Estudo do Imatinibe em Crianças com Neurofibromatose e Tumores das Vias Aéreas

Critério de inclusão:

1. Pacientes com idade: > 6 meses e < 12 anos de idade.
2. Diagnóstico de neurofibromatose tipo 1 (NF1).
3. Presença de neurofibromas plexiformes sintomáticos das vias aéreas; definido por estudo do sono anormal ou teste de função pulmonar.
4. Os pacientes devem ter doença mensurável (> 1,5 cm em duas dimensões ou capaz de avaliar um mínimo de 3 cortes) pela ressonância magnética (MRI).
5. Os pacientes devem ter Karnofsky > 70% ou Lansky > 50% e expectativa de vida > 2 meses.

6. Função adequada do órgão final, definida da seguinte forma:

   bilirrubina total < 1,5 x LSN, SGOT e SGPT < 2,5 x UNL, creatinina < 1,5 x LSN, CAN > 1,5 x 109/L, plaquetas > 100 x 109/L.

7. Os pacientes devem ser capazes de engolir comprimidos inteiros ou esmagados em um alimento macio, como pudim ou molho de maçã; ou ter outro acesso GI, como um G-tube.
8. Consentimento/consentimento informado, voluntário e por escrito.

Critério de exclusão:

1. O paciente recebeu qualquer outro agente experimental dentro de 14 dias a partir do primeiro dia da dosagem do medicamento do estudo.
2. O paciente está < 5 anos livre de outra malignidade primária, exceto: se a outra malignidade primária não for clinicamente significativa nem exigir intervenção ativa, ou se outra malignidade primária for um câncer de pele basocelular ou um carcinoma cervical in situ. A existência de qualquer outra doença maligna não se permite.
3. Paciente com problemas cardíacos Grau III/IV, conforme definido pelos Critérios da New York Heart Association. (ou seja, insuficiência cardíaca congestiva, infarto do miocárdio dentro de 6 meses de estudo)
4. O paciente tem uma doença médica grave e/ou não controlada (ou seja, diabetes não controlada, doença renal crônica ou infecção ativa não controlada).
5. O paciente tem uma metástase cerebral conhecida. Alterações inespecíficas do SNC na RM/TC características de NF1 são permitidas, mas não são conhecidas malignidades do SNC que requeiram intervenção terapêutica.
6. O paciente tem doença hepática crônica conhecida (ou seja, hepatite crônica ativa e cirrose).
7. O paciente tem um diagnóstico conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
8. O paciente recebeu quimioterapia dentro de 4 semanas (6 semanas para nitrosourea ou mitomicina-C) antes da entrada no estudo.
9. O paciente recebeu anteriormente radioterapia em > 25% da medula óssea
10. O paciente teve uma grande cirurgia dentro de 2 semanas antes da entrada no estudo.
11. Paciente/pai com qualquer histórico significativo de não adesão a regimes médicos ou com incapacidade de conceder consentimento informado confiável.
12. Pacientes que têm ou esperam receber estruturas metálicas permanentes (ou semipermanentes) presas ao corpo. (por exemplo, aparelho nos dentes, piercings), que seus médicos acreditam que irão interferir na ressonância magnética.
13. O paciente tem uma via aérea instável que requer intervenção mais urgente ou considerado incapaz de viajar devido à via aérea instável ao encaminhar MD.