Studie ATL1102 nebo placeba u účastníků s ambulantní Duchennovou svalovou dystrofií

Klíčová kritéria pro zařazení:

• Má klinickou diagnózu DMD potvrzenou validovaným genetickým vyšetřením
• Je považován za nechodící, definovaný jako neschopný ujít 10 metrů bez pomoci nebo pomoci při Screeningu.
• Muž ve věku 10 až méně než 18 let v době screeningu.
• Tělesná hmotnost minimálně 25 kg při screeningu.
• Při léčbě kortikosteroidy byla léčba zahájena nejméně šest měsíců před vstupní návštěvou a stabilní denní dávka po dobu nejméně 3 měsíců před výchozím stavem
• Účastník má výkonnost modulu horní končetiny pro DMD 2.0 (PUL 2.0) Vstupní položka A skóre ≥2.
• Je schopen provádět spirometrii a má dostatečnou funkci dýchání definovanou jako reprodukovatelné procento předpokládané FVC ≥50 %.
• Má adekvátní srdeční funkci definovanou jako ejekční frakce levé komory (LVEF) ≥ 45 % podle echokardiogramu a pokