Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ATL1102 eller placebo hos deltagere med ikke-ambulatorisk Duchenne muskeldystrofi

30. januar 2025 opdateret af: Percheron Therapeutics

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret og åbent udvidelsesstudie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og den farmakokinetiske profil af ATL1102 hos ikke-ambulerende deltagere med Duchenne muskeldystrofi

Dette fase IIb-studie er et todelt multicenterstudie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af ATL1102 hos ikke-ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi i alderen 10 til <18 år. Undersøgelsen omfatter en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsperiode (del A), efterfulgt af en åben mærket behandlingsperiode (del B).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase IIb-studie er et todelt multicenterstudie til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af ATL1102 og vil inkludere 45 ikke-ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) i alderen 10 til <18 år.

I løbet af den 24 ugers randomiserede, dobbeltblinde, placebokontrollerede behandlingsperiode (del A) vil deltagere blive tilmeldt og randomiseret til at modtage enten ATL1102 25 mg, ATL1102 50 mg eller matchet placebo i et 1:1:1-forhold givet som en ugentlig subkutan injektion .

Deltagerne vil derefter fortsætte til den 24 ugers åbne mærkede behandlingsperiode (del B) og fortsætte med at modtage ATL1102 25 mg eller ATL1102 50 mg i yderligere 24 uger. Deltagere på placebo i del A vil gå over til ATL1102.

