Gemtuzumabe Ozogamicina Fracionada Seguida por Infusões de Leucócitos de Doadores Não Enxertados para Leucemia Mielóide Aguda Recidivante/Refratária
Este estudo inclui pacientes com leucemia aguda recidivante que foram previamente tratados com o tratamento padrão que ainda está presente e não há opção de tratamento curativo disponível. Os pesquisadores estão estudando se a droga Gemtuzumab Ozogamicina, seguida por uma infusão de células sanguíneas chamadas leucócitos de um doador, pode estimular o sistema imunológico a potencialmente combater a leucemia. Gemtuzmab ozogamicina é uma classe de medicamentos conhecida como conjugado de anticorpo-droga. O medicamento é administrado nos dias 1,4,7. É infundido, liga-se a células com um determinado marcador na superfície (a maioria das quais seriam células de leucemia). A droga é então internalizada e a droga quimioterápica torna-se ativada. Gemtuzumab é atualmente aprovado pela FDA para o tratamento de leucemia mielóide aguda.
A infusão de leucócitos para estimular o sistema imunológico a combater a leucemia é experimental e não foi comprovada a cura do câncer. Esta combinação de Gemtuzumab Ozogamicina e leucócitos de doadores não é um tratamento aprovado pela FDA e é experimental.
Inicialmente um total de 6 pacientes serão incluídos no estudo para avaliar a segurança do tratamento. Assim que 6 pacientes forem tratados e nenhuma toxicidade inaceitável for observada, mais pacientes serão inscritos. O estudo tratará até 18 pacientes no estudo.
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Roxanne Wood, BA, CCRC
- Número de telefone: 401-863-3000
- E-mail: Roxanne_Wood@brown.edu
Locais de estudo
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Rhode Island Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão do Destinatário (paciente):
- Confirmação histológica de leucemia mielóide aguda (LMA)
- Recorrência ou progressão (incluindo doença refratária) de LMA após pelo menos 1 tratamento padrão anterior com progressão dentro de 6 meses a partir do último tratamento.
- Nenhuma opção de tratamento curativo está disponível
- ≥ 4 semanas desde quimioterapia ou radiação anterior para infusão de terapia celular.
- Idade igual ou superior a 18 anos.
- Pacientes com história de segunda malignidade invasiva que estão livres de doença por ≥ 2 anos.
- Os pacientes devem ter uma expectativa de vida esperada de pelo menos 2 meses no momento do início do tratamento
- Nenhuma infecção sistêmica ativa é permitida.
- Os pacientes que tiveram recaída após a infusão padrão de células-tronco autólogas são elegíveis, desde que atendam a todos os critérios de inclusão e nenhum critério de exclusão. Esses pacientes devem estar afastados mais de 6 meses após a infusão de células para serem elegíveis para inscrição.
- DLCO ≥ 40% sem doença pulmonar sintomática.
- FEVE ≥ 40% por MUGA ou ecocardiograma.
- Creatinina <1,5x LSN ou qualquer nível de creatinina sérica associado a uma depuração de creatinina medida ou calculada de >40 mL/min, AST e ALT <2,5x LSN, bilirrubina total <1,5 x LSN
- As mulheres com potencial para engravidar e os homens sexualmente ativos devem usar 2 formas de método contraceptivo eficaz desde o momento do consentimento até 6 meses após a conclusão do tratamento (quer o último tratamento seja uma infusão ou um medicamento).
- Não grávida ou amamentando. As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo (sensibilidade mínima de 25 UI/L ou unidades equivalentes de HCG) dentro de 7 dias antes do início do tratamento (medicamento). Mulheres na pós-menopausa (menopausa cirúrgica ou falta de menstruação ≥12 meses) não precisam fazer um teste de gravidez, por favor, documente o status.
- Status de desempenho ≤ 2 (ou KPS 70)
Critérios de Exclusão do Destinatário (paciente):
- Evidência de infecção pelo HIV.
- Qualquer doença concomitante severa não controlada que, na opinião do médico assistente, tornaria este tratamento de protocolo excessivamente perigoso para o paciente.
- Doença pulmonar obstrutiva dependente de oxigênio.
- Falha em demonstrar adesão adequada à terapia médica e acompanhamento
- Doença médica ou psiquiátrica significativa que prejudicaria a capacidade de participar da terapia de protocolo.
- Transplante alogênico anterior de células-tronco
- Pacientes que tiveram tratamento anterior com análogo de purina (fludarabina, pentostatina, 2-CDA) ou tratamento com alentuzumabe dentro de 1 ano após entrar no estudo
- História prévia de doença veno-oclusiva/síndrome de obstrução sinusoidal
- Hepatite B ou C ativa
- Pacientes com leucemia ativa conhecida do sistema nervoso central
- Pacientes com tratamento prévio de Gemtuzumab ozogamicina
- Pacientes elegíveis para transplante alogênico de células-tronco
Critérios de elegibilidade do doador * a elegibilidade do doador deve ser documentada e avaliada por um médico participante diferente do médico assistente do receptor.
- Os doadores concordam com até 3 coletas de leucócitos do doador, conforme documentado pelo médico avaliador (embora não seja necessário que o mesmo doador seja usado para todas as infusões de leucócitos, é preferível, portanto, a concordância é importante na triagem). Isso deve ser documentado por escrito pelo médico assistente.
- A tipagem é necessária nos seguintes loci: HLA A, B, C e DRB1.
- Pacientes com HLA 0/6 a 3/6 (usando loci A, B, DR) compatível com o doador poderão participar deste protocolo.
- Os doadores devem ser parentes de primeiro ou segundo grau.
- Se o paciente/receptor for CMV negativo, apenas os doadores CMV negativos são elegíveis. Se o paciente/receptor for CMV positivo, o teste de CMV não é necessário para o doador.
- Embora a correspondência do tipo sanguíneo ABO não seja necessária, devido ao uso de produto de aférese, a preferência será dada a doadores compatíveis com ABO
- Os doadores devem ter ≥18 anos de idade para doar.
- Doadores com história de malignidade diferente de câncer de pele não melanoma são elegíveis apenas se tiverem história de malignidade de tumor sólido há mais de cinco anos antes da doação de linfócitos e são considerados em remissão completa de longa data, conforme documentado por um médico. O doador deve ser saudável e ter todos os critérios de teste concluídos e atender a todos os critérios para doação de células-tronco.
- O doador também será avaliado por médico que documentará o risco comportamental de exposição a agentes infecciosos e doenças. Os testes incluirão o seguinte: Encefalopatia espongiforme transmissível humana, incluindo a doença de Creutzfeldt-Jakob, riscos de doenças transmissíveis associadas ao xenotransplante, Chlamydia trachomatis e para Neisseria gonorréia, Treponema pallidum (sífilis). Isso excluirá o doador.
- O doador deve estar em boa saúde geral e não ter doença cardiopulmonar, renal, endócrina ou hepática significativa documentada por escrito pelo médico.
- Urina B-HCG ou soro negativo se o doador tiver potencial para engravidar dentro de 7 dias após a aquisição de PBMC. Não aplicável para doadoras pós-menopáusicas (menopausa cirúrgica ou falta de menstruação ≥12 meses).
- Os doadores devem ter acesso venoso adequado para que a leucaférese possa ser realizada via IV periférica padrão sem a necessidade de colocação de um cateter venoso central.
Critérios de exclusão de doadores:
- Evidência de infecção por HIV-1, HIV-2, sífilis, hepatite B ou C, HTLV 1 ou 2, WNV, Chagas.
- Diabetes melito não controlado. Se o doador tiver diabetes controlado, isso deve ser documentado pelo médico.
- Síndrome de insuficiência cardíaca congestiva ou ativa de qualquer causa, de acordo com o histórico médico do doador. A aprovação da participação do cardiologista deve ser enviada ao BrUOG.
- Exames cardíacos completos feitos por um cardiologista são necessários para qualquer história de síndrome de insuficiência cardíaca congestiva, anormalidades de condução ou história de arritmia que não seja fibrilação atrial tratada.
- Angina de peito ativa. A ser documentado pelo médico
- Doença pulmonar dependente de oxigênio. A ser documentado pelo médico
- História de qualquer malignidade linfóide, mielóide ou outra malignidade não sólida. A ser documentado pelo médico
- Falha em receber o consentimento informado completo.
