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BMN 673 (Talazoparib), um inibidor oral de PARP, em pessoas com câncer de ovário deletério associado à mutação BRCA1/2 que tiveram tratamento anterior com inibidor de PARP

5 de agosto de 2020 atualizado por: Jung-Min Lee, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Um estudo piloto de fase 2 de BMN 673 (Talazoparibe), um inibidor oral de PARP, em pacientes com câncer de ovário associado à mutação deletéria BRCA1/2 que tiveram tratamento anterior com inibidor de PARP

Fundo:

- O novo medicamento BMN 673 (talazoparibe) demonstrou combater células tumorais em animais e em algumas pessoas. É um inibidor da poli (ADP-ribose) polimerase (PARP). Atua no processo de reparo de dano do ácido desoxirribonucléico (DNA) das células tumorais. Os pesquisadores querem ver se o BMN 673 encolhe o câncer novamente em mulheres com câncer de ovário e cujo câncer inicialmente encolheu, mas voltou a crescer com o primeiro inibidor de PARP.

Objetivo:

- Estudar o BMN 673 (talazoparibe) em pessoas com câncer de ovário nascidas com uma mutação de câncer de mama (BRCA) e cujo câncer diminuiu, mas piorou depois de tomarem um medicamento semelhante.

Elegibilidade:

  • Mulheres maiores de 18 anos:
  • com câncer de ovário associado à mutação germinativa da linhagem germinativa e/ou metastática (gBRCAm) E
  • cuja doença está crescendo depois de já ter sido tratado com inibidores de PARP E
  • sem outro(s) tratamento(s) entre os primeiros inibidores de PARP e uma visita de triagem.

Projeto:

  • Os participantes serão avaliados com histórico médico, exame físico e exames cardíacos e de sangue.
  • Os participantes tomarão o medicamento do estudo por via oral uma vez ao dia. Eles tomarão o medicamento em ciclos de 28 dias.
  • Eles manterão um diário de doses e quaisquer efeitos colaterais.
  • Os participantes terão 4 visitas de estudo no ciclo 1, depois 1 visita a cada ciclo. As visitas podem incluir:
  • Exames de sangue
  • Exame físico
  • Tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (MRI). Os participantes ficarão deitados em uma máquina que tira fotos de seus corpos.
  • ultrassom
  • Os participantes farão uma biópsia antes de iniciar o medicamento do estudo. Um pequeno pedaço de tecido tumoral será removido por agulha, guiado por uma varredura. Eles podem ter mais duas biópsias mais tarde.
  • Os participantes serão acompanhados por 30 dias após tomar a última dose do medicamento do estudo. Um exame físico, exames de sangue e tomografia computadorizada ou outros exames serão feitos.
  • Os participantes terão ligações de acompanhamento para perguntar sobre quaisquer efeitos colaterais.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Fundo:

  • Pacientes com mutações germinativas BRCA1/2 (gBRCAm) demonstram suscetibilidade terapêutica repetida a agentes prejudiciais ao ácido desoxirribonucleico (DNA), especialmente platina, mesmo que tenham progredido anteriormente em um regime semelhante (à base de platina).
  • Os inibidores da poli (ADP-ribose) polimerase (PARP) (PARPi) têm atividade clínica em malignidades associadas ao gBRCAm, embora os pacientes eventualmente desenvolvam doença progressiva.
  • O BMN 673 (talazoparibe) é um novo PARPi, com excelente biodisponibilidade oral e maior atividade antitumoral in vitro e in vivo em concentrações mais baixas que o PARPi de primeira geração.
  • Não se sabe se mutações secundárias de BRCA ou outros mecanismos potenciais de resistência clínica indicam resistência cruzada a um PARPi altamente potente.

Objetivos.

-Para determinar a taxa de resposta objetiva (resposta completa (CR)+resposta parcial (PR)) do agente único BMN 673 (talazoparibe) em pacientes com câncer de ovário com gBRCAm que progrediram na terapia anterior com PARPi.

Elegibilidade:

  • Mulheres com câncer de ovário recorrente e/ou metastático associado a gBRCAm, com progressão em monoterapia com PARPi nos 2 meses imediatamente anteriores ao momento da consulta de triagem.
  • Os pacientes devem ter respondido à terapia PARPi anterior (CR, PR ou doença estável (SD)>4 meses).
  • Os pacientes não podem ter recebido outra terapia entre a interrupção da primeira terapia com PARPi e o início da terapia neste estudo, mas devem ficar sem o PARPi anterior por pelo menos 4 semanas.
  • Estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2 e função adequada de órgãos e medula.

Projeto:

  • Este é um estudo de fase II de braço único aberto para examinar a atividade de BMN 673 (talazoparibe).
  • Os pacientes receberão BMN 673 (talazoparibe) na dose recomendada de fase 2 (RP2D) de 1mg p.o. uma vez por dia em ciclos de 28 dias.
  • Amostras de pesquisa, incluindo sangue total, plasma, células tumorais circulantes (CTCs) e biópsias tumorais, serão obtidas para desfechos de doença progressiva (DP) na linha de base, ciclo 1 dia 29 (antes do ciclo 2 dia 1) e/ou na progressão em todos os pacientes.
  • Os pacientes serão avaliados a cada dois ciclos quanto à resposta usando Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) v1.1 e a cada ciclo quanto à segurança usando Critérios de Terminologia Comum em Eventos Adversos (CTCAE) v4.0.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
  • Câncer de mama de linha germinativa recorrente e/ou metastático (BRCA) 1/2 câncer de ovário associado à mutação, com progressão em monoterapia com um inibidor de poli (ADP-ribose) polimerase (PARP) após atingir uma resposta a esse PARPi (resposta completa (CR) , resposta parcial (PR) ou doença estável (SD) maior ou igual a 4 meses)
  • A progressão deve ter ocorrido nos 2 meses imediatamente anteriores ao momento da consulta de triagem, sem intervenção de terapia anticancerígena.
  • Os pacientes devem ter pelo menos 4 semanas desde a última dose do inibidor de PARP anterior.
  • Todos os pacientes devem ter pelo menos uma lesão considerada segura para biópsia e estar dispostos a se submeter à biópsia inicial obrigatória. É preferível que esta lesão seja uma lesão que progrediu ou surgiu durante a terapia PARP anterior.
  • O diagnóstico histopatológico de câncer de ovário (incluindo câncer primário peritoneal e de trompas de Falópio) deve ser confirmado no Laboratório de Patologia do National Cancer Institute (NCI).
  • Idade maior ou igual a 18 anos.
  • Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) menor ou igual a 2 (Karnofsky maior ou igual a 60%.
  • Os pacientes devem ter função normal de órgão e medula, conforme definido abaixo:

    • contagem absoluta de neutrófilos maior ou igual a 1.500/mcL
    • plaquetas maiores ou iguais a 100.000/mcL
    • bilirrubina total menor ou igual a 1,5 vezes o limite superior do normal, a menos que seja conhecida a síndrome de Gilbert
    • Aspartato aminotransferase (AST)(transaminase oxaloacética glutâmica sérica (SGOT)/alanina aminotransferase (ALT)(transaminase pirúvica glutâmica sérica (SGPT) menor ou igual a 3 x limite superior institucional do normal
    • creatinina < 1,5 X limite superior do normal

OU

  • depuração de creatinina medida >60 mL/min/1,73 m(2) para pacientes com níveis de creatinina sérica > 1,5 x limite superior da normalidade.
  • hemoglobina maior ou igual a 10 mg/dL (na ausência de transfusão nas 24 horas anteriores à dosagem).

    • Todos os pacientes devem ter doença mensurável por Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST).
    • O uso de raloxifeno para a saúde óssea é permitido.
    • Os pacientes devem ter pelo menos 1 semana desde a última dose de medicamentos complementares ou alternativos.
    • Os pacientes que passaram por uma cirurgia de grande porte devem estar totalmente recuperados e com mais de 4 semanas de pós-operatório antes de serem incluídos no estudo.
    • As mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar contracepção adequada (método hormonal ou de barreira de controle de natalidade; abstinência) antes da entrada no estudo, durante a duração do estudo

participação, e por pelo menos três meses após a última dose da terapia experimental e deve ter um teste de gravidez de urina ou soro negativo dentro de 7 dias antes do início do estudo.

  • O paciente deve ser capaz de engolir comprimidos.
  • Biomarcadores integrais: todos os pacientes elegíveis para o estudo devido a um histórico de mutação BRCA1/2 positiva devem fornecer evidências documentadas de seu estado de mutação germinativa deletéria, obtidas em um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvement Amendment (CLIA), incluindo, entre outros, à Myriad Genetics antes da inscrição no estudo. Variantes de significado incerto (VUS) de mutações somáticas BRCA1/2 e BRCA1/2 não são consideradas mutações germinativas deletérias BRCA1/2. Devido à longa aceitação dos testes de mutação BRCA 1 e BRCA 2 através do Myriad, os resultados do Myriad serão aceitáveis. Se o teste de mutação de BRCA 1 e BRCA 2 for feito por outras organizações, é necessário um relatório de consulta genética de um profissional médico qualificado confirmando que os resultados laboratoriais mostraram uma mutação deletéria de BRCA 1 ou BRCA 2 reconhecida ou rearranjo deletério de BRCA 1.
  • Capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  • Pacientes que receberam tratamento anterior com BMN 673 (talazoparibe).
  • Os pacientes com metástases cerebrais conhecidas diagnosticadas dentro de 1 ano serão excluídos deste ensaio clínico devido ao seu mau prognóstico e porque muitas vezes desenvolvem disfunção neurológica progressiva que confundiria a avaliação de eventos neurológicos e outros eventos adversos. Exceção: pacientes com metástases cerebrais diagnosticadas há mais de 1 ano antes da entrada no estudo podem ser considerados se receberam terapia esterilizante para o sistema nervoso central (SNC) (ressecção ou radiação) e estiveram livres de progressão do SNC pelo período de 1 ano.
  • Falta de recuperação de eventos adversos anteriores relacionados à terapia do câncer para Grau menor ou igual a 1 (Instituto Nacional do Câncer (NCI) Common Terminology Criteria in Adverse Events (CTCAE) v4.03; exceto alopecia). A neuropatia periférica estável de grau 2 persistente pode ser permitida conforme determinado caso a caso, a critério do PI. Pacientes com hipomagnesemia de grau 2 ou maior relacionada à platina (na substituição) serão elegíveis.
  • Doença intercorrente não controlada incluindo, mas não limitada a, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca, sangramento gastrointestinal (GI) clinicamente significativo ou hemoptise dentro de 28 dias antes do início do estudo, ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitar o cumprimento dos requisitos do estudo.
  • Pacientes com infecção ativa não serão elegíveis, mas podem se tornar elegíveis assim que a infecção for resolvida e estiverem pelo menos 7 dias após o término dos antibióticos.
  • Outra malignidade invasiva anterior ou atual nos últimos 2 anos, com exceção de carcinoma cervical estágio Ia tratado curativamente, câncer endometrial estágio Ia ressecado e câncer de pele não invasivo não melanoma.
  • Vírus da imunodeficiência humana (HIV) - pacientes positivos em terapia antirretroviral combinada são inelegíveis devido ao potencial de interações farmacocinéticas com BMN 673 (talazoparibe). Os pacientes HIV-positivos que não estão em terapia antirretroviral combinada (cART) e têm contagens de grupo de diferenciação 4 (CD4) > 500 são elegíveis.
  • Histórico de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante ao BMN 673 (talazoparibe)

Pacientes que estão recebendo qualquer outro agente experimental ou comercial com a intenção de tratar a malignidade.

  • Pacientes com condições gastrointestinais que possam predispor à intolerância ao medicamento ou má absorção do medicamento.
  • Uso de administração por sonda nasogástrica ou gástrica (G).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacientes com câncer de ovário
Pacientes com câncer de ovário com mutação germinativa de câncer de mama (gBRCAm) que progrediram em terapia prévia com inibidor de poli (ADP-ribose) polimerase (PARPi)
1 mg por via oral (p.o.) uma vez ao dia em ciclos de 28 dias até a progressão da doença
Outros nomes:
  • talazoparibe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta Objetiva (Resposta Completa (CR) + Resposta Parcial (PR))
Prazo: A cada 2 ciclos, uma média de 64 dias
A resposta objetiva (resposta completa (CR) + resposta parcial (PR)) foi avaliada pelos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) v1.1. CR é o desaparecimento de todas as lesões-alvo. Quaisquer linfonodos patológicos (alvo ou não-alvo) devem ter redução no eixo curto para <10 mm. A resposta parcial é uma diminuição de pelo menos 30% na soma dos diâmetros das lesões-alvo, tomando como referência os diâmetros da soma da linha de base.
A cada 2 ciclos, uma média de 64 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves e não graves
Prazo: 15 meses
Aqui está o número de participantes com eventos adversos graves e não graves avaliados pelos Critérios de Terminologia Comuns em Eventos Adversos v4.0. Para obter uma lista detalhada de eventos, consulte o módulo de eventos adversos.
15 meses
Duração da resposta
Prazo: 3 meses
A duração da resposta é o tempo entre a inscrição no estudo e a data de término do tratamento.
3 meses
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS) em BMN673 (Talazoparibe) para PFS da Primeira Exposição ao Inibidor da Polimerase Poli (ADP-ribose) (PARPPi)
Prazo: 3 meses
O tempo médio de progressão após receber o BMN673 será comparado informalmente com o tempo de progressão para os mesmos pacientes após receber uma exposição inicial ao PARPi. A progressão é um aumento de pelo menos 20% na soma dos diâmetros das lesões-alvo, tomando como referência a menor soma no estudo (isso inclui a soma da linha de base, se for a menor no estudo). Além do aumento relativo de 20%, a soma também deve demonstrar um aumento absoluto de pelo menos 5 mm. (Nota: o aparecimento de uma ou mais lesões também é considerado progressão).
3 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Forkhead Box 03 (FOXO3a), proteína de ligação p53 1 (53BP1) e RAD51 (isto é, gene eucariótico) Biomarcadores
Prazo: Linha de base
Os pacientes serão submetidos a uma biópsia obrigatória na linha de base e o teste de microarray de proteína de fase reversa (RPPA)26 será realizado para determinar os potenciais biomarcadores preditivos da resposta subsequente dos inibidores de poli(adenosina difosfato [ADP]) ribose polimerase (PARPi).
Linha de base
Mutação secundária de câncer de mama 1 (BRCA1) e câncer de mama 2 (BRCA2)
Prazo: Linha de base
Os pacientes serão submetidos a uma biópsia obrigatória na linha de base e o sequenciamento de próxima geração para elucidar as mutações secundárias de BRCA1 e BRCA2 será realizado.
Linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Jung-Min Lee, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de março de 2015

Conclusão Primária (Real)

14 de abril de 2016

Conclusão do estudo (Real)

14 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de dezembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de dezembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

30 de dezembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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