伊马替尼治疗儿童神经纤维瘤病和气道肿瘤的研究

纳入标准：

1. 患者年龄： > 6 个月且 < 12 岁。
2. 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的诊断。
3. 存在症状性气道丛状神经纤维瘤；由异常睡眠研究或肺功能测试定义。
4. 患者必须具有可通过磁共振成像 (MRI) 测量的（二维 > 1.5 厘米或能够评估至少 3 个切片）疾病。
5. 患者必须具有 > 70% 的 Karnofsky 或 > 50% 的 Lansky 和 ​​> 2 个月的预期寿命。

6. 足够的终末器官功能，定义如下：

   总胆红素 < 1.5 x ULN，SGOT 和 SGPT < 2.5 x UNL，肌酐 < 1.5 x ULN，ANC > 1.5 x 109/L，血小板 > 100 x 109/L。

7. 患者必须能够在布丁或苹果酱等软食中吞服整颗药丸或压碎的药丸；或有其他 GI 访问，例如 G 管。
8. 书面的、自愿的知情同意/同意。

排除标准：

1. 患者在研究药物给药第一天后的 14 天内接受过任何其他研究药物。
2. 患者 < 5 年内没有其他原发性恶性肿瘤，除非：如果其他原发性恶性肿瘤目前没有临床意义或不需要积极干预，或者如果其他原发性恶性肿瘤是基底细胞皮肤癌或原位宫颈癌。 不允许存在任何其他恶性疾病。
3. 患有纽约心脏协会标准所定义的 III/IV 级心脏问题的患者。 （即充血性心力衰竭、研究后 6 个月内的心肌梗塞）
4. 患者患有严重和/或不受控制的内科疾病（即不受控制的糖尿病、慢性肾病或活动性不受控制的感染）。
5. 患者有已知的脑转移。 允许 NF1 的 MRI/CT 特征的非特异性 CNS 变化，但不需要治疗干预的已知 CNS 恶性肿瘤。
6. 患者已知患有慢性肝病（即慢性活动性肝炎和肝硬化）。
7. 患者已知诊断为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。
8. 患者在进入研究前 4 周内接受了化疗（亚硝基脲或丝裂霉素 C 为 6 周）。
9. 患者先前接受过超过 25% 的骨髓放疗
10. 患者在进入研究前 2 周内进行过大手术。
11. 具有任何不遵守医疗方案或无法给予可靠的知情同意的重要历史的患者/父母。
12. 已经或预期接受永久性（或半永久性）金属结构附着在身体上的患者。 （例如，牙齿上的牙套、身体穿孔），他们的医生认为这会干扰 MRI。
13. 患者的气道不稳定需要更紧急的干预或被转诊 MD 认为由于气道不稳定而无法旅行。