- Função renal e/ou hepática inadequada por histórico médico. A ser documentado pelo médico
- História conhecida de cirrose ou doença hepática ativa por história médica. A ser documentado pelo médico
- História do transplante. A ser documentado pelo médico.
- Um doador no qual há suspeita de diluição plasmática suficiente para afetar os resultados do teste de doenças transmissíveis, a menos que: (A) Você teste uma amostra retirada do doador antes da transfusão ou infusão e até 7 dias antes da recuperação de células ou tecidos; ou (B) Você usa um algoritmo apropriado projetado para avaliar os volumes administrados nas 48 horas anteriores à coleta da amostra, e o algoritmo mostra que não ocorreu diluição plasmática suficiente para afetar os resultados do teste de doenças transmissíveis.
Situações clínicas nas quais você deve suspeitar de diluição plasmática suficiente para afetar os resultados dos testes de doenças transmissíveis excluirão o doador. Tais situações incluem, mas não estão limitadas ao seguinte: (A) A perda de sangue é conhecida ou suspeita em um doador com mais de 12 anos de idade, e o doador recebeu uma transfusão ou infusão de qualquer um dos seguintes, isoladamente ou em combinação:
- Mais de 2.000 mililitros (mL) de sangue (por exemplo, sangue total, glóbulos vermelhos) ou colóides dentro de 48 horas antes da morte ou coleta de amostra, o que ocorrer primeiro, ou
- Mais de 2.000 mL de cristalóides dentro de 1 hora antes da morte ou coleta de amostra, o que ocorrer primeiro.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: Phase 1 Treatment 1: Gemtuzumab Ozogamicin and DLI Dose Level 1
Day 8: The product will be administered unprocessed on day 8 (same day as leukapheresis) with a minimum of 1x10^7 CD3+ cells and maximum of 2x10^7 CD3+ cells/kg irrespective of the number of CD34+ cells. Patients who show a transient response to therapy can receive up to two additional donor leukocyte infusions with GO 6mg/m2 (2mg/m2 each day, capped at 4.5mg) for all patients regardless of age administered on days 1,4, and 7, no sooner than 35 days status post their last cellular infusion. |
Os pacientes receberão gemtuzumab ozogamicina nos dias 1,4 e 7. Limitada a doses individuais de 4,5 mg.
Doses totais limitadas a 13,5 mg.
Outros nomes:
O produto será administrado sem processamento no dia 8/24 horas pós-GO (mesmo dia da leucaférese) com um mínimo de células CD3+ e máximo de células CD3+/kg independente do número de células CD34+.
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Experimental: Phase 1 Treatment 2: Gemtuzumab Ozogamicin and DLI Dose Level 2
Day 8: The product will be administered unprocessed on day 8 (same day as leukapheresis) with a minimum of 1x10^8 CD3+ cells and maximum of 2x10^8 CD3+ cells/kg irrespective of the number of CD34+ cells. Patients who show a transient response to therapy can receive up to two additional donor leukocyte infusions with GO 6mg/m2 (2mg/m2 each day, capped at 4.5mg) for all patients regardless of age administered on days 1,4, and 7, no sooner than 35 days status post their last cellular infusion. |
Os pacientes receberão gemtuzumab ozogamicina nos dias 1,4 e 7. Limitada a doses individuais de 4,5 mg.
Doses totais limitadas a 13,5 mg.
Outros nomes:
O produto será administrado sem processamento no dia 8/24 horas pós-GO (mesmo dia da leucaférese) com um mínimo de células CD3+ e máximo de células CD3+/kg independente do número de células CD34+.
