Un estudio de ATL1102 o placebo en participantes con distrofia muscular de Duchenne no ambulatoria

Criterios clave de inclusión:

• Tiene un diagnóstico clínico de DMD confirmado por pruebas genéticas validadas
• Se considera no ambulatorio, definido como incapaz de caminar 10 metros sin asistencia o ayuda en el Screening.
• Varón de 10 a menos de 18 años, en el momento de la Selección.
• Peso corporal de al menos 25 kg en la selección.
• Si recibe terapia con corticosteroides, la terapia se inició al menos seis meses antes de la visita inicial y una dosis diaria estable durante al menos 3 meses antes de la visita inicial
• El participante tiene un rendimiento del módulo de miembros superiores para DMD 2.0 (PUL 2.0) Puntuación del elemento de entrada A ≥2.
• Es capaz de realizar una espirometría y tiene una función respiratoria suficiente definida como un porcentaje reproducible de FVC predicha ≥50 %.
• Tiene una función cardíaca adecuada definida como fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥45% por ecocardiograma y si recibe medicación cardíaca, debe estar actualmente en un régimen estable y dosis de terapia cardíaca (al menos 3 meses antes del día 1 de referencia)
• El participante y su padre/tutor/cuidador están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, la administración de medicamentos del estudio y los procedimientos del estudio.

Criterios clave de exclusión:

• Participación en otro ensayo clínico (no intervencionista) o administración de cualquier producto en investigación o producto experimental dentro de las 12 semanas o 5 semividas (lo que sea más largo) anteriores al Día 1.
• Exposición a más de 3 productos en investigación dentro de los 12 meses anteriores al Día 1.
• Antecedentes de sangrado clínicamente significativo o anomalías de la coagulación o parámetros de coagulación anormales clínicamente significativos.
• Actualmente recibe tratamiento antiplaquetario o anticoagulante o ha tomado medicación con efecto antiplaquetario o anticoagulante en las 4 semanas anteriores al Día 1
• Cualquier evidencia de anormalidad cardíaca estructural o funcional clínicamente significativa (la miocardiopatía que se trata con IECA o bloqueadores beta es aceptable siempre que se cumpla el criterio de inclusión de FEVI).
• Antecedentes conocidos o prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), anticuerpos contra la hepatitis C (VHC), anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección.
• Evidencia de insuficiencia renal y/o cistatina C >1.4 mg/L.
• Recibió una vacuna viva (incluida la vacuna contra la influenza intranasal) dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1 o una vacunación viva planificada durante el período de estudio.
• Asma (si requiere medicación regular), bronquitis/enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), bronquiectasias, enfisema, neumonía o la presencia de cualquier enfermedad respiratoria no DMD que afecte el PEF y FVC u otras medidas respiratorias.
• Requiere ventilación mecánica o no invasiva (VNI) asistida durante el día (se permite la VNI nocturna).
• Uso crónico (ingesta diaria >14 días), dentro de un mes del Día 1, de agonistas beta-2 o cualquier uso de otro medicamento broncodilatador (p. ej., esteroides inhalados, simpaticomiméticos, anticolinérgicos).
• Usó carnitina, creatina, glutamina, oxatomida, idebenona u otras formas de coenzima Q10 o vitamina E o cualquier otro suplemento nutricional o antioxidante o medicamentos a base de hierbas o esteroides anabólicos que no sean corticosteroides estándar o suplementos de testosterona durante la pubertad dentro de las 4 semanas del Día 1.
• Tiene un mayor riesgo de infecciones oportunistas o condiciones médicas sistémicas que resultan en una función del sistema inmunológico significativamente comprometida