歩行不能のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるATL1102またはプラセボの研究
2024年3月14日 更新者：Percheron Therapeutics
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの非歩行参加者におけるATL1102の有効性、安全性、および薬物動態プロファイルを評価するための多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照および非盲検延長試験
この第 IIb 相試験は、10 歳以上 18 歳未満の歩行不能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー男児を対象とした ATL1102 の有効性、安全性、薬物動態および薬力学を評価する 2 部構成の多施設共同研究です。
この研究には、無作為化二重盲検プラセボ対照治療期間（パート A）と、それに続く非表示治療期間（パート B）が含まれます。
調査の概要
詳細な説明
この第 IIb 相試験は、ATL1102 の有効性、安全性、薬物動態および薬力学を評価するための 2 部構成の多施設共同試験であり、10 歳以上 18 歳未満のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) で歩行不能な少年 45 人が登録されます。
24 週間の無作為化二重盲検プラセボ対照治療期間 (パート A) に参加者が登録され、ATL1102 25mg、ATL1102 50mg、または対応するプラセボのいずれかを 1:1:1 の比率で毎週皮下注射するよう無作為に割り付けられます。 。
その後、参加者は 24 週間の非表示治療期間 (パート B) に進み、ATL1102 25mg または ATL1102 50mg をさらに 24 週間投与し続けます。 パート A でプラセボを服用している参加者は、ATL1102 に移行します。
この研究は、4週間のスクリーニング期間、24週間の無作為化二重盲検プラセボ対照治療期間（パートA）、24週間の非盲検治療期間（パートB）および16週間の追跡期間で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
45
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Percheron Therapeutics
- 電話番号：+61 3 9827 8999
- メール：clinicaltrials@percherontx.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Susan Turner
研究場所
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- 募集
- Birmingham Heartlands Hospital
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主任研究者：
- Zoya Alhaswani
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Glasgow、イギリス、G3 8SJ
- 募集
- Greater Glasgow and Clyde Yorkhill Hospital
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主任研究者：
- Iain Horrocks
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Leeds、イギリス、LS2 9NS
- 募集
- The General Infirmary at Leeds, Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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主任研究者：
- Anne-Marie Childs
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- 募集
- Alder Hey Children's Hospital
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主任研究者：
- Rajesh Madhu
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London、イギリス、WC1N 3JH
- 募集
- University College London (UCL) - Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH)
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主任研究者：
- Giovanni Baranello
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- 募集
- Manchester Royal Infirmary
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主任研究者：
- Gary McCullagh
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Oswestry、イギリス、SY10 7AG
- 募集
- The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
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主任研究者：
- Tracey Willis
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Melbourne、オーストラリア
- 募集
- Royal Childrens Hospital
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主任研究者：
- Ian Woodcock
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South Brisbane、オーストラリア
- 募集
- Queensland Children's Hospital
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主任研究者：
- Anita Cairns
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Westmead、オーストラリア
- 募集
- The Children's Hospital at Westmead
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主任研究者：
- Michelle Lorentzos
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Belgrade、セルビア、11000
- 募集
- University Children's Hospital
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主任研究者：
- Dimitrije Nikolić
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Belgrade、セルビア、11070
- 募集
- Mother and Child Health Care Institute
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主任研究者：
- Slavica Ostojic
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Sofia、ブルガリア、1432
- 募集
- UMHAT Aleksandrovska Neurology clinic
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主任研究者：
- Ivaylov L Tarnev
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Ankara、七面鳥
- まだ募集していません
- Ankara Bilkent City Hospital