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Experimental: Phase 2 Treatment 3: Gemtuzumab Ozogamicin and DLI Dose Level (MTD determined from Phase1)
Maximum Tolerated Dose (MTD) determined from Phase 1 portion of study Day 8: The product will be administered unprocessed on day 8 (same day as leukapheresis) with a dose of 1x10^7 - 2x10^7 CD3+ cells OR 1x10^8 - 2x10^8 CD3+ cells/kg irrespective of the number of CD34+ cells. MTD AS DETERMINED BY PHASE 1 Patients who show a transient response to therapy can receive up to two additional donor leukocyte infusions with GO 6mg/m2 (2mg/m2 each day, capped at 4.5mg) for all patients regardless of age administered on days 1,4, and 7, no sooner than 35 days status post their last cellular infusion. |
Os pacientes receberão gemtuzumab ozogamicina nos dias 1,4 e 7. Limitada a doses individuais de 4,5 mg.
Doses totais limitadas a 13,5 mg.
Outros nomes:
O produto será administrado sem processamento no dia 8/24 horas pós-GO (mesmo dia da leucaférese) com um mínimo de células CD3+ e máximo de células CD3+/kg independente do número de células CD34+.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Phase 1: Determine the RP2D or MTD of Nonengraftment Donor Leukocyte Infusions With Fractionated Gemtuzumab Ozogamicin in Patients With Relapsed/Refractory AML Defined as Dose Level Without Dose Limiting Toxicities.
Prazo: 35 days post infusion
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The MTD of non-engraftment donor leukocyte infusions administered with fractionated gemtuzumab ozogamicin in patients with relapsed/refractory AML is determined by the dose level achieved with no Dose limiting toxicities. Measure = participants without DLTs. The recommended phase 2 dose (RP2D) or maximum tolerated dose (MTD) was evaluated by utilizing a 3+3 design to determine if 1-2x108 CD3 cells/kg can be safely administered with fractionated Gemtuzumab Ozogamicin administered on days 1,4 and 7 (total dose capped at 13.5 mg). The leukocyte infusion is administered on day 8 after completion of GO day 7. Two DLI dose levels well be assessed: DLI Dose Level 1: 1-2x107 CD3+ cells/kg DLI Dose Level 2: 1-2x108 CD3+ cells/kg The RP2D/MTD is determined by the dose level achieved with no Dose limiting toxicities. Measure = participants without DLTs through 35 days post DLI. |
35 days post infusion
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Response Rate
Prazo: 4 weeks post infusion
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Response rate of infusional gemtuzumab ozogamicin followed by nonengraftment donor leukocyte infusions in patients with refractory acute myeloid leukemia. Bone Marrow Biopsy to be done in patients thought to have responded. Complete remission or complete remission with incomplete count recovery, after one cycle of treatment. Rationale for including CRi: CRi has previously been used in gemtuzumab ozogamicin trials because of incomplete platelet recovery seen with this drug. |
4 weeks post infusion
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Number of Participants Reaching 24 Months Progression Free Survival
Prazo: Through 2 years post end of treatment
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Progression free survival of infusional gemtuzumab ozogamicin followed by nonengraftment donor leukocyte infusions in patients with refractory acute myeloid leukemia.
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Through 2 years post end of treatment
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Number of Participants Who Met the Objective for Overall Survival at 2 Years
Prazo: Through 2 years post end of treatment
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Overall survival of infusional gemtuzumab ozogamicin followed by nonengraftment donor leukocyte infusions in patients with refractory acute myeloid leukemia.
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Through 2 years post end of treatment
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Number of Participants With Dose Limiting Toxicities as Defined by the Protocol
Prazo: Start of treatment through 30 days post the final infusion
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Number of participants with dose limiting toxicities following treatment with gemtuzumab ozogamicin followed by nonengraftment donor leukocyte infusions in patients with refractory acute myeloid leukemia. DLT's defined in the protocol as
All Grade 5 toxicities are considered DLTs unless clearly and solely related to the underlying disease. |
Start of treatment through 30 days post the final infusion
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
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Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: John Reagan, MD, Brown University Oncology Research Group (BrUOG)
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Real)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Atributos da doença
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Leucemia Mieloide
- Leucemia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Recorrência
- Leucemia Mieloide Aguda
- Progressão da doença
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Carboidratos
- Glicosídeos
- Anticorpos, monoclonais, humanizados
- Anticorpos, monoclonais
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoproteínas
- Proteínas sanguíneas
- Globulinas de soro
- Globulins
- Aminoglicosídeos
- Calicheamicins
- Gentuzumabe
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- BrUOG 345
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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