보행이 불가능한 Duchenne 근이영양증 환자의 ATL1102 또는 위약에 대한 연구
2024년 3월 14일 업데이트: Percheron Therapeutics
보행이 불가능한 Duchenne 근이영양증 환자에서 ATL1102의 효능, 안전성 및 약동학 프로파일을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 및 공개 라벨 확장 연구
이 IIb상 연구는 10세에서 18세 미만의 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 보행이 불가능한 남아를 대상으로 ATL1102의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2부, 다기관 연구입니다.
이 연구에는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간(파트 A)과 공개 라벨 치료 기간(파트 B)이 포함됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 IIb상 연구는 ATL1102의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2개 파트, 다기관 연구로, 10세에서 18세 미만의 뒤쉔 근이영양증(DMD)이 있는 보행이 불가능한 소년 45명을 등록할 것입니다.
24주간의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간(파트 A) 동안 참가자는 등록되어 매주 피하 주사로 제공되는 1:1:1 비율로 ATL1102 25mg, ATL1102 50mg 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. .
그런 다음 참가자는 24주 공개 라벨 치료 기간(파트 B)을 계속하고 추가 24주 동안 ATL1102 25mg 또는 ATL1102 50mg을 계속 받습니다. 파트 A의 위약 참가자는 ATL1102로 전환됩니다.
이 연구는 4주 스크리닝 기간, 24주 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간(파트 A), 24주 공개 라벨 치료 기간(파트 B) 및 16주 추적 기간으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
45
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Percheron Therapeutics
- 전화번호: +61 3 9827 8999
- 이메일: clinicaltrials@percherontx.com
연구 연락처 백업
- 이름: Susan Turner
연구 장소
-
-
-
Sofia, 불가리아, 1432
- 모병
- UMHAT Aleksandrovska Neurology clinic
-
수석 연구원:
- Ivaylov L Tarnev
-
-
-
-
-
Belgrade, 세르비아, 11000
- 모병
- University Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Dimitrije Nikolić
-
Belgrade, 세르비아, 11070
- 모병
- Mother and Child Health Care Institute
-
수석 연구원:
- Slavica Ostojic
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국, B9 5SS
- 모병
- Birmingham Heartlands Hospital
-
수석 연구원:
- Zoya Alhaswani
-
Glasgow, 영국, G3 8SJ
- 모병
- Greater Glasgow and Clyde Yorkhill Hospital
-
수석 연구원:
- Iain Horrocks
-
Leeds, 영국, LS2 9NS
- 모병
- The General Infirmary at Leeds, Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
수석 연구원:
- Anne-Marie Childs
-
Liverpool, 영국, L12 2AP
- 모병
- Alder Hey Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Rajesh Madhu
-
London, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- University College London (UCL) - Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH)
-
수석 연구원:
- Giovanni Baranello
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- 모병
- Manchester Royal Infirmary
-
수석 연구원:
- Gary McCullagh
-
Oswestry, 영국, SY10 7AG
- 모병
- The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
-
수석 연구원:
- Tracey Willis
-
-
-
-
-
Ankara, 칠면조
- 아직 모집하지 않음
- Ankara Bilkent City Hospital
-
수석 연구원:
- Didem Ardıclı
-
Eskisehir, 칠면조
- 모병
- Eskisehir Osmangazi Universitesi Tip Fakultesi
-
수석 연구원:
- Coskun Yarar
-
Istanbul, 칠면조
- 모병
- Yeditepe University Hospital
-
수석 연구원:
- Haluk Topalogu
-
Nikfer, 칠면조
- 아직 모집하지 않음
- Dr. Behcet Uz Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Gulcin Akinci
-
Pendik, 칠면조
- 모병
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
수석 연구원:
- Elif Acar Arslan
-
-
-
-
-
Melbourne, 호주
- 모병
- Royal Childrens Hospital
-
수석 연구원:
- Ian Woodcock
-
South Brisbane, 호주
- 모병
- Queensland Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Anita Cairns
-
Westmead, 호주
- 모병
- The Children's Hospital at Westmead
-
수석 연구원:
- Michelle Lorentzos
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 검증된 유전자 검사로 확인된 DMD의 임상 진단을 받았습니다.
- 걸을 수 없는 것으로 간주되며 선별 검사에서 도움이나 도움 없이 10미터를 걸을 수 없는 것으로 정의됩니다.
- 검진 당시 만 10세 이상 18세 미만의 남성.
- 스크리닝 시 최소 25kg의 체중.
