Um estudo de ATL1102 ou placebo em participantes com distrofia muscular de Duchenne não ambulatória
30 de janeiro de 2025 atualizado por: Percheron Therapeutics
Um estudo de extensão multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e aberto para avaliar a eficácia, segurança e perfil farmacocinético de ATL1102 em participantes não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne
Este estudo de Fase IIb é um estudo multicêntrico de duas partes para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de ATL1102 em meninos não ambulantes com Distrofia Muscular de Duchenne com idades entre 10 e <18 anos.
O estudo inclui um período de tratamento randomizado, duplo-cego, controlado por placebo (Parte A), seguido por um período de tratamento aberto (Parte B).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de Fase IIb é um estudo multicêntrico de duas partes para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do ATL1102 e incluirá 45 meninos não ambulantes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) com idades entre 10 e <18 anos.
Durante o período de tratamento randomizado, duplo-cego e controlado por placebo (Parte A) de 24 semanas, os participantes serão inscritos e randomizados para receber ATL1102 25mg, ATL1102 50mg ou placebo correspondente em uma proporção de 1:1:1 administrado como uma injeção subcutânea semanal .
Os participantes continuarão então no período de tratamento aberto de 24 semanas (Parte B) e continuarão a receber ATL1102 25mg ou ATL1102 50mg por mais 24 semanas. Os participantes em placebo na Parte A farão a transição para ATL1102.
O estudo consistirá em um período de triagem de 4 semanas, período de tratamento randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de 24 semanas (Parte A), período de tratamento aberto de 24 semanas (Parte B) e período de acompanhamento de 16 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
48
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Melbourne, Austrália
- Royal Childrens Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Austrália
- The Children's Hospital at Westmead
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Sofia, Bulgária, 1432
- UMHAT Aleksandrovska Neurology clinic
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Eskisehir, Peru
- Eskisehir Osmangazi Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul, Peru
- Yeditepe University Hospital
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Pendik, Peru
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS2 9NS
- The General Infirmary at Leeds, Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- University College London (UCL) - Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH)
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Oswestry, Reino Unido, Sy10 7AG
- The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
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Belgrade, Sérvia, 11000
- University Children's Hospital
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Belgrade, Sérvia, 11070
- Mother and Child Health Care Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Tem diagnóstico clínico de DMD confirmado por teste genético validado
- É considerado não deambulador, definido como incapaz de andar 10 metros sem assistência ou ajuda na Triagem.
- Homem de 10 a menos de 18 anos, no momento da Triagem.
- Peso corporal de pelo menos 25 kg na Triagem.
- Se receber terapia com corticosteróides, a terapia foi iniciada pelo menos seis meses antes da consulta inicial e uma dose diária estável por pelo menos 3 meses antes da consulta inicial
- O participante tem uma pontuação no Item de entrada A do Módulo de desempenho do membro superior para DMD 2.0 (PUL 2.0) ≥2.
- Capaz de realizar espirometria e tem função respiratória suficiente definida como porcentagem reprodutível prevista de CVF ≥50%.
- Tem função cardíaca adequada definida como fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) ≥45% por ecocardiograma e se estiver recebendo medicação cardíaca, deve estar atualmente em um regime estável e doses de terapia cardíaca (pelo menos 3 meses antes da linha de base Dia 1)
- O participante e seu pai/responsável/responsável estão dispostos e aptos a cumprir as visitas agendadas, a administração da medicação do estudo e os procedimentos do estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Participação em outro ensaio clínico (não intervencional) ou administração de qualquer produto sob investigação ou produto experimental dentro de 12 semanas ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) anteriores ao Dia 1.
- Exposição a mais de 3 produtos experimentais nos 12 meses anteriores ao Dia 1.
- História de sangramento clinicamente significativo ou anormalidades de coagulação ou parâmetros de coagulação anormais clinicamente significativos.
- Atualmente recebendo terapia antiplaquetária ou anticoagulante ou tomou medicação com efeito antiplaquetário ou anticoagulante nas 4 semanas anteriores ao Dia 1
- Qualquer evidência de anormalidade cardíaca estrutural ou funcional clinicamente significativa (cardiomiopatia controlada por IECA ou betabloqueadores é aceitável desde que o critério de inclusão da FEVE seja atendido).
- História conhecida ou teste positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpos da hepatite C (HCV), anticorpos do vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem.
- Evidência de insuficiência renal e/ou cistatina C >1,4 mg/L.
- Recebeu uma vacina viva (incluindo vacina intranasal contra influenza) dentro de 4 semanas antes do Dia 1 ou planejou vacinação viva durante o período do estudo.
- Asma (se necessitar de medicação regular), bronquite/doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC), bronquiectasia, enfisema, pneumonia ou presença de qualquer doença respiratória não DMD que afete PFE e CVF ou outras medidas respiratórias.
- Requer ventilação mecânica assistida diurna ou não invasiva (VNI) (a VNI noturna é permitida).
- Uso crônico (ingestão diária >14 dias), dentro de um mês do Dia 1, de beta-2 agonistas ou qualquer uso de outra medicação broncodilatadora (por exemplo, esteroides inalatórios, simpatomiméticos, anticolinérgicos).
- Usou carnitina, creatina, glutamina, oxatomida, idebenona ou outras formas de coenzima Q10 ou vitamina E ou quaisquer outros suplementos nutricionais ou antioxidantes ou medicamentos fitoterápicos ou esteróides anabolizantes que não sejam corticosteróides padrão ou suplementação de testosterona na puberdade dentro de 4 semanas do dia 1.
- Tem um risco aumentado de infecções oportunistas ou condições médicas sistêmicas, resultando em função do sistema imunológico significativamente comprometida
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ATL1102 25mg
ATL1102 25 mg administrado por via subcutânea uma vez por semana
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Dose e programada conforme especificado na descrição do braço
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Experimental: ATL1102 50mg
ATL1102 50 mg administrado por via subcutânea uma vez por semana
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Dose e programada conforme especificado na descrição do braço
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Comparador de Placebo: Placebo
O placebo é administrado por via subcutânea uma vez por semana
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Dose e programada conforme especificado na descrição do braço
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na pontuação de desempenho do membro superior (PUL) 2.0 desde o início até a semana 25 (período de tratamento cego).
Prazo: 25 semanas
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O PUL é uma avaliação utilizada para avaliar a força de membros superiores para indivíduos com DMD onde uma pontuação maior indica um melhor resultado com um mínimo de 0 e um máximo de 42
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25 semanas
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Alteração na pontuação de desempenho do membro superior (PUL) 2.0 da semana 25 à semana 49 (período de tratamento aberto).
Prazo: 49 semanas
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O PUL é uma avaliação utilizada para avaliar a força de membros superiores para indivíduos com DMD onde uma pontuação maior indica um melhor resultado com um mínimo de 0 e um máximo de 42
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49 semanas
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Alteração na pontuação de desempenho do membro superior (PUL) 2.0 desde o início até a semana 49 (período de tratamento combinado).
Prazo: 49 semanas
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O PUL é uma avaliação utilizada para avaliar a força de membros superiores para indivíduos com DMD onde uma pontuação maior indica um melhor resultado com um mínimo de 0 e um máximo de 42
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49 semanas
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Segurança medida pela incidência e frequência de eventos adversos, eventos adversos graves e suspeita de eventos adversos inesperados desde o início até a Semana 65
Prazo: 65 semanas
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Um Evento Adverso é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante e não precisa necessariamente ter uma relação causal com a intervenção.
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65 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na força de preensão da mão desde o início até a semana 25 usando uma ferramenta de dinamômetro portátil (MyoGrip) (período de tratamento cego).
Prazo: 25 semanas
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A ferramenta de dinamômetro portátil (MyoGrip) usa tecnologia de medidor de tensão para medir a força da mão em quilogramas exercida pelos participantes com gravações mais altas indicando maior força da mão.
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25 semanas
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Mudança na força de pinça dos dedos desde o início até a Semana 25 usando a ferramenta de dinamômetro portátil (MyoPinch) (período de tratamento cego).
Prazo: 25 semanas
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A ferramenta de dinamômetro portátil (MyoPinch) usa tecnologia de medidor de tensão para medir a força de pinça dos dedos em quilogramas exercida pelos participantes com gravações mais altas indicando maior força da mão.
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25 semanas
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Alteração na função respiratória avaliada pela Capacidade Vital Forçada (FVC) desde o início até a Semana 25 (período de tratamento cego).
Prazo: 25 semanas
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A porcentagem prevista para a Capacidade Vital Forçada (FVC%p) será calculada em vários momentos após a avaliação da função respiratória por meio de testes de espirometria
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25 semanas
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Alteração na função respiratória avaliada pelo pico de fluxo expiratório (PEF) desde o início até a semana 25 (período de tratamento cego).
Prazo: 25 semanas
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A porcentagem prevista para o pico de fluxo expiratório (PEF%p) será calculada em vários pontos de tempo após a avaliação da função respiratória por meio de testes de espirometria
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25 semanas
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Alteração no Módulo de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) do questionário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™) desde o início até a Semana 25 (período de tratamento cego).
Prazo: 25 semanas
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A qualidade de vida relacionada à saúde é avaliada pela porcentagem de alteração na pontuação coletada no Módulo de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™) para participantes e pais em vários momentos.
Uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde com um mínimo de 0 e um máximo de 100.
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25 semanas
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Segurança medida pela incidência e frequência de eventos adversos, eventos adversos graves e suspeita de eventos adversos inesperados desde o início até a Semana 25 (período de tratamento cego).
Prazo: 25 semanas
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Um Evento Adverso é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante e não precisa necessariamente ter uma relação causal com a intervenção.
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25 semanas
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Concentração plasmática máxima e mínima (Cmax e Cmin) para ATL1102 em vários pontos de tempo
Prazo: 65 semanas
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Avaliação farmacocinética para avaliar a resposta à dose
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65 semanas
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Área sob a curva de tempo de concentração plasmática (AUC) para ATL1102 em vários pontos de tempo
Prazo: 65 semanas
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Avaliação farmacocinética para avaliar a concentração da dose ao longo do tempo
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65 semanas
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Tempo para Cmax e Cmin para ATL1102 em vários pontos de tempo
Prazo: 65 semanas
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Avaliação farmacocinética para avaliar a concentração de ATL1102
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65 semanas
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A meia-vida terminal para ATL1102
Prazo: 65 semanas
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Avaliação farmacocinética para avaliar o tempo para a concentração de ATL1102 reduzir pela metade
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65 semanas
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Mudança na força de preensão da mão da semana 25 para a semana 49 usando uma ferramenta de dinamômetro portátil (MyoGrip) (período de tratamento aberto).
Prazo: 49 semanas
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A ferramenta de dinamômetro portátil (MyoGrip) usa tecnologia de medidor de tensão para medir a força da mão em quilogramas exercida pelos participantes com gravações mais altas indicando maior força da mão.
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49 semanas
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Mudança na força de pinça dos dedos da semana 25 à semana 49 usando a ferramenta de dinamômetro portátil (MyoPinch) (período de tratamento de etiqueta aberta).
Prazo: 49 semanas
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A ferramenta de dinamômetro portátil (MyoPinch) usa tecnologia de medidor de tensão para medir a força de pinça dos dedos em quilogramas exercida pelos participantes com gravações mais altas indicando maior força da mão.
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49 semanas
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Alteração na função respiratória avaliada pela Capacidade Vital Forçada (FVC) da Semana 25 à Semana 49 (período de tratamento aberto).
Prazo: 49 semanas
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A porcentagem prevista para a Capacidade Vital Forçada (FVC%p) será calculada em vários momentos após a avaliação da função respiratória por meio de testes de espirometria
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49 semanas
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Alteração na função respiratória avaliada pelo pico de fluxo expiratório (PEF) da semana 25 à semana 49 (período de tratamento aberto).
Prazo: 49 semanas
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A porcentagem prevista para o pico de fluxo expiratório (PEF%p) será calculada em vários pontos de tempo após a avaliação da função respiratória por meio de testes de espirometria
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49 semanas
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Mudança no Módulo de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) do questionário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) da Semana 25 para a Semana 49 (período de tratamento aberto).
Prazo: 49 semanas
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A qualidade de vida relacionada à saúde é avaliada pela porcentagem de alteração na pontuação coletada no Módulo de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™) para participantes e pais em vários momentos.
Uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde com um mínimo de 0 e um máximo de 100.
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49 semanas
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Mudança na força de preensão da mão desde o início até a Semana 49 usando uma ferramenta de dinamômetro portátil (MyoGrip) (período de tratamento combinado).
Prazo: 49 semanas
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A ferramenta de dinamômetro portátil (MyoGrip) usa tecnologia de medidor de tensão para medir a força da mão em quilogramas exercida pelos participantes com gravações mais altas indicando maior força da mão.
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49 semanas
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Mudança na força de pinça dos dedos da linha de base até a semana 49 usando a ferramenta de dinamômetro portátil (MyoPinch) (período de tratamento combinado).
Prazo: 49 semanas
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A ferramenta de dinamômetro portátil (MyoPinch) usa tecnologia de medidor de tensão para medir a força de pinça dos dedos em quilogramas exercida pelos participantes com gravações mais altas indicando maior força da mão.
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49 semanas
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Alteração na função respiratória avaliada pela Capacidade Vital Forçada (FVC) desde o início até a Semana 49 (período de tratamento combinado).
Prazo: 49 semanas
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A porcentagem prevista para a Capacidade Vital Forçada (FVC%p) será calculada em vários momentos após a avaliação da função respiratória por meio de testes de espirometria
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49 semanas
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Alteração na função respiratória avaliada pelo pico de fluxo expiratório (PFE) desde o início até a Semana 49 (período de tratamento combinado).
Prazo: 49 semanas
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A porcentagem prevista para o pico de fluxo expiratório (PEF%p) será calculada em vários pontos de tempo após a avaliação da função respiratória por meio de testes de espirometria
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49 semanas
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Mudança no questionário Pediatric Quality of Life (PedsQL) Módulo de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) da linha de base até a semana 49 (período de tratamento combinado).
Prazo: 49 semanas
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A qualidade de vida relacionada à saúde é avaliada pela porcentagem de alteração na pontuação coletada no Módulo de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™) para participantes e pais em vários momentos.
Uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde com um mínimo de 0 e um máximo de 100.
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49 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações nas populações de linfócitos para avaliar os efeitos farmacodinâmicos de ATL1102 desde o início até a Semana 57
Prazo: 57 semanas
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A população de linfócitos (células/L), incluindo células que expressam CD49d, será avaliada em vários momentos durante o estudo utilizando citometria de chip.
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57 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Thomas Voit, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de maio de 2023
Conclusão Primária (Real)
19 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
15 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
10 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1102-DMD-Pre-CT03
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .