Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar o Tabelecleucel em participantes com doenças associadas ao vírus Epstein-barr

29 de julho de 2026 atualizado por: Pierre Fabre Medicament

Um estudo aberto, de braço único, multicoorte, de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do tabelecleucel em indivíduos com doenças associadas ao vírus Epstein-Barr

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de tabelecleucel em participantes com doenças associadas ao vírus Epstein-Barr (EBV).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, multicoorte, aberto, de braço único, Fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do tabelecleucel para o tratamento de doenças associadas ao EBV em participantes recém-diagnosticados ou recaídos/refratários ao tratamento anterior. Participantes recém-diagnosticados ou recidivantes/refratários serão inscritos em uma das seguintes coortes:

  • EBV + doença linfoproliferativa (LPD) no cenário de imunodeficiência primária (PID) (PID LPD)
  • EBV+ LPD no cenário de imunodeficiência adquirida (não congênita) (AID) (AID LPD)
  • Distúrbio linfoproliferativo pós-transplante EBV+ envolvendo o sistema nervoso central (SNC PTLD)
  • EBV+ PTLD onde a terapia padrão de primeira linha (rituximabe ou quimioterapia) não é apropriada, incluindo doença CD20 negativa
  • Sarcomas EBV+, incluindo leiomiossarcoma (LMS)
  • EBV ativo crônico (CAEBV) e linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH) EBV+ (coorte CAEBV/HLH)

Tabelecleucel será administrado em ciclos com duração de 35 dias. Durante cada ciclo, os participantes receberão tabelecleucel na dose de 2 x 10^6 células/kg por via intravenosa (IV) semanalmente por 3 semanas, seguido de observação até o dia 35. O tratamento continuará até a progressão máxima da doença, toxicidade inaceitável ou início de terapia não protocolar para a doença subjacente. Para a coorte de sarcoma EBV+, o tratamento continuará até a progressão da doença, toxicidade inaceitável ou até 24 meses a partir da primeira dose. Os participantes que não responderem ao tratamento inicial com tabelecleucel podem continuar com tabelecleucel com uma restrição de antígeno leucocitário humano (HLA) diferente (denominado interruptor de restrição), se disponível; a administração de tabelecleucel com até 4 restrições HLA diferentes é permitida para qualquer participante.

Os participantes completarão uma visita de acompanhamento de segurança 30 dias após a última dose. Os participantes sem progressão documentada da doença serão avaliados a cada 3 meses após a visita de acompanhamento de segurança para avaliação contínua da resposta da doença até a visita do final do estudo (EOS) 24 meses após a primeira dose. Os participantes com progressão da doença a qualquer momento antes da visita EOS continuarão a ser acompanhados a cada 3 meses para status de sobrevivência até a visita EOS.

Um projeto adaptativo de 2 estágios será usado para cada coorte neste estudo. Para cada coorte, aproximadamente 8 participantes serão inscritos no Estágio 1. A decisão de passar para a inscrição no Estágio 2 será baseada em uma análise provisória dos primeiros 8 participantes avaliáveis ​​na coorte usando a avaliação do investigador (por critérios de resposta radiológicos, clínicos e/ou laboratoriais definidos). O número de participantes inscritos no Estágio 2 para cada coorte dependerá do número de respondentes observados no Estágio 1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

