Avaliações de biomarcadores de leucina durante o tratamento da doença de Parkinson

Critério de inclusão:

• 1. Início de bradicinesia e 1 ou ambos dos seguintes: tremor de repouso e/ou rigidez

  2. Início assimétrico dos sinais clínicos

  3. Sintomas motores progressivos

  4. Idade de início 35-85 anos

  5. Duração dos sintomas de DP de pelo menos 3 anos

  6. As mulheres devem ser:

  1. Não estar grávida, não amamentar e não planejar engravidar durante o estudo;
  2. Sem potencial para engravidar, definido como aquele que está na pós-menopausa há pelo menos 1 ano e com níveis de hormônio folículo estimulante (FSH) na faixa pós-menopausa definida em laboratório, ou foi esterilizado cirurgicamente ou teve uma histerectomia pelo menos 3 meses antes de o início deste julgamento; ou

  3. Se tiver potencial para engravidar, deve concordar em usar um método eficaz para evitar a gravidez até o final do estudo e deve ter um teste sérico negativo de beta-gonadotrofina coriônica humana (β-HCG). Métodos eficazes para evitar a gravidez são métodos contraceptivos usados ​​de forma consistente e correta (incluindo contraceptivos implantáveis, contraceptivos injetáveis, contraceptivos orais, contraceptivos transdérmicos, dispositivos intrauterinos, diafragma com espermicida, preservativos masculinos ou femininos com espermicida ou capuz cervical), abstinência ou parceiro sexual.

     7. Deve estar no estágio 4 ou inferior de acordo com a escala de Hoehn e Yahr

     Critério de exclusão:

• 1. Características atípicas indicativas de um distúrbio de Parkinson-Plus (Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP), Atrofia de Múltiplos Sistemas (MSA), Degeneração Corticobasal (CBD)), incluindo sinais cerebelares, paralisia supranuclear do olhar, apraxia e outros sinais corticais ou insuficiência autonômica proeminente

  2. Tratamento com neurolépticos no início do parkinsonismo

  3. Tratamento ativo com um neuroléptico no momento da entrada no estudo

  4. História de AVCs repetidos com progressão gradual do parkinsonismo

  5. Histórico de traumatismo craniano repetido

  6. História de encefalite definitiva

  7. Mais de um parente de sangue diagnosticado com DP

  8. Desequilíbrio proeminente da marcha no início do curso (< 5 anos)

  9. Pontuação do mini-exame do estado mental <26

  10. Malignidade hematológica ou coagulopatia

  11. Análises sanguíneas anormais: hematócrito <30; WBC>11,5; dados laboratoriais clinicamente significativos (por exemplo, alanina aminotransferase [ALT] ou aspartato aminotransferase [AST] 3x o limite superior do normal [LSN]), ou qualquer valor laboratorial anormal que possa interferir na avaliação da segurança no julgamento do investigador; anormalidades significativas no exame clínico, sinais vitais e resultados de química clínica ou hematológica (excluindo achados da doença de Parkinson), que podem interferir no estudo ou apresentar um risco de segurança para o sujeito, conforme julgado pelo investigador clínico encarregado dos cuidados do estudo participantes

  12. Doença médica grave ou comorbidade que pode interferir na participação no estudo

  13. Cirurgia cerebral para parkinsonismo (DBS, implantação celular, terapia genética)

  14. História de um distúrbio autoimune ou distúrbio inflamatório sistêmico considerado significativo pelo médico

  15. Tratamento imunoestimulante ou imunossupressor (incluindo anfetaminas ou corticosteroides sistêmicos) em 90 dias

  16. Parkinsonismo exclusivamente unilateral por mais de 3 anos

  17. Hipersensibilidade conhecida a GM-CSF, produtos derivados de levedura

  18. Tratamento atual com lítio

  19. Indivíduos com diagnósticos atuais de abuso/dependência de álcool ou substâncias

  20. Qualquer pessoa que não seja adequada para participar deste protocolo de pesquisa, conforme considerado pelo principal ou co-investigador

  21. Qualquer pessoa que tenha sido previamente tratada com GM-CSF como terapia imunomoduladora

  22. Qualquer pessoa com acesso venoso ruim