Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um Estudo Observacional de Caso-Controlo de Modelos de iPSC Derivados de Sangue Periférico para Investigar o Desenvolvimento da Linhagem de Oligodendrócitos em Crianças com Síndrome de Williams e Controlos Saudáveis

15 de abril de 2026 atualizado por: Qilu Hospital of Shandong University
Este estudo tem como objetivo recolher amostras de sangue periférico de crianças com síndrome de Williams (SW) e de crianças saudáveis, estabelecer uma linha celular de células estaminais pluripotentes induzidas (iPSCs) derivadas dos sujeitos, e induzi-las e diferenciá-las em células progenitoras neurais (NPCs) e células da linhagem de oligodendrócitos para estudos in vitro sobre os mecanismos celulares e moleculares das anomalias do neurodesenvolvimento relacionadas com a SW. Com base em resultados anteriores de estudos básicos e pré-experimentais, o estudo concentra-se na transição de desenvolvimento da linhagem de oligodendrócitos de OPC para pré-OL, oligodendrócitos imaturos e oligodendrócitos maduros, e avalia especificamente os programas de genes relacionados com a mielina, trajetórias de diferenciação e anomalias em vias relacionadas, como GTF2I/FZD9, ERK/MAPK e Wnt/β-catenina. O desenho do estudo é um estudo caso-controlo de dadores independentes, e planeia incluir 3 crianças com SW e 3 crianças saudáveis. Cada amostra será sequenciada independentemente.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

6

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os sujeitos deste estudo foram crianças com síndrome de Williams que foram tratadas ou seguidas no Hospital Qilu da Universidade de Shandong, bem como crianças saudáveis recrutadas do ambulatório pediátrico durante o mesmo período. O estudo pretende recolher amostras de sangue periférico destas crianças como sujeitos, estabelecer uma linha de células estaminais pluripotentes induzidas (iPSC) derivadas da fonte para os sujeitos, e usá-la para subsequente diferenciação in vitro e investigação de mecanismos. Está planeado incluir 3 crianças com síndrome de Williams e 3 crianças saudáveis, todas as quais são amostras independentes derivadas de dadores.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. O diagnóstico clínico é síndrome de Williams.
  2. Sujeitos infantis;
  3. O responsável assina o formulário de consentimento informado. Se necessário, o próprio sujeito assina o consentimento informado ou o consentimento informado com consentimento adicional.
  4. Ser capaz de completar a recolha de sangue periférico;

Critérios de Exclusão:

  1. Casos de infeção grave, doenças hematológicas graves ou outras condições que tornem a recolha de sangue inadequada;
  2. Receção recente de tratamentos especiais que possam afetar significativamente o estado das células sanguíneas periféricas;
  3. Volume de amostra insuficiente ou qualidade da amostra deficiente que não cumpra os requisitos para experiências de reprogramação;
  4. Recusa dos responsáveis em permitir que as amostras sejam utilizadas para a criação de iPSC e investigação subsequente;
  5. Outras circunstâncias consideradas pelos investigadores como não adequadas para inclusão neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
crianças saudáveis
Outro: uma colheita única de sangue periférico

Neste estudo, a operação diretamente envolvendo os sujeitos foi apenas uma única recolha de sangue periférico.

As amostras biológicas recolhidas serão utilizadas para:

  • Separação de células sanguíneas periféricas
  • Estabelecimento e caracterização de iPSCs
  • Diferenciação dirigida de linhagens de NPCs e oligodendrócitos
  • Análises imunológicas, transcriptómicas e transcriptómicas de célula única
Síndrome de Williams
Outro: uma colheita única de sangue periférico

Neste estudo, a operação diretamente envolvendo os sujeitos foi apenas uma única recolha de sangue periférico.

As amostras biológicas recolhidas serão utilizadas para:

  • Separação de células sanguíneas periféricas
  • Estabelecimento e caracterização de iPSCs
  • Diferenciação dirigida de linhagens de NPCs e oligodendrócitos
  • Análises imunológicas, transcriptómicas e transcriptómicas de célula única

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Estabelecimento de linhas de células estaminais pluripotentes induzidas (iPSC) derivadas de células mononucleares do sangue periférico (PBMCs) de sujeitos
Prazo: Baseline
Baseline

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Qilu Hospital of Shandong University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

17 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • QL000009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em uma colheita única de sangue periférico

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Kenya

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever