Studie von Imatinib bei Kindern mit Neurofibromatose und Atemwegstumoren

Einschlusskriterien:

1. Patienten im Alter von > 6 Monaten und < 12 Jahren.
2. Diagnose Neurofibromatose Typ 1 (NF1).
3. Vorhandensein von symptomatischen plexiformen Neurofibromen der Atemwege; definiert durch abnorme Schlafuntersuchung oder Lungenfunktionstest.
4. Die Patienten müssen eine durch Magnetresonanztomographie (MRT) messbare (> 1,5 cm in zwei Dimensionen oder in der Lage sein, mindestens 3 Schichten zu beurteilende) Erkrankung haben.
5. Die Patienten müssen einen Karnofsky von > 70 % oder Lansky von > 50 % und eine Lebenserwartung von > 2 Monaten haben.

6. Ausreichende Endorganfunktion, wie folgt definiert:

   Gesamtbilirubin < 1,5 x ULN, SGOT und SGPT < 2,5 x UNL, Kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/l, Blutplättchen > 100 x 109/l.

7. Die Patienten müssen in der Lage sein, ganze Pillen oder zerkleinerte Pillen in einer weichen Nahrung wie Pudding oder Apfelmus zu schlucken; oder einen anderen GI-Zugang wie eine G-Röhre haben.
8. Schriftliche, freiwillige Einverständniserklärung/Zustimmung.

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient hat innerhalb von 14 Tagen nach dem ersten Tag der Verabreichung des Studienmedikaments andere Prüfpräparate erhalten.
2. Der Patient ist < 5 Jahre frei von einer anderen primären Malignität, außer: wenn die andere primäre Malignität derzeit weder klinisch signifikant ist noch eine aktive Intervention erfordert, oder wenn die andere primäre Malignität ein Basalzell-Hautkrebs oder ein Zervixkarzinom in situ ist. Das Vorhandensein einer anderen bösartigen Erkrankung ist nicht erlaubt.
3. Patient mit Herzproblemen Grad III/IV gemäß den Kriterien der New York Heart Association. (d. h. kongestive Herzinsuffizienz, Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten nach Studienbeginn)
4. Der Patient hat eine schwere und/oder unkontrollierte Erkrankung (d. h. unkontrollierter Diabetes, chronische Nierenerkrankung oder aktive unkontrollierte Infektion).
5. Der Patient hat eine bekannte Hirnmetastase. Unspezifische ZNS-Veränderungen im MRT/CT, die für NF1 charakteristisch sind, sind zulässig, aber keine bekannten ZNS-Malignome, die eine therapeutische Intervention erfordern.
6. Der Patient hat eine bekannte chronische Lebererkrankung (d. h. chronisch aktive Hepatitis und Zirrhose).
7. Der Patient hat eine bekannte Diagnose einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
8. Der Patient erhielt innerhalb von 4 Wochen (6 Wochen für Nitrosoharnstoff oder Mitomycin-C) vor Studieneintritt eine Chemotherapie.
9. Der Patient hatte zuvor eine Strahlentherapie von > 25 % des Knochenmarks erhalten
10. Der Patient hatte eine größere Operation innerhalb von 2 Wochen vor Studieneintritt.
11. Patient/Elternteil mit einer signifikanten Vorgeschichte von Nichteinhaltung medizinischer Therapien oder mit der Unfähigkeit, eine zuverlässige Einverständniserklärung zu erteilen.
12. Patienten, die permanente (oder semi-permanente) metallische Strukturen haben oder erwarten, die an ihrem Körper befestigt sind. (z. B. Zahnspangen, Körperpiercings), von denen ihre Ärzte glauben, dass sie die MRT stören werden.
13. Der Patient hat einen instabilen Atemweg, der eine dringendere Intervention erfordert, oder wird aufgrund eines instabilen Atemwegs als nicht reisefähig erachtet, indem er MD überweist.