190

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
    • Brussles
      • Brussels, Brussles, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (Pediatrics only)
    • West-Vlaanderen
      • Bruges, West-Vlaanderen, Bélgica, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan (Adults only)
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Bélgica, 8800
        • Algemeen Ziekenhuis Delta - Campus Rumbeke (Adults only)
  • Espanha
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebrón (Adults and Pediatrics)
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal (Adults only)
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio (Adults and Pediatrics)
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA) (Adults and Pediatrics)
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (Pediatrics [up to 25 years old])
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (Pediatrics only)
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center (Adults and Pediatrics)
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center/ University of Miami
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Moffit Cancer Center (Adults only)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta (Pediatrics only [up to 25 years old])
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University/Winship Cancer Institute (Adults [>= 16 years])
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (Pediatrics only)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center (Adults only)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute (DFCI) (Adults and Pediatrics)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Rogel Cancer Center (Adults and Pediatrics)
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota (Adults only)
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Washington University in St. Louis (Adults only)
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center (Adults only)
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center (Adults and Pediatrics)
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore (Adults and Pediatrics)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Center (Adults and Pediatrics)
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University - The James Cancer Hospital and Solove Research Institute (Adults only)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University (Adults and Pediatrics)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (Adults and Pediatrics)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center (Pediatrics only)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson (Adults and Pediatrics)
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière (Adults only)
    • Montpellier
      • Montpellier, Montpellier, França, 34295
        • Hôpital Saint-Eloi (Adults and Pediatrics)
    • Paris
      • Paris, Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades (Adults and Pediatrics)
  • Itália
    • Pisa
      • Pisa, Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana (Adults only)
    • Roma
      • Roma, Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Adults and Pediatrics)
    • Torino
      • Torino, Torino, Itália, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita (Pediatrics only)
  • Reino Unido
    • England
      • Birmingham, England, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust (Adults only)
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (Pediatrics only)
  • Áustria
    • State of Salzburg
      • Salzburg, State of Salzburg, Áustria, 5020
        • Uniklinikum Salzburg Landeskrankenhaus (Adults only)
    • State of Vienna
      • Vienna, State of Vienna, Áustria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien (Adults only)
    • Styria
      • Graz, Styria, Áustria, 8036
        • Medizinische Universität Graz (Adults only)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de transtorno EBV+
  • Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group <= 3 para participantes com idade >= 16 anos; Escore de Lansky >= 20 para participantes de 1 ano a < 16 anos
  • Resultados adequados dos testes de função do órgão, a menos que a disfunção do órgão seja considerada pelo investigador como sendo devida à doença subjacente associada ao EBV

Critérios de inclusão específicos da coorte:

  • Para participantes com PID LPD:

    • LPD recém-diagnosticado ou recidivante/refratário confirmado por EBV+ LPD comprovado por biópsia ou citologia positiva do líquido cefalorraquidiano (LCR) com ou sem doença intracraniana mensurável radiograficamente com EBV detectado no LCR
    • O participante deve ter doença mensurável sistêmica e/ou doença mensurável do SNC
    • A terapia definitiva (por exemplo, HCT alogênico, terapia genética) para a IDP subjacente está planejada
    • Os participantes com doença recém-diagnosticada não devem ser elegíveis para terapia padrão de primeira linha para EBV+ LPD, conforme determinado pelo investigador

  • Para participantes com AID LPD:

    • LPD recém-diagnosticado ou recidivante/refratário confirmado por EBV+ LPD comprovado por biópsia ou citologia positiva do LCR, com ou sem doença intracraniana mensurável radiograficamente, com EBV detectado no LCR
    • O participante deve ter doença mensurável sistêmica e/ou doença mensurável do SNC
    • Os participantes positivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV+) devem atender a ambos os seguintes critérios: Ter uma carga viral do HIV avaliada por reação em cadeia da polimerase com transcrição reversa (RT-PCR) abaixo do limite inferior de detecção e CD4 >= 50 células/μL dentro de 6 meses antes da primeira dose de tabelecleucel
    • Os participantes com doença recém-diagnosticada não devem ser elegíveis para terapia padrão de primeira linha para EBV+ LPD, conforme determinado pelo investigador

  • Para participantes com CNS PTLD:

    • PTLD EBV+ do SNC recém-diagnosticada ou recidivante/refratária confirmada histologicamente por EBV+ PTLD do SNC comprovada por biópsia ou citologia positiva do LCR com ou sem doença intracraniana mensurável radiograficamente com EBV detectado no LCR
    • O participante pode ter doença sistêmica e do SNC ou apenas doença do SNC
    • Os participantes com doença recém-diagnosticada não devem ser elegíveis para terapia padrão de primeira linha para EBV+ LPD, conforme determinado pelo investigador

  • Para participantes com EBV+ PTLD, onde a terapia padrão de primeira linha (rituximabe e/ou quimioterapia) não é apropriada, incluindo doença CD20 negativa:

    • EBV+ PTLD recém-diagnosticada e comprovada por biópsia
    • Inelegível para terapia padrão de primeira linha para EBV+ PTLD, conforme determinado pelo investigador
    • Os participantes devem ter doença sistêmica mensurável de acordo com os critérios da Classificação de Lugano, exceto quando contraindicado ou exigido pela prática local, então a ressonância magnética pode ser usada.

