3. É provável que o sujeito seja considerado para transplante alogênico na opinião do médico de transplante (com base na idade do paciente, saúde, citogenética e/ou características moleculares).
4. Karnofsky Performance Status (KPS) >/= 70% no momento da inscrição. Uma exceção será feita para aqueles com KPS mais baixo na inscrição com uma piora aguda que provavelmente será resolvida no julgamento do médico assistente (por exemplo, infecção reversível, trauma, reação a medicamentos, etc.)
5. Capacidade de compreensão e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito para a Fase de Pesquisa.
6. Paciente disposto a considerar HCT

7. Uma pesquisa preliminar identificou:

   1. Uma unidade de cordão umbilical correspondente mínima de 4/6 apropriada em resolução intermediária em HLA-A e B e alta resolução em HLA-DRB com uma dose de célula acima de 1 x 10(7) TNC/kg para um único sangue de cordão umbilical (SCU) transplante E
   2. Pelo menos um potencial doador 8/8 compatível com HLA (HLA-A, -B, -C e -DRB1) não relacionado com uma probabilidade de 70% E
   3. Disponibilidade de um potencial doador haploidêntico relacionado.

Critérios de exclusão para a fase de pesquisa:

1. Busca formal prévia foi instituída
2. Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda (LPA)
3. Doador compatível HLA conhecido sem contra-indicações para doar
4. Expectativa de vida severamente limitada por doença concomitante ou infecção descontrolada

Critérios de inclusão para a fase de transplante

1. LMA de alto risco para a qual o transplante é recomendado com base em características citogenéticas, moleculares e morfológicas. Os pacientes devem atender aos padrões institucionais de controle da doença antes do transplante.
2. Para MDS. Critérios revisados ​​pela IPSS de alto ou muito alto no momento do diagnóstico.

3. O sujeito atende aos critérios institucionais para transplante e tem função de órgão e medula aceitável conforme definido abaixo:

   1. Bilirrubina sérica < 2,0mg/dL, exceto doença de Gilbert
   2. Depuração de creatinina > 45 mL/min.1,73m2 conforme estimado pela equação MDRD modificada
   3. Função ventricular esquerda 40% ou mais
   4. DLCO corrigida para hemoglobina >50%
   5. KPS 70% ou superior

4. Um enxerto adequado para o tipo de doador definido

   1. Haplo-cord requer um doador adulto haploidêntico de 14 anos de idade e pelo menos 50 kg, e uma unidade de sangue de cordão com pelo menos 1,0 x 10(7) TNC/kg e uma correspondência de pelo menos 4/6 por resolução intermediária para HLA -A e B e alta resolução em DRB1. O doador fornece consentimento padrão de cuidado para colheita seguindo a política institucional. Quaisquer amostras de doadores ou dados de pesquisa de doadores seriam obtidos em um protocolo de pesquisa de doadores separado.
   2. Para MUD, é necessário um doador não aparentado compatível com HLA 7/8 ou 8/8 com correspondência de alta resolução em HLA-A, -B, -C e DRB1. A correspondência de DP ou DP permissiva deve ser alcançada quando possível usando a estratégia de epítopo de células T.
5. Consentimento informado por escrito para a fase de transplante

Critérios de Exclusão para Fase de Transplante

1. Expectativa de vida severamente limitada por doença concomitante ou infecção descontrolada
2. HIV positivo