Avaliação de Segurança e Eficácia de Células-Tronco Hematopoiéticas Autólogas Reativadas com γ-globina

Critério de inclusão:

• Compreenda plenamente e assine voluntariamente o consentimento informado. 5-15 anos de idade. Pelo menos um tutor legal e/ou Sujeitos para assinar o consentimento informado.
• Clinicamente diagnosticado como β-talassemia maior, fenótipos incluindo genótipo β0β0, β+β0,βEβ0.
• Indivíduos sem afecção com EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
• Condição corporal dos indivíduos elegíveis para transplante autólogo de células-tronco.

Critério de exclusão:

• Indivíduos aceitáveis ​​para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas e têm um doador totalmente compatível disponível.
• Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa.
• Tratado com eritropoetina antes de 3 meses.
• Familiar imediato com qualquer tumor hematológico conhecido.
• Sujeitos com transtornos psiquiátricos graves são incapazes de cooperar.
• Recentemente diagnosticado como malária.
• História de doença autoimune complexa.
• Aspartato transaminase persistente (AST), alanina transaminase (ALT) ou valor de bilirrubina total >3 X o limite superior do normal (LSN).
• Indivíduos com doenças cardíacas, pulmonares e renais graves.
• Com sobrecarga grave de ferro, ferritina sérica>5000mg/ml.
• Qualquer outra condição que torne o sujeito inelegível para HSCT, conforme determinado pelo médico responsável pelo transplante ou pelo investigador.
• Indivíduos que estão recebendo tratamento de outro estudo clínico ou receberam outra terapia genética.
• Sujeitos ou responsáveis ​​haviam resistido à orientação do médico assistente.
• Indivíduos que os investigadores não consideram apropriados para participar deste estudo clínico.