- 코르티코스테로이드 요법을 받는 경우, 치료는 기준선 방문 최소 6개월 전에 시작되었고 기준선 방문 전 최소 3개월 동안 안정적인 일일 용량
- 참가자는 DMD 2.0(PUL 2.0) 항목 항목 A 점수 ≥2에 대한 상지 모듈의 성능을 가지고 있습니다.
- 폐활량 측정을 수행할 수 있고 재현 가능한 백분율 예측 FVC ≥50%로 정의되는 충분한 호흡 기능을 가지고 있습니다.
- 심초음파 검사에서 좌심실 박출률(LVEF) ≥45%로 정의되는 적절한 심장 기능을 가지고 있으며 심장 약물 치료를 받고 있는 경우 현재 안정적인 요법 및 심장 요법 용량(기준 1일 전 최소 3개월 전)에 있어야 합니다.
- 참가자와 그 부모/보호자/보호자는 예정된 방문, 연구 약물 투여 및 연구 절차를 준수할 의향과 능력이 있습니다.
주요 제외 기준:
- 1일 전 12주 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 다른 임상 시험(비개입적)에 참여하거나 조사 제품 또는 실험 제품을 투여합니다.
- 1일 전 12개월 이내에 3개 이상의 시험용 제품에 노출.
- 임상적으로 유의한 출혈 또는 응고 이상 또는 임상적으로 유의한 비정상적인 응고 매개변수의 병력.
- 현재 항혈소판제 또는 항응고제 요법을 받고 있거나 1일 전 4주 이내에 항혈소판제 또는 항응고제 효과가 있는 약물을 복용한 경우
- 임상적으로 유의미한 구조적 또는 기능적 심장 이상의 증거(ACEi 또는 베타 차단제로 관리되는 심근병증은 LVEF 포함 기준이 충족되는 경우 허용됨).
- 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염(HCV) 항체, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 대한 알려진 병력 또는 양성 검사.
- 신장 손상 및/또는 시스타틴 C >1.4mg/L의 증거.
- 1일 전 4주 이내에 생백신(비강내 인플루엔자 백신 포함)을 받거나 연구 기간 동안 계획된 생백신을 접종함.
- 천식(정규 약물이 필요한 경우), 기관지염/만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 기관지확장증, 폐기종, 폐렴 또는 PEF 및 FVC 또는 기타 호흡 조치에 영향을 미치는 비DMD 호흡기 질환의 존재.
- 주간 보조 기계 또는 비침습적 환기(NIV)가 필요합니다(야간 NIV는 허용됨).
- 베타-2 작용제 또는 기타 기관지 확장 약물(예: 흡입 스테로이드, 교감신경흥분제, 항콜린제)의 만성 사용(매일 섭취량 >14일).
- 카르니틴, 크레아틴, 글루타민, 옥사토마이드, 이데베논 또는 다른 형태의 코엔자임 Q10 또는 비타민 E 또는 기타 영양 또는 항산화 보조제 또는 표준 코르티코스테로이드 또는 사춘기 테스토스테론 보충제 이외의 약초 또는 아나볼릭 스테로이드를 1일 4주 이내에 사용했습니다.
- 기회 감염 또는 전신 질환에 대한 위험이 증가하여 면역 체계 기능이 크게 손상됨
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ATL1102 25mg
ATL1102 25mg 주 1회 피하주사
|
팔 설명에 지정된 복용량 및 일정
|
|
실험적: ATL1102 50mg
ATL1102 50mg 주 1회 피하주사
|
팔 설명에 지정된 복용량 및 일정
|
|
위약 비교기: 위약
위약은 일주일에 한 번 피하 투여됩니다.
|
팔 설명에 지정된 복용량 및 일정
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선에서 25주차까지 PUL(Performance of Upper Limb) 2.0 점수의 변화(맹검 치료 기간).
기간: 25주
|
PUL은 DMD가 있는 개인의 상지 근력을 평가하는 데 사용되는 평가로 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다(최소 0점, 최대 42점).
|
25주
|
|
25주부터 49주까지 PUL(Performance of Upper Limb) 2.0 점수의 변화(오픈 라벨 치료 기간).
기간: 49주
|
PUL은 DMD가 있는 개인의 상지 근력을 평가하는 데 사용되는 평가로 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다(최소 0점, 최대 42점).
|
49주
|
|
기준선에서 49주(병합 치료 기간)까지 PUL(Performance of Upper Limb) 2.0 점수의 변화.
기간: 49주
|
PUL은 DMD가 있는 개인의 상지 근력을 평가하는 데 사용되는 평가로 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다(최소 0점, 최대 42점).
|
49주
|
|
기준선에서 65주차까지 이상반응, 심각한 이상반응 및 의심되는 예상치 못한 이상반응의 발생률 및 빈도로 측정한 안전성
기간: 65주
|
부작용은 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 개입과 반드시 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
|
65주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
휴대용 동력계 도구(MyoGrip)를 사용하여 기준선에서 25주까지 손의 악력 변화(맹검 치료 기간).
기간: 25주
|
휴대용 동력계 도구(MyoGrip)는 스트레인 게이지 기술을 사용하여 기록이 높을수록 손의 힘이 더 강함을 나타내는 참가자가 발휘하는 손의 힘을 킬로그램 단위로 측정합니다.
|
25주
|
|
휴대용 동력계 도구(MyoPinch)를 사용하여 기준선에서 25주까지의 손가락 핀치 강도의 변화(맹검 치료 기간).
기간: 25주
|
휴대용 동력계 도구(MyoPinch)는 스트레인 게이지 기술을 사용하여 기록이 높을수록 손의 힘이 더 강함을 나타내는 참가자가 가하는 손가락의 핀치 강도를 킬로그램 단위로 측정합니다.
|
25주
|
|
기준선에서 25주(맹검 치료 기간)까지 강제 폐활량(FVC)에 의해 평가된 호흡 기능의 변화.
기간: 25주
|
강제 폐활량(FVC%p)에 대한 예측 백분율은 폐활량계 테스트를 사용하여 호흡 기능을 평가한 후 여러 시점에서 계산됩니다.
|
25주
|
|
기준선에서 25주(맹검 치료 기간)까지 최대 호기 흐름(PEF)으로 평가된 호흡 기능의 변화.
기간: 25주
|
최고 호기 흐름(PEF%p)에 대해 예측된 백분율은 폐활량계 테스트를 사용하여 호흡 기능을 평가한 후 여러 시점에서 계산됩니다.
|
25주
|
|
기준선에서 25주(맹검 치료 기간)까지 소아 삶의 질(PedsQL™) 설문지 Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈의 변화.
기간: 25주
|
건강 관련 삶의 질은 여러 시점에서 참가자 및 부모를 위한 소아 삶의 질(PedsQL™) Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈에서 수집된 점수의 변화 백분율로 평가됩니다.
점수가 높을수록 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타내며 최소 0점에서 최대 100점입니다.
|
25주
|
|
기준선부터 25주차(맹검 치료 기간)까지 유해 사례, 심각한 유해 사례 및 의심되는 예기치 않은 유해 사례의 발생률 및 빈도로 측정한 안전성.
기간: 25주
|
부작용은 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 개입과 반드시 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
|
25주
|
|
여러 시점에 걸친 ATL1102의 최대 및 최소 혈장 농도(Cmax 및 Cmin)
기간: 65주
|
용량 반응을 평가하기 위한 약동학적 평가
|
65주
|
|
여러 시점에 걸쳐 ATL1102에 대한 혈장 농도 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 65주
|
시간 경과에 따른 용량 농도를 평가하기 위한 약동학적 평가
|
65주
|
|
여러 시점에서 ATL1102의 Cmax 및 Cmin까지의 시간
기간: 65주
|
ATL1102의 농도를 평가하기 위한 약동학적 평가
|
65주
|
|
ATL1102의 말단 반감기
기간: 65주
|
ATL1102 농도가 절반으로 감소하는 시간을 평가하기 위한 약동학적 평가
|
65주
|
|
휴대용 동력계 도구(MyoGrip)를 사용하여 25주부터 49주까지 손의 악력 변화(개방 라벨 치료 기간).
기간: 49주
|
휴대용 동력계 도구(MyoGrip)는 스트레인 게이지 기술을 사용하여 기록이 높을수록 손의 힘이 더 강함을 나타내는 참가자가 발휘하는 손의 힘을 킬로그램 단위로 측정합니다.
|
49주
|
|
휴대용 동력계 도구(MyoPinch)를 사용하여 25주부터 49주까지 손가락의 핀치 강도 변화(개방 라벨 치료 기간).
기간: 49주
|
휴대용 동력계 도구(MyoPinch)는 스트레인 게이지 기술을 사용하여 기록이 높을수록 손의 힘이 더 강함을 나타내는 참가자가 가하는 손가락의 핀치 강도를 킬로그램 단위로 측정합니다.
|
49주
|
|
25주차부터 49주차까지 강제 폐활량(FVC)으로 평가한 호흡 기능의 변화(개방 라벨 치료 기간).