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主任研究者：
- Didem Ardıclı
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Eskisehir、七面鳥
- 募集
- Eskisehir Osmangazi Universitesi Tip Fakultesi
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主任研究者：
- Coskun Yarar
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Istanbul、七面鳥
- 募集
- Yeditepe University Hospital
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主任研究者：
- Haluk Topalogu
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Nikfer、七面鳥
- まだ募集していません
- Dr. Behcet Uz Children's Hospital
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主任研究者：
- Gulcin Akinci
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Pendik、七面鳥
- 募集
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
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主任研究者：
- Elif Acar Arslan
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 有効な遺伝子検査によってDMDの臨床診断が確認されている
- 歩行不能とみなされ、スクリーニング時の補助や援助なしでは 10 メートル歩くことができないと定義されます。
- スクリーニング時点で10歳以上18歳未満の男性。
- スクリーニング時の体重が少なくとも25 kg。
- コルチコステロイド療法を受けている場合は、ベースライン来院の少なくとも6か月前に治療が開始され、ベースライン前から少なくとも3か月は安定した毎日の用量が投与されている
- 参加者は、DMD 2.0 (PUL 2.0) エントリーアイテム A スコア ≥2 の上肢モジュールのパフォーマンスを持っています。
- 肺活量測定を実行でき、再現可能なパーセント予測 FVC ≥50% として定義される十分な呼吸機能を備えています。
- 心エコー図で左心室駆出率（LVEF）≧45％と定義される適切な心臓機能を有しており、心臓治療薬を受けている場合は、現在安定したレジメンと用量の心臓治療を受けている必要があります（ベースライン1日目の少なくとも3か月前）
- 参加者およびその親/保護者/介護者は、予定された訪問、治験薬の投与、および治験手順に喜んで従うことができます。
主な除外基準:
- -1日目から12週間以内または5半減期（いずれか長い方）以内の別の臨床試験（非介入）への参加、または治験薬または実験製品の投与。
- 1日目から前の12か月以内に3つを超える治験製品への曝露。
- 臨床的に重大な出血または凝固異常、または臨床的に重大な異常な凝固パラメータの病歴。
- 現在抗血小板療法または抗凝固療法を受けている、または1日目の4週間以内に抗血小板作用または抗凝固作用のある薬を服用している
- 臨床的に重大な構造的または機能的心臓異常のあらゆる証拠（LVEF包含基準が満たされる限り、ACEiまたはベータ遮断薬によって管理される心筋症は許容されます）。
- スクリーニング時の B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)、C 型肝炎 (HCV) 抗体、ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 抗体の既知の病歴または検査陽性。
- 腎障害および/またはシスタチン C >1.4 mg/L の証拠。
- -1日目前の4週間以内に生ワクチン（鼻腔内インフルエンザワクチンを含む）を受けた、または研究期間中に生ワクチン接種が計画されている。
- 喘息（定期的な投薬が必要な場合）、気管支炎/慢性閉塞性肺疾患（COPD）、気管支拡張症、肺気腫、肺炎、またはPEFおよびFVCまたはその他の呼吸器対策に影響を与える非DMD呼吸器疾患の存在。
- 日中の補助機械換気または非侵襲的換気（NIV）が必要です（夜間のNIVは許可されています）。
- 1日目から1か月以内のβ2作動薬または他の気管支拡張薬（吸入ステロイド、交感神経興奮薬、抗コリン薬など）の慢性使用（1日の摂取量＞14日）。
- 1日目から4週間以内に、カルニチン、クレアチン、グルタミン、オキサトミド、イデベノンまたは他の形態のコエンザイムQ10またはビタミンE、またはその他の栄養補助食品または抗酸化サプリメント、または漢方薬または標準的なコルチコステロイドまたは思春期のテストステロンサプリメント以外のアナボリックステロイドを使用した。
- 免疫系機能の重大な低下を引き起こす日和見感染症または全身性病状のリスクが増加している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ATL1102 25mg
ATL1102 25mgを週1回皮下投与
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Armの説明に指定されている用量とスケジュール
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実験的：ATL1102 50mg
ATL1102 50mgを週1回皮下投与
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Armの説明に指定されている用量とスケジュール
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは週に1回皮下投与されます
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Armの説明に指定されている用量とスケジュール
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから 25 週目 (盲検治療期間) までの上肢パフォーマンス (PUL) 2.0 スコアの変化。
時間枠：25週間
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PUL は、DMD 患者の上肢強度を評価するために使用される評価で、スコアが高いほど良好な結果を示し、最小スコアは 0、最大スコアは 42 です。
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25週間
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25週目から49週目（非盲検治療期間）までの上肢パフォーマンス（PUL）2.0スコアの変化。
時間枠：49週間
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PUL は、DMD 患者の上肢強度を評価するために使用される評価で、スコアが高いほど良好な結果を示し、最小スコアは 0、最大スコアは 42 です。
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49週間
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ベースラインから 49 週目 (併用治療期間) までの上肢パフォーマンス (PUL) 2.0 スコアの変化。
時間枠：49週間
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PUL は、DMD 患者の上肢強度を評価するために使用される評価で、スコアが高いほど良好な結果を示し、最小スコアは 0、最大スコアは 42 です。
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49週間
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ベースラインから65週目までの有害事象、重篤な有害事象、予期せぬ有害事象の疑いの発生率と頻度によって測定される安全性
時間枠：65週間
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有害事象とは、参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも介入と因果関係がある必要はありません。
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65週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ハンドヘルド動力計ツール (MyoGrip) を使用した、ベースラインから 25 週目までの手の握力の変化 (盲検治療期間)。
時間枠：25週間
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手持ち式ダイナモメーター ツール (MyoGrip) は、ひずみゲージ技術を使用して、参加者が発揮した手の強さをキログラム単位で測定し、記録が高いほど手の強さが大きいことを示します。
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25週間
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ハンドヘルドダイナモメーターツール（MyoPinch）を使用した、ベースラインから25週目までの指のつまみ強さの変化（盲検治療期間）。
時間枠：25週間
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ハンドヘルド ダイナモメーター ツール (MyoPinch) は、ひずみゲージ技術を使用して、参加者が発揮した指のピンチ強度をキログラム単位で測定します。記録が高いほど、手の強度が高いことを示します。
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25週間
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ベースラインから25週目（盲検治療期間）までの努力肺活量（FVC）によって評価された呼吸機能の変化。
時間枠：25週間
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肺活量検査を使用して呼吸機能を評価した後、努力肺活量 (FVC%p) の予測パーセントが複数の時点で計算されます。
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25週間
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ベースラインから25週目（盲検治療期間）までのピーク呼気流量（PEF）によって評価された呼吸機能の変化。
時間枠：25週間
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ピーク呼気流量の予測パーセント (PEF%p) は、スパイロメトリー検査を使用して呼吸機能を評価した後、複数の時点で計算されます。
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25週間
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ベースラインから 25 週目 (盲検治療期間) までの小児 QOL (PedsQL™) アンケート デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) モジュールの変化。
時間枠：25週間
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健康関連の生活の質は、複数の時点で参加者と保護者を対象に、小児生活の質 (PedsQL™) デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) モジュールで収集されたスコアの変化のパーセンテージによって評価されます。
スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示し、最小スコアは 0、最大スコアは 100 です。
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25週間
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安全性は、ベースラインから 25 週目 (盲検治療期間) までの有害事象、重篤な有害事象、予期せぬ有害事象の疑いの発生率と頻度によって測定されます。
時間枠：25週間
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有害事象とは、参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも介入と因果関係がある必要はありません。
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25週間
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複数の時点における ATL1102 の最大および最小血漿濃度 (Cmax および Cmin)
時間枠：65週間
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用量反応を評価するための薬物動態評価
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65週間
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複数の時点にわたる ATL1102 の血漿中濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：65週間
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経時的な用量濃度を評価するための薬物動態評価
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65週間
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複数の時点における ATL1102 の Cmax および Cmin までの時間
時間枠：65週間
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ATL1102の濃度を評価するための薬物動態評価
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65週間
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ATL1102の端子半減期
時間枠：65週間
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ATL1102濃度が半減するまでの時間を評価する薬物動態評価
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65週間
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ハンドヘルドダイナモメーターツール（MyoGrip）を使用した25週目から49週目までの手の握力の変化（非盲検治療期間）。
時間枠：49週間
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手持ち式ダイナモメーター ツール (MyoGrip) は、ひずみゲージ技術を使用して、参加者が発揮した手の強さをキログラム単位で測定し、記録が高いほど手の強さが大きいことを示します。
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49週間
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ハンドヘルドダイナモメーターツール（MyoPinch）を使用した25週目から49週目までの指のつまみ強度の変化（非盲検治療期間）。
時間枠：49週間
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ハンドヘルド ダイナモメーター ツール (MyoPinch) は、ひずみゲージ技術を使用して、参加者が発揮した指のピンチ強度をキログラム単位で測定します。記録が高いほど、手の強度が高いことを示します。
