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Ultrassom Focalizado de Alta Intensidade para Distonia-parkinsonismo ligada ao cromossomo X

21 de agosto de 2022 atualizado por: Roland Dominic G. Jamora, University of the Philippines Manila - Philippine General Hospital

Tractotomia palidotalâmica guiada por ressonância magnética transcraniana bilateral para pacientes com distonia-parkinsonismo ligado ao cromossomo X

A distonia-parkinsonismo ligada ao cromossomo X (XDP) é um distúrbio do movimento progressivo, raro, ligado ao cromossomo X, observado quase exclusivamente em homens da ilha de Panay, nas Filipinas. A doença está associada a mutações envolvendo o gene DYT3/TAF1, e todos os casos descritos até agora foram relacionados à ascendência filipina. Embora a XDP seja muito rara globalmente, a prevalência é de 5,74 por 100.000 indivíduos na Ilha Panay e 0,31 por 100.000 nas Filipinas como um todo. A maioria dos pacientes (95%) era do sexo masculino, e a idade média de início foi de 39 anos. A duração média da doença foi de 16 anos e a idade média de óbito foi de 55,6 anos.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Determinar os resultados da tractotomia palidotalâmica MRgFUS em pacientes adultos com XDP no Philippine General Hospital.

Este é um estudo prospectivo que visa determinar os resultados da tractotomia palidotalâmica MRgFUS (unilateral e bilateral) em pacientes adultos com XDP no Philippine General Hospital.

Nenhum tamanho de amostra será determinado a priori. O estudo será conduzido durante um período de cinco anos, e todos os pacientes elegíveis podem ser convidados a participar do estudo durante este período.

O procedimento será realizado dentro da sala de ressonância magnética, usando um sistema de ressonância magnética de 1,5 Tesla (GE Optima MR450, EUA) e o dispositivo ExAblate Neuro (InSightec, Haifa, Israel) para fornecer o ultrassom focalizado. A cabeça do paciente será raspada e imobilizada com uma armação estereotáxica sob anestesia local. Um diafragma elástico será fixado na cabeça do paciente e conectado ao transdutor de ultrassom,8 e o paciente será posicionado dentro do orifício da ressonância magnética. Uma ressonância magnética de referência será realizada para posicionar o transdutor no alvo, após o que as imagens de ressonância magnética (axial ponderada em T1 e axial/coronal ponderada em T2 em cortes de 1 mm) serão fundidas à tomografia computadorizada pré-operatória para o crânio- algoritmo de correção.8 O planejamento do tratamento estereotáxico será então realizado para atingir o trato palidotalâmico. Geralmente está localizado na linha comisural média (0 a 1,0 mm posterior) na direção ântero-posterior, 8-10 mm lateral à linha intercomisural na direção mediolateral, 0-1,5 mm inferior à linha intercomisural na direção dorsoventral, e 6,5-7,5 mm até a borda tálamo-ventricular.7 A lesão será feita 3 mm lateralmente ao trato mamilo-talâmico e superior e medial ao núcleo subtalâmico medial.9,11,12 Uma vez que o alvo é definido, será realizada uma série de sonicações de baixa potência produzindo temperaturas entre 40-45oC e com duração de 10-20 segundos.8 A avaliação clínica para supressão do tremor e efeitos colaterais do tratamento será feita após cada sonicação,8 e a ablação térmica não reversível definitiva será realizada apenas no ambiente em que o paciente apresentar redução ou supressão do tremor sem efeitos adversos.9 A temperatura final de sonicação geralmente varia entre 55-63oC.8 Após o tratamento, a armação estereotáxica será removida e o paciente será monitorado no hospital durante a noite.

Os pacientes serão avaliados dentro de 24 horas após o tratamento e, em seguida, solicitados a fazer o acompanhamento com o neurologista de distúrbios do movimento (RDJ) em 2 semanas, 3 meses, 6 meses, 9 meses e 12 meses após o tratamento por meio de uma visita clínica. A gravação de vídeo será feita na visita inicial e em cada visita de acompanhamento. Outro avaliador cego pontuará os vídeos dos pacientes. O resultado será avaliado usando a Escala XDP-Movement Disorder Society das Filipinas (XDP-MDSP) em cada visita e comparando-a com a linha de base pré-tratamento, bem como usando o Estadiamento Clínico e Funcional XDP. Os escores BFMDRS e UPDRS pré e pós-tratamento também serão obtidos.

Para tractotomia MRgFUS bilateral, a lesão contralateral será feita pelo menos 6 meses após o primeiro procedimento, desde que não haja efeitos adversos graves da primeira lesão PTT.

Os dados demográficos, clínicos, relacionados ao tratamento e resultados de todos os pacientes do estudo serão coletados prospectivamente pelos investigadores durante toda a duração do estudo.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • Pacientes individuais
  • População de tamanho intermediário
  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Manila, Filipinas, 1000
        • Disponível
        • Philippine General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • 18 anos e acima
  • foram diagnosticados com XDP e confirmados por testes genéticos
  • tem uma razão de densidade do crânio (SDR) de >/= 0,35 na tomografia computadorizada
  • ter autorização psiquiátrica e médica
  • passaram no teste neurocognitivo
  • foram submetidos a tratomia palidotalâmica por MRgFUS, unilateral ou bilateral,

Critério de exclusão:

  • pacientes com idade inferior a 18 anos
  • pacientes com distúrbios do movimento que não sejam XDP
  • pacientes com achados anormais de neuroimagem que impediriam a lesão por MRgFUS
  • Crânio SDR < 0,35
  • pacientes com contra-indicações médicas
  • pacientes que não preencheram os critérios de inclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Roland Dominic G Jamora, MD, PhD, Department of Neurosciences, University of the Philippines Manila

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

24 de outubro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de agosto de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2022

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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