기간: 49주
|
강제 폐활량(FVC%p)에 대한 예측 백분율은 폐활량계 테스트를 사용하여 호흡 기능을 평가한 후 여러 시점에서 계산됩니다.
|
49주
|
|
25주차부터 49주차까지 최대 호기량(PEF)으로 평가한 호흡 기능의 변화(개방 라벨 치료 기간).
기간: 49주
|
최고 호기 흐름(PEF%p)에 대해 예측된 백분율은 폐활량계 테스트를 사용하여 호흡 기능을 평가한 후 여러 시점에서 계산됩니다.
|
49주
|
|
25주부터 49주까지 소아 삶의 질(PedsQL) 설문지 Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈의 변화(공개 라벨 치료 기간).
기간: 49주
|
건강 관련 삶의 질은 여러 시점에서 참가자 및 부모를 위한 소아 삶의 질(PedsQL™) Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈에서 수집된 점수의 변화 백분율로 평가됩니다.
점수가 높을수록 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타내며 최소 0점에서 최대 100점입니다.
|
49주
|
|
휴대용 동력계 도구(MyoGrip)를 사용하여 기준선에서 49주까지 손의 악력 변화(통합 치료 기간).
기간: 49주
|
휴대용 동력계 도구(MyoGrip)는 스트레인 게이지 기술을 사용하여 기록이 높을수록 손의 힘이 더 강함을 나타내는 참가자가 발휘하는 손의 힘을 킬로그램 단위로 측정합니다.
|
49주
|
|
휴대용 동력계 도구(MyoPinch)를 사용하여 기준선에서 49주까지 손가락의 핀치 강도 변화(병합 치료 기간).
기간: 49주
|
휴대용 동력계 도구(MyoPinch)는 스트레인 게이지 기술을 사용하여 기록이 높을수록 손의 힘이 더 강함을 나타내는 참가자가 가하는 손가락의 핀치 강도를 킬로그램 단위로 측정합니다.
|
49주
|
|
기준선에서 49주(병합 치료 기간)까지 강제 폐활량(FVC)에 의해 평가된 호흡 기능의 변화.
기간: 49주
|
강제 폐활량(FVC%p)에 대한 예측 백분율은 폐활량계 테스트를 사용하여 호흡 기능을 평가한 후 여러 시점에서 계산됩니다.
|
49주
|
|
기준선에서 49주(병합 치료 기간)까지 최대호기류(PEF)로 평가한 호흡 기능의 변화.
기간: 49주
|
최고 호기 흐름(PEF%p)에 대해 예측된 백분율은 폐활량계 테스트를 사용하여 호흡 기능을 평가한 후 여러 시점에서 계산됩니다.
|
49주
|
|
기준선에서 49주(병합 치료 기간)까지 소아 삶의 질(PedsQL) 설문지 Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈의 변화.
기간: 49주
|
건강 관련 삶의 질은 여러 시점에서 참가자 및 부모를 위한 소아 삶의 질(PedsQL™) Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈에서 수집된 점수의 변화 백분율로 평가됩니다.
점수가 높을수록 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타내며 최소 0점에서 최대 100점입니다.
|
49주
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선에서 57주차까지 ATL1102의 약력학적 효과를 평가하기 위한 림프구 집단의 변화
기간: 57주
|
CD49d를 발현하는 세포를 포함하는 림프구 집단(세포/L)은 칩 세포측정법을 활용하는 연구 동안 여러 시점에서 평가될 것입니다.
|
57주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Thomas Voit, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 18일
기본 완료 (추정된)
2024년 11월 13일
연구 완료 (추정된)
2025년 3월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 29일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험
-
Allergy and Asthma Consultants, Wichita, KansasAidan Foundation; Neil H. Riordan PhD완전한
-
Hospital RudolfstiftungOesterreichische Muskelforschung완전한
-
University of Malaga완전한
-
Chaitanya Hospital, Pune알려지지 않은
-
University Children's Hospital, Zurich알려지지 않은
-
University Hospital, Basel, Switzerland완전한
-
InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais완전한심근 섬유증 | 근이영양증
ATL1102 25mg에 대한 임상 시험
-
ViiV HealthcareGlaxoSmithKline; Janssen Pharmaceuticals완전한
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.완전한
-
Eupraxia Pharmaceuticals Inc.NBCD A/S완전한
-
Novartis Pharmaceuticals완전한