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49週間
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25週目から49週目（非盲検治療期間）までの努力肺活量（FVC）によって評価された呼吸機能の変化。
時間枠：49週間
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肺活量検査を使用して呼吸機能を評価した後、努力肺活量 (FVC%p) の予測パーセントが複数の時点で計算されます。
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49週間
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25週目から49週目（非盲検治療期間）までのピーク呼気流量（PEF）によって評価された呼吸機能の変化。
時間枠：49週間
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ピーク呼気流量の予測パーセント (PEF%p) は、スパイロメトリー検査を使用して呼吸機能を評価した後、複数の時点で計算されます。
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49週間
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25週目から49週目（非盲検治療期間）までの小児QOL（PedsQL）アンケートデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）モジュールの変化。
時間枠：49週間
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健康関連の生活の質は、複数の時点で参加者と保護者を対象に、小児生活の質 (PedsQL™) デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) モジュールで収集されたスコアの変化のパーセンテージによって評価されます。
スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示し、最小スコアは 0、最大スコアは 100 です。
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49週間
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ハンドヘルド動力計ツール (MyoGrip) を使用した、ベースラインから 49 週目までの手の握力の変化 (併用治療期間)。
時間枠：49週間
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手持ち式ダイナモメーター ツール (MyoGrip) は、ひずみゲージ技術を使用して、参加者が発揮した手の強さをキログラム単位で測定し、記録が高いほど手の強さが大きいことを示します。
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49週間
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ハンドヘルドダイナモメーターツール（MyoPinch）を使用した、ベースラインから49週目までの指のつまみ強さの変化（併用治療期間）。
時間枠：49週間
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ハンドヘルド ダイナモメーター ツール (MyoPinch) は、ひずみゲージ技術を使用して、参加者が発揮した指のピンチ強度をキログラム単位で測定します。記録が高いほど、手の強度が高いことを示します。
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49週間
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ベースラインから49週目（併用治療期間）までの努力肺活量（FVC）によって評価された呼吸機能の変化。
時間枠：49週間
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肺活量検査を使用して呼吸機能を評価した後、努力肺活量 (FVC%p) の予測パーセントが複数の時点で計算されます。
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49週間
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ベースラインから49週目（併用治療期間）までのピーク呼気流量（PEF）によって評価された呼吸機能の変化。
時間枠：49週間
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ピーク呼気流量の予測パーセント (PEF%p) は、スパイロメトリー検査を使用して呼吸機能を評価した後、複数の時点で計算されます。
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49週間
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ベースラインから 49 週目 (併用治療期間) までの小児 QOL (PedsQL) アンケート デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) モジュールの変化。
時間枠：49週間
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健康関連の生活の質は、複数の時点で参加者と保護者を対象に、小児生活の質 (PedsQL™) デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) モジュールで収集されたスコアの変化のパーセンテージによって評価されます。
スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示し、最小スコアは 0、最大スコアは 100 です。
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49週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから57週目までのATL1102の薬力学的効果を評価するためのリンパ球集団の変化
時間枠：57週間
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CD49dを発現する細胞を含むリンパ球集団（細胞/L）は、チップサイトメトリーを利用して研究中の複数の時点で評価されます。
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57週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Thomas Voit、UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月18日
一次修了 (推定)
2024年11月13日
研究の完了 (推定)
2025年3月5日
試験登録日
最初に提出
2023年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月29日
最初の投稿 (実際)
2023年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月14日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ATL1102 25mgの臨床試験
-
ViiV HealthcareGlaxoSmithKline; Janssen Pharmaceuticals完了
-
CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.わからない
-
Guangdong Zhongsheng Pharmaceutical Co., Ltd.完了
-
Novartis Pharmaceuticals完了
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Janssen Biotech, Inc.完了
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.完了
-
Eupraxia Pharmaceuticals Inc.NBCD A/S完了