  • Para participantes com sarcoma, incluindo LMS:

    • Tratamento de primeira linha sistêmico recém-diagnosticado ou com falha para sarcoma EBV+. Os participantes com doença recém-diagnosticada não devem ser elegíveis para terapia padrão de primeira linha para sarcoma EBV+, conforme determinado pelo investigador.
    • Sarcoma EBV+ comprovado por biópsia
    • Doença mensurável usando PET/CT e/ou ressonância magnética de diagnóstico seguindo os critérios RECIST 1.1

  • Para participantes com CAEBV:

    • CAEBV recém-diagnosticado ou previamente tratado
    • Viremia de EBV detectável em pelo menos 2 ocasiões com intervalo mínimo de 90 dias
    • Pelo menos 3 achados clínicos ativos (por Kimura H, et al. Front Immunol. 2017;8:1867) como: Febre >= 38,5°C; esplenomegalia, linfadenopatia e/ou hepatomegalia; citopenia afetando pelo menos 2 ou 3 linhagens no sangue periférico (hemoglobina < 9 g/dL, plaquetas < 100 × 10^3/mL, neutrófilos < 1 × 10^3/mL); hipogamaglobulinemia; hemofagocitose; hepatite; neuropatia; irritação na pele; e hidroa vaciniforme

  • Para participantes com viremia EBV+ com HLH:

    • Viremia de EBV+ recém-diagnosticada ou previamente tratada com HLH
    • Um diagnóstico molecular consistente com o estudo HLH-2004 (por Henter JI, et al. Câncer de Sangue Pediátrico. 2007;48:124-31) OU 5 ou mais dos sintomas clínicos (por Jordan MB, et al. Sangue. 2011;118:4041-4052): Febre >= 38,5°C; esplenomegalia; citopenia afetando pelo menos 2 ou 3 linhagens no sangue periférico (hemoglobina < 9 g/dL, plaquetas < 100 × 10^3/mL, neutrófilos < 1 × 10^3/mL); hipertrigliceridemia (jejum >= 265 mg/dL) e/ou hipofibrinogenemia (<= 150 mg/dL); hemofagocitose na medula óssea, baço, linfonodos ou fígado; atividade de células natural killer (células NK) baixa ou ausente; ferritina >= 500 ng/mL; e CD25 solúvel elevado

Critério de exclusão:

  • Burkitt, células T (exceto no cenário de HLH), natural killer/linfoma de células T/LPD, Hodgkin ou linfoma transformado
  • Infecções ativas graves conhecidas, definidas como infecção contínua descontrolada por adenovírus ou infecções que requerem terapia sistêmica no momento da inscrição
  • Grau suspeito ou confirmado >= 2 doença enxerto-versus-hospedeiro (GvHD) aguda de acordo com o sistema de classificação de consenso do Centro Internacional de Pesquisa de Sangue e Transplante de Medula (CIBMTR) ou GvHD crônica extensa de acordo com os critérios de consenso do National Institutes of Health (NIH) na época da inscrição
  • Necessidade de vasopressor ou suporte ventilatório

  • Terapia anterior (em ordem crescente de período de washout) antes da inscrição como:

    • Dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas (o que for mais curto) para qualquer produto experimental e/ou qualquer quimioterapia (sistêmica ou intratecal), terapia de moléculas pequenas direcionadas ou terapia de anticorpos/biológicos. Observação: o uso prévio de anticorpo anti-CD20 é permitido dentro do período de washout se uma avaliação subsequente da resposta à doença indicar progressão da doença
    • Dentro de <= 8 semanas para terapias celulares (EBV-CTLs, terapias de receptores de antígenos quiméricos dirigidas a células T ou subconjuntos de células T, infusão de linfócitos de doadores, outros CTLs); e/ou terapias que podem afetar a função tabelecleucel (globulina anti-timócito, alemtuzumab)
  • Relutância em usar métodos contraceptivos especificados pelo protocolo
  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Necessidade contínua de esteróides diários de > 0,5 mg/kg de prednisona ou equivalente de glicocorticóide, metotrexato contínuo ou fotoférese extracorpórea (a dexametasona especificada pelo protocolo é permitida e concluída no momento da inscrição)
  • Para participantes com PID LPD ou AID LPD: história de HCT alogênico anterior ou transplante de órgão sólido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: EBV+ PID LPD
Os participantes com R/R ou recém-diagnosticados EBV+ PID LPD para os quais a terapia padrão de primeira linha é inadequada, receberão tabelecleucel IV.
Biológico: Tabelecleucel
O tabelecleucel está sendo investigado como uma imunoterapia alogênica de células T pronta para uso para o tratamento de malignidades e doenças EBV+.
Outros nomes:
  • EBV-CTLs
  • ATA129
Experimental: PTLD EBV+ SNC
Os participantes com R/R ou recém-diagnosticados EBV+ CNS PTLD para os quais a terapia padrão de primeira linha é inadequada, receberão tabelecleucel IV.
Biológico: Tabelecleucel
O tabelecleucel está sendo investigado como uma imunoterapia alogênica de células T pronta para uso para o tratamento de malignidades e doenças EBV+.
Outros nomes:
  • EBV-CTLs
  • ATA129
Experimental: Sarcoma EBV+, incluindo LMS, ou tumores de músculo liso
Os participantes com diagnóstico recente de sarcoma EBV+ para os quais a terapia padrão de primeira linha é inadequada, incluindo LMS ou tumor de músculo liso, receberão tabelecleucel IV.
Biológico: Tabelecleucel
O tabelecleucel está sendo investigado como uma imunoterapia alogênica de células T pronta para uso para o tratamento de malignidades e doenças EBV+.
Outros nomes:
  • EBV-CTLs
  • ATA129
Experimental: EBV+ PTLD de 1ª linha (inadequado para terapia de primeira linha ou CD20-negativo)
Os participantes com PTLD+ EBV para quem a terapia padrão de primeira linha (rituximab ou quimioterapia) é inadequada, incluindo doença negativa para CD20, receberão tabelecleucel por via intravenosa.
Biológico: Tabelecleucel
O tabelecleucel está sendo investigado como uma imunoterapia alogênica de células T pronta para uso para o tratamento de malignidades e doenças EBV+.
Outros nomes:
  • EBV-CTLs
  • ATA129
Experimental: EBV+ AID LPD

Participantes com LPD AID EBV+ recidivante/refratário ou recém-diagnosticado, para os quais a terapia padrão de primeira linha é inadequada, receberão tabelecleucel por via intravenosa.

Cohorte encerrada para inscrição após conclusão da etapa 1
Biológico: Tabelecleucel
O tabelecleucel está sendo investigado como uma imunoterapia alogênica de células T pronta para uso para o tratamento de malignidades e doenças EBV+.
Outros nomes:
  • EBV-CTLs
  • ATA129

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxa de resposta objetiva (ORR)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevida global (OS)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Duração da resposta (DOR)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Para coorte EBV+ PID LPD: número de participantes que alcançam a terapia definitiva (ou seja, HCT alogênico) para a doença subjacente
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Para coorte EBV+ PID LPD: Tempo até a terapia definitiva
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Para a coorte de sarcoma EBV+
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Para a coorte de sarcoma EBV+, incluindo LMS, ou tumores do músculo liso: ORR por critérios de avaliação de resposta imune em critérios de tumores sólidos (IRECIST)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos
Número de Participantes que Experienciam Eventos Adversos (EA)
Prazo: Até 2 anos
Até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pierre Fabre Medicament

Investigadores

  • Diretor de estudo: Glen Lew, Pierre Fabre Laboratories
  • Diretor de estudo: Federica Cattaneo, Pierre Fabre Laboratories

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de julho de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATA129-EBV-205/F60085DL205
  • 2024-516623-14-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever