Um estudo de terapia com células CAR-T KQ-2003 para pacientes com mieloma múltiplo recidivante ou refratário
Um estudo de fase 1/2a para avaliar segurança, tolerabilidade, eficácia preliminar e caracterização farmacocinética de KQ-2003 para pacientes com mieloma múltiplo recidivante/refratário
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Jian Li, M.D.
- Número de telefone: 010-65296114
- E-mail: lijian@pumch.cn
Locais de estudo
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Beijing, China, 100730
- Recrutamento
- Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College Hospital
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Contato:
- Jian Li, M.D.
- Número de telefone: 01065296114
- E-mail: lijian@pumch.cn
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥18 anos, masculino ou feminino;
- Diagnóstico de MM com doença recidivante ou refratária;
- Desempenho do Grupo Cooperativo de Oncologia Oriental (ECOG) ≤2;
- Sobrevida esperada de pelo menos 12 semanas;
- O participante tem doença mensurável;
- Acesso venoso adequado para aférese de células mononucleares do sangue periférico;
- Função orgânica adequada;
- Capaz e disposto a cumprir o protocolo do estudo e plano de acompanhamento e assinar o termo de consentimento livre e esclarecido por escrito.
Critério de exclusão:
- Recebeu qualquer tratamento que pudesse influenciar a atividade das células CAR-T antes da coleta de células mononucleares do sangue periférico;
- Ter histórico de vacinação nas 4 semanas anteriores à coleta de células mononucleares do sangue periférico;
- Apresentar sangramento ativo ou eventos tromboembólicos venosos que necessitem de anticoagulação;
- Ter testado positivo para citomegalovírus e/ou Mycobacterium tuberculosis, ou ter tido qualquer infecção ativa não controlada nos 14 dias anteriores à coleta de células mononucleares do sangue periférico;
- Indivíduos infectados com HBV ou HCV ativo, HIV, sífilis;
- Indivíduos com doença conhecida do sistema nervoso central ou mieloma múltiplo envolvendo o sistema nervoso central (SNC) ou apresentando sintomas relacionados ao SNC;
- Pacientes com doenças autoimunes ativas;
- Diagnosticado com imunodeficiência ou recebendo qualquer outra forma de terapia imunossupressora nos 7 dias anteriores à inscrição neste estudo.
- Apresentam as seguintes doenças graves: angina instável, acidente cerebrovascular ou ataque isquêmico transitório, infarto do miocárdio, classe ≥ III da New York Heart Association (NYHA), insuficiência cardíaca congestiva, arritmias graves mal controladas ou outras doenças cardíacas que requerem suporte mecânico; indivíduos com doença pulmonar obstrutiva crônica conhecida (DPOC) com volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1) <50% do normal previsto; indivíduos com asma persistente moderada ou grave conhecida, ou história de asma nos últimos 2 anos, ou atualmente com qualquer categoria de asma não controlada; indivíduos que necessitam de oxigênio para manter a saturação adequada de oxigênio; indivíduos com hipertensão cuja pressão arterial não pode ser reduzida para a seguinte faixa, apesar do tratamento com dois ou mais medicamentos anti-hipertensivos;.
- Indivíduos com outras doenças malignas além do mieloma múltiplo;
- Ter qualquer toxicidade não hematológica resultante de tratamentos anteriores que não possa ser restaurada para ≤ grau 1 ou linha de base, excluindo alopecia e neuropatia de grau 2;
- História de abuso de álcool, dependência de drogas, abuso de substâncias ou doença mental no último ano;
- Presença de doença aguda do enxerto contra hospedeiro (GVHD) ou GVHD crônica extensa de Grau ≥ 2 requerendo tratamento nas 4 semanas anteriores à inscrição, ou conforme julgado pelo investigador como provavelmente requerendo tratamento anti-GVHD durante o estudo; Indivíduos que já haviam recebido produtos de células CAR-T de alvo duplo BCMA-CD19 ou transplante autólogo de células-tronco dentro de 12 semanas antes da coleta de células mononucleares do sangue periférico;
- Reações conhecidas de alergia ou hipersensibilidade à ciclofosfamida, fludarabina, dimetilsulfóxido (DMSO), CD19 ou medicamentos direcionados ao BCMA;
- Os indivíduos participaram de outros ensaios clínicos e usaram seus medicamentos sob investigação nos 3 meses anteriores à coleta de células mononucleares do sangue periférico
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Qualquer situação que o investigador acredite que possa aumentar o risco dos sujeitos ou interferir nos resultados dos ensaios clínicos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: Fase 1: Grupo de dose baixa
Infusão de células T CAR KQ-2003 em dose única de 1,0×10^6 células CAR-T/kg
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A terapia com células T CAR KQ-2003 envolve células T receptoras de antígeno quimérico autólogas, capazes de atingir tanto o antígeno de maturação de células B humanas (CAR anti-BCMA) quanto moléculas de antígeno CD19 (CAR anti-CD19) simultaneamente como uma terapia celular.
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Experimental: Fase 1: Grupo de dose média
Infusão de células T CAR KQ-2003 em dose única de 2,0×10^6 células CAR-T/kg
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A terapia com células T CAR KQ-2003 envolve células T receptoras de antígeno quimérico autólogas, capazes de atingir tanto o antígeno de maturação de células B humanas (CAR anti-BCMA) quanto moléculas de antígeno CD19 (CAR anti-CD19) simultaneamente como uma terapia celular.
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Experimental: Fase 1: Grupo de alta dose
Infusão de células T CAR KQ-2003 em dose única de 3,0×10^6 células CAR-T/kg
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A terapia com células T CAR KQ-2003 envolve células T receptoras de antígeno quimérico autólogas, capazes de atingir tanto o antígeno de maturação de células B humanas (CAR anti-BCMA) quanto moléculas de antígeno CD19 (CAR anti-CD19) simultaneamente como uma terapia celular.
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Experimental: Fase 2a: RP2D
Depois que todos os indivíduos no estudo de escalonamento de dose de Fase 1 completaram a observação DLT, o RP2D foi determinado com base nos resultados da análise do estudo de expansão de fase 2a.
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A terapia com células T CAR KQ-2003 envolve células T receptoras de antígeno quimérico autólogas, capazes de atingir tanto o antígeno de maturação de células B humanas (CAR anti-BCMA) quanto moléculas de antígeno CD19 (CAR anti-CD19) simultaneamente como uma terapia celular.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes com toxicidade limitante da dose (DLT)
Prazo: Dentro de 28 dias após receber terapia de transfusão de células T CAR KQ-2003
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Para avaliação DLT, a gravidade (grau) é classificada de acordo com critérios de terminologia comum para eventos adversos versão 5.0 (CTCAE v5.0).
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Dentro de 28 dias após receber terapia de transfusão de células T CAR KQ-2003
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Dose Máxima Tolerada (MTD)
Prazo: Dentro de 28 dias após receber terapia de transfusão de células T CAR KQ-2003
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Pelo menos 6 indivíduos no grupo de dose MTD devem completar a avaliação DLT.
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Dentro de 28 dias após receber terapia de transfusão de células T CAR KQ-2003
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Acontecimento adverso
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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A segurança será avaliada por eventos adversos (EAs), que incluem anormalidades clinicamente significativas identificadas durante um exame médico (por exemplo,
exames laboratoriais, eletrocardiograma, sinais vitais, exames físicos).
Os EAs serão codificados pelo Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) e sua gravidade será classificada de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do NCI (CTCAE, versão 5.0).
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Dose recomendada de fase 2 (RP2D)
Prazo: Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
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Para determinar depois que todos os indivíduos no estudo de escalonamento de dose de Fase 1 concluíram a observação DLT
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Até a conclusão do estudo, em média 1 ano
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Taxa de resposta objetiva (ORR)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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A definição de ORR é a proporção de indivíduos que atingem sCR, CR, VGPR ou PR confirmados por reavaliação de eficácia após um intervalo mínimo de três meses.
ORR é calculado como (sCR+CR+VGPR+PR) dividido pelo número total de casos, multiplicado por 100%.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta completa rigorosa (sCRR)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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A definição de sCRR é a proporção de indivíduos que atingem sCR confirmada por reavaliação de eficácia após um intervalo mínimo de três meses.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Duração da Resposta (DOR)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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O DOR será calculado entre os respondentes a partir da data da documentação inicial de uma resposta até a data da primeira evidência documentada de doença progressiva.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Taxa de Controle de Doenças (DCR)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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A proporção de indivíduos que alcançam sCR, CR, VGPR, PR, MR ou estabilidade da doença (SD) confirmada por reavaliação de eficácia após um intervalo mínimo de três meses é definida como DCR.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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O intervalo de tempo desde a primeira administração do medicamento experimental até a primeira observação da progressão da doença é calculado, considerando a data de entrada para pacientes que morreram por outros motivos que não a progressão da doença antes de ocorrer a progressão.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Sobrevivência Geral (OS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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OS é o tempo desde o início da infusão celular até a morte do sujeito.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Taxa de negatividade e duração da doença residual microscópica (MRD)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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A duração da negatividade do MRD é o período durante o qual tanto o MRD da medula óssea quanto os exames de imagem permanecem negativos.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Concentração máxima (Cmax)
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Amostras de sangue e medula óssea serão coletadas e utilizadas para avaliações farmacocinéticas.
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax)
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Amostras de sangue e medula óssea serão coletadas e utilizadas para farmacocinética
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Níveis de IL-6
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Amostras de sangue serão coletadas e utilizadas para avaliação farmacodinâmica dos níveis de citocinas
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Níveis de IFN-γ
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Amostras de sangue serão coletadas e utilizadas para avaliação farmacodinâmica dos níveis de citocinas
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Contagem de linfócitos T CD4+
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Amostras de sangue serão coletadas e utilizadas para fins farmacodinâmicos para avaliar os níveis dos subconjuntos de linfócitos do sangue periférico
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Contagem de linfócitos T CD8+
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Amostras de sangue serão coletadas e utilizadas para fins farmacodinâmicos para avaliar os níveis dos subconjuntos de linfócitos do sangue periférico
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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ADA
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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O ensaio avaliará a taxa positiva, título e duração ou persistência de ADA após a administração de células T CAR.
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Nab
Prazo: Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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O ensaio avaliará a taxa positiva, título e duração ou persistência de Nab após a administração de células T CAR.
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Mínimo 2 anos após a infusão de células T CAR KQ-2003 (Dia 1)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios hemostáticos
- Paraproteinemias
- Distúrbios das Proteínas Sanguíneas
- Mieloma múltiplo
- Neoplasias de Células Plasmáticas
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- KQ-2003-AC101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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