Um estudo clínico avaliando a eficácia e a segurança do ácido retinóico em pacientes com síndrome de duplicação 15q11-q13
O Transtorno do Espectro do Autismo (TEA), com seus principais sintomas de comunicação e comportamentos repetitivos, é um grave distúrbio do neurodesenvolvimento comum na infância e afeta cerca de 1% das crianças. Até agora, o autismo continua sendo um dilema clínico sem terapia eficaz.
A habilidade cromossômica mais comum entre os pacientes com TEA é a síndrome de duplicação 15q11-13q (síndrome dup15q). , etc
UBE3A é um dos genes mais importantes na região 15q11-q13.Bioquímica e biologia molecular da Academia Chinesa de Ciências Hu Ronggui grupo encontrou um novo tipo de autismo em mecanismos e potenciais alvos terapêuticos - descreva a proteína ubiquitina ligase UBE3A e ácido retinóico .Estudos anteriores mostraram que a base das medidas de tratamento relevantes pode efetivamente aliviar o modelo de camundongo das características do autismo. Portanto, a suplementação com ácido retinóico no tratamento da síndrome dup15q é um potencial alvo terapêutico.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jianhua Feng, Master
- Número de telefone: +8613588172577
- E-mail: hzhz87083886@zju.edu.cn
Locais de estudo
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Hangzhou, China, 310009
- Recrutamento
- Miao pu
-
Contato:
- pu Miao
- Número de telefone: +8618267179356
- E-mail: 2517105@zju.edu.cn
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Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
- Recrutamento
- Zhejiang University
-
Contato:
- Jianhua Feng
- Número de telefone: 0571 89713749
- E-mail: 380028654@qq.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Entre 6 e 18 anos
- Diagnóstico clínico + escala de diagnóstico de autismo (1) Diagnóstico clínico: o diagnóstico clínico foi feito por 2 médicos experientes de acordo com o histórico médico fornecido pelos cuidadores e os critérios diagnósticos de TEA no DSM-V; (2) Escala de diagnóstico: A avaliação diagnóstica foi realizada por profissionais altamente qualificados, avaliando os escores ADOS-2, Comportamento Restrito (RRB) e Afeto Social (SA). As pontuações foram convertidas em escores de gravidade padronizados (CSS) para três diagnósticos de transtornos fora do espectro, autismo e transtornos do espectro autista.
- Genética: duplicatas 15q11-13 diagnosticadas por SNP-Array ou A-CGH microarray, incluindo o gene UBE3A
Critério de exclusão:
- História de infecção aguda ou crônica nos últimos 3 meses
- Ainda há convulsões ativas no último 1 ano
- Ter tomado suplementos vitamínicos e/ou minerais nos últimos 6 meses
- Histórico de doenças crônicas, incluindo função hepática anormal, função renal anormal e função tireoidiana anormal;
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Grupo placebo
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Ácido retinóico oral
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Experimental: Grupo experimental
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Ácido retinóico oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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ADORADORES-2
Prazo: 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
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A medida de resultado primário foi mudanças no sintoma central social de TEA avaliado usando a pontuação de reciprocidade social do Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)39 módulo 4 (intervalo: 0-14, valores mais altos representam piores resultados) entre a linha de base e o ponto final de cada período de administração.
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3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021-0438
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
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