Studiet vil bestå af en 4 ugers screeningsperiode, 24 ugers randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsperiode (del A), 24 ugers åben behandlingsperiode (del B) og 16 ugers opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1432
        • UMHAT Aleksandrovska Neurology clinic
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS2 9NS
        • The General Infirmary at Leeds, Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • University College London (UCL) - Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH)
      • Oswestry, Det Forenede Kongerige, Sy10 7AG
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Kalkun
      • Eskisehir, Kalkun
        • Eskisehir Osmangazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkun
        • Yeditepe University Hospital
      • Pendik, Kalkun
        • Marmara university pendik training and research hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Mother and Child Health Care Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Har en klinisk diagnose af DMD bekræftet ved valideret genetisk test
  • Anses for ikke-ambulerende, defineret som ude af stand til at gå 10 meter uden assistance eller hjælp ved Screening.
  • Mand i alderen 10 til under 18 år på screeningstidspunktet.
  • Kropsvægt på mindst 25 kg ved screening.
  • Hvis du fik kortikosteroidbehandling, blev behandlingen påbegyndt mindst seks måneder før baseline-besøget og en stabil daglig dosis i mindst 3 måneder før baseline
  • Deltageren har et Performance of Upper Limb Module for DMD 2.0 (PUL 2.0) Entry Item A-score ≥2.
  • I stand til at udføre spirometri og har tilstrækkelig åndedrætsfunktion defineret som reproducerbar procent forudsagt FVC ≥50%.
  • Har tilstrækkelig hjertefunktion defineret som venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥45 % ved ekkokardiogram, og hvis du modtager hjertemedicin, skal den i øjeblikket have et stabilt regime og doser af hjerteterapi (mindst 3 måneder før baseline dag 1)
  • Deltageren og deres forælder/værge/plejer er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, administration af studiemedicin og undersøgelsesprocedurer.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg (ikke-intervention) eller administration af ethvert forsøgsprodukt eller forsøgsprodukt inden for 12 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for dag 1.
  • Eksponering for mere end 3 undersøgelsesprodukter inden for de 12 måneder forud for dag 1.
  • Anamnese med klinisk signifikant blødning eller koagulationsabnormiteter eller klinisk signifikante abnorme koagulationsparametre.
  • Modtager i øjeblikket blodpladehæmmende eller antikoagulerende behandling eller har taget medicin med en trombocythæmmende eller antikoagulerende virkning inden for 4 uger før dag 1
  • Ethvert tegn på klinisk signifikant strukturel eller funktionel hjerteabnormitet (kardiomyopati, der håndteres af ACEi eller betablokkere, er acceptabel, forudsat at LVEF-inklusionskriteriet er opfyldt).
  • Kendt historie med eller en positiv test for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C (HCV) antistoffer, human immundefekt virus (HIV) antistoffer ved screening.
  • Tegn på nyreinsufficiens og/eller cystatin C >1,4 mg/L.
  • Modtog en levende vaccine (inklusive intranasal influenzavaccine) inden for 4 uger før dag 1 eller planlagt levende vaccination i undersøgelsesperioden.
  • Astma (hvis det kræver regelmæssig medicin), bronkitis/kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL), bronkiektasi, emfysem, lungebetændelse eller tilstedeværelsen af ​​enhver ikke-DMD luftvejssygdom, der påvirker PEF og FVC eller andre respiratoriske foranstaltninger.
  • Kræver dagtidsassisteret mekanisk eller ikke-invasiv ventilation (NIV) (NIV om natten er tilladt).
  • Kronisk brug (dagligt indtag >14 dage), inden for en måned efter dag 1, af beta-2-agonister eller enhver brug af anden bronkodilaterende medicin (f.eks. inhalerede steroider, sympatomimetika, antikolinergika).
  • Brugt carnitin, kreatin, glutamin, oxatomid, idebenon eller andre former for coenzym Q10 eller vitamin E eller andre ernærings- eller antioxidanttilskud eller naturlægemidler eller anabolske steroider bortset fra standardkortikosteroider eller pubertettestosterontilskud inden for 4 uger efter dag 1.
  • Har en øget risiko for opportunistiske infektioner eller systemiske medicinske tilstande, der resulterer i betydeligt kompromitteret immunsystemfunktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATL1102 25mg
ATL1102 25 mg administreret subkutant en gang om ugen
Medicin: ATL1102 25mg
Doser og planlægges som specificeret i armbeskrivelsen
Eksperimentel: ATL1102 50mg
ATL1102 50 mg administreret subkutant en gang om ugen
Medicin: ATL1102 50mg
Doser og planlægges som specificeret i armbeskrivelsen
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreres subkutant én gang om ugen
Medicin: Placebo
Doser og planlægges som specificeret i armbeskrivelsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ydeevnen af ​​øvre lemmer (PUL) 2,0 score fra baseline til uge 25 (blindet behandlingsperiode).
Tidsramme: 25 uger
PUL er en vurdering, der bruges til at evaluere overekstremitetsstyrken for personer med DMD, hvor en højere score indikerer et bedre resultat med et minimum på 0 og en maksimal score på 42
25 uger
Ændring i ydeevnen af ​​øvre lemmer (PUL) 2,0 score fra uge 25 til uge 49 (åben behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
PUL er en vurdering, der bruges til at evaluere overekstremitetsstyrken for personer med DMD, hvor en højere score indikerer et bedre resultat med et minimum på 0 og en maksimal score på 42
49 uger
Ændring i ydeevnen af ​​øvre lemmer (PUL) 2,0 score fra baseline til uge 49 (kombineret behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
PUL er en vurdering, der bruges til at evaluere overekstremitetsstyrken for personer med DMD, hvor en højere score indikerer et bedre resultat med et minimum på 0 og en maksimal score på 42
49 uger
Sikkerhed målt ved forekomst og hyppighed af bivirkninger, alvorlige bivirkninger og formodede uventede bivirkninger fra baseline til uge 65
Tidsramme: 65 uger
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager og behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med interventionen.
65 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i håndens grebsstyrke fra baseline til uge 25 ved hjælp af et håndholdt dynamometerværktøj (MyoGrip) (blindet behandlingsperiode).
Tidsramme: 25 uger
Det håndholdte dynamometerværktøj (MyoGrip) bruger strain gauge-teknologi til at måle håndstyrken i kilogram, som deltagerne udøver med højere optagelser, der indikerer større håndstyrke.
25 uger
Ændring i fingrenes klemmestyrke fra baseline til uge 25 ved hjælp af håndholdt dynamometerværktøj (MyoPinch) (blindet behandlingsperiode).
Tidsramme: 25 uger
Det håndholdte dynamometerværktøj (MyoPinch) bruger strain gauge-teknologi til at måle fingrenes klemstyrke i kilogram, som deltagerne udøver med højere optagelser, hvilket indikerer større håndstyrke.
25 uger
Ændring i respirationsfunktionen vurderet ved Forced Vital Capacity (FVC) fra baseline til uge 25 (blindet behandlingsperiode).
Tidsramme: 25 uger
Procenten forudsagt for Forced Vital Capacity (FVC%p) vil blive beregnet på flere tidspunkter, efter at respirationsfunktionen er vurderet ved hjælp af spirometritests
25 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen vurderet ved peak ekspiratorisk flow (PEF) fra baseline til uge 25 (blindet behandlingsperiode).
Tidsramme: 25 uger
Procenten forudsagt for peak ekspiratorisk flow (PEF%p) vil blive beregnet på flere tidspunkter, efter at respiratorisk funktion er vurderet ved hjælp af spirometritests
25 uger
Ændring i det pædiatriske livskvalitet (PedsQL™) spørgeskema Duchenne muskeldystrofi (DMD) modul fra baseline til uge 25 (blindet behandlingsperiode).
Tidsramme: 25 uger
Sundhedsrelateret livskvalitet vurderes ved procentdel af ændring i scoren indsamlet i Pediatric Quality of Life (PedsQL™) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) modul for deltagere og forældre på flere tidspunkter. En højere score indikerer en bedre sundhedsrelateret livskvalitet med et minimum på 0 og en maksimal score på 100.
25 uger
Sikkerhed målt ved forekomsten og hyppigheden af ​​bivirkninger, alvorlige bivirkninger og formodede uventede bivirkninger fra baseline til uge 25 (blindet behandlingsperiode).
Tidsramme: 25 uger
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager og behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med interventionen.
25 uger
Maksimal og minimum plasmakoncentration (Cmax og Cmin) for ATL1102 over flere tidspunkter
Tidsramme: 65 uger
Farmakokinetisk evaluering for at evaluere dosisrespons
65 uger
Areal under plasmakoncentrationstidskurven (AUC) for ATL1102 over flere tidspunkter
Tidsramme: 65 uger
Farmakokinetisk evaluering for at evaluere dosiskoncentration over tid
65 uger
Tid til Cmax og Cmin for ATL1102 over flere tidspunkter
Tidsramme: 65 uger
Farmakokinetisk evaluering for at evaluere koncentrationen af ​​ATL1102
65 uger
Terminalhalveringstiden for ATL1102
Tidsramme: 65 uger
Farmakokinetisk evaluering for at evaluere tiden for ATL1102-koncentrationen at reducere til det halve
65 uger
Ændring i håndens grebsstyrke fra uge 25 til uge 49 ved hjælp af et håndholdt dynamometerværktøj (MyoGrip) (åben behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Det håndholdte dynamometerværktøj (MyoGrip) bruger strain gauge-teknologi til at måle håndstyrken i kilogram, som deltagerne udøver med højere optagelser, der indikerer større håndstyrke.
49 uger
Ændring i klemstyrken af ​​fingrene fra uge 25 til uge 49 ved hjælp af håndholdt dynamometerværktøj (MyoPinch) (åben behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Det håndholdte dynamometerværktøj (MyoPinch) bruger strain gauge-teknologi til at måle fingrenes klemstyrke i kilogram, som deltagerne udøver med højere optagelser, hvilket indikerer større håndstyrke.
49 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen vurderet ved Forced Vital Capacity (FVC) fra uge 25 til uge 49 (åben behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Procenten forudsagt for Forced Vital Capacity (FVC%p) vil blive beregnet på flere tidspunkter, efter at respirationsfunktionen er vurderet ved hjælp af spirometritests
49 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen vurderet ved peak ekspiratorisk flow (PEF) fra uge 25 til uge 49 (åben behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Procenten forudsagt for peak ekspiratorisk flow (PEF%p) vil blive beregnet på flere tidspunkter, efter at respiratorisk funktion er vurderet ved hjælp af spirometritests
49 uger
Ændring i Pediatric Quality of Life (PedsQL) spørgeskema Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) modul fra uge 25 til uge 49 (åben behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Sundhedsrelateret livskvalitet vurderes ved procentdel af ændring i scoren indsamlet i Pediatric Quality of Life (PedsQL™) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) modul for deltagere og forældre på flere tidspunkter. En højere score indikerer en bedre sundhedsrelateret livskvalitet med et minimum på 0 og en maksimal score på 100.
49 uger
Ændring i håndens grebsstyrke fra baseline til uge 49 ved hjælp af et håndholdt dynamometerværktøj (MyoGrip) (kombineret behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Det håndholdte dynamometerværktøj (MyoGrip) bruger strain gauge-teknologi til at måle håndstyrken i kilogram, som deltagerne udøver med højere optagelser, der indikerer større håndstyrke.
49 uger
Ændring i klemstyrken af ​​fingrene fra baseline til uge 49 ved hjælp af håndholdt dynamometerværktøj (MyoPinch) (kombineret behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Det håndholdte dynamometerværktøj (MyoPinch) bruger strain gauge-teknologi til at måle fingrenes klemstyrke i kilogram, som deltagerne udøver med højere optagelser, hvilket indikerer større håndstyrke.
49 uger
Ændring i respirationsfunktionen vurderet ved Forced Vital Capacity (FVC) fra baseline til uge 49 (kombineret behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Procenten forudsagt for Forced Vital Capacity (FVC%p) vil blive beregnet på flere tidspunkter, efter at respirationsfunktionen er vurderet ved hjælp af spirometritests
49 uger
Ændring i respirationsfunktionen vurderet ved peak ekspiratorisk flow (PEF) fra baseline til uge 49 (kombineret behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Procenten forudsagt for peak ekspiratorisk flow (PEF%p) vil blive beregnet på flere tidspunkter, efter at respiratorisk funktion er vurderet ved hjælp af spirometritests
49 uger
Ændring i det pædiatriske livskvalitet (PedsQL) spørgeskema Duchenne muskeldystrofi (DMD) modul fra baseline til uge 49 (kombineret behandlingsperiode).
Tidsramme: 49 uger
Sundhedsrelateret livskvalitet vurderes ved procentdel af ændring i scoren indsamlet i Pediatric Quality of Life (PedsQL™) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) modul for deltagere og forældre på flere tidspunkter. En højere score indikerer en bedre sundhedsrelateret livskvalitet med et minimum på 0 og en maksimal score på 100.
49 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i lymfocytpopulationer for at vurdere farmakodynamiske virkninger af ATL1102 fra baseline til uge 57
Tidsramme: 57 uger
Lymfocytpopulation (celler/L) inklusive celler, der udtrykker CD49d, vil blive evalueret på flere tidspunkter under undersøgelsen ved hjælp af chipcytometri.
57 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Percheron Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thomas Voit, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

15. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

10. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1102-DMD-Pre-CT03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med ATL1102 25mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner