Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai tanulmány a retinsav hatékonyságának és biztonságosságának értékeléséről 15q11-q13 duplikációs szindrómában szenvedő betegeknél

2022. március 7. frissítette: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Az autizmus spektrum zavara (ASD), melynek fő tünetei a kommunikáció és az ismétlődő viselkedések, súlyos idegrendszeri fejlődési rendellenesség, amely gyermekkorban gyakori, és a gyermekek körülbelül 1%-át érinti. Eddig az autizmus klinikai dilemma maradt, hatékony terápia nélkül.

Az ASD-betegek körében a leggyakoribb kroszomális képesség a 15q11-13q duplikációs szindróma (dup15q szindróma). A dup15q szindróma klinikai fenotípusai közé tartozik az autizmus, a mentális retardáció, az epilepszia (általában refrakter epilepszia, gyakran csecsemőkori görcsben nyilvánul meg), veleszületett szívbetegség, miliáris szívbetegség. stb.

Az UBE3A az egyik legfontosabb gén a 15q11-q13 régióban. A Kínai Tudományos Akadémia biokémiája és molekuláris biológiája Hu Ronggui csoport újfajta autizmust talált a mechanizmusokban és a lehetséges terápiás célpontokban – írja le az ubiquitin ligáz UBE3A fehérjét és retinsavat .Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy a vonatkozó kezelési intézkedések alapja hatékonyan enyhítheti az egérmodell autizmus jellemzőit. Ezért a retinsav-kiegészítés a dup15q szindróma kezelésében potenciális terápiás célpont.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Hangzhou, Kína, 310009
        • Toborzás
        • Miao pu
        • Kapcsolatba lépni:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310000
        • Toborzás
        • Zhejiang University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 6 és 18 év között
  2. Az autizmus klinikai diagnózisa + skáladiagnózis (1) Klinikai diagnózis: a klinikai diagnózist 2 tapasztalt orvos végezte a gondozók által közölt kórelőzmény és az ASD diagnosztikai kritériumai alapján a DSM-V-ben; (2) Skáladiagnózis: A diagnosztikai értékelést magasan képzett szakemberek végezték, akik az ADOS-2 pontszámot, a korlátozott viselkedés (RRB) és a szociális hatás (SA) pontszámokat vették fel. A pontszámokat standardizált súlyossági pontszámokká (CSS) alakították át három nem spektrumú rendellenesség, az autizmus és az autizmus spektrum zavarok diagnózisára.
  3. Genetika: SNP-Array vagy A-CGH microarray által diagnosztizált 15q11-13 másolat, beleértve az UBE3A gént

Kizárási kritériumok:

  1. Akut vagy krónikus fertőzés az elmúlt 3 hónapban
  2. Még mindig vannak aktív rohamok az elmúlt 1 évben
  3. Az elmúlt 6 hónapban vitamin- és/vagy ásványianyag-kiegészítőket szedett
  4. Krónikus betegségek anamnézisében, beleértve a kóros májműködést, a kóros veseműködést és a pajzsmirigy kóros működését;

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo csoport
Drog: Retinsav
Retinoinsav szájon át
Kísérleti: Kísérleti csoport
Drog: Retinsav
Retinoinsav szájon át

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ADORS-2
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap
Az elsődleges kimeneti mérőszám az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS) 39 4. moduljának társadalmi reciprocitási pontszámával (0-14, magasabb értékek rosszabb kimenetel) az autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS) szociális reciprocitási pontszámának felhasználásával mért változások voltak az ASD szociális alaptünetében az alapvonal és a végpont között. minden adminisztrációs időszak.
3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2022. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. június 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 7.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2021-0438

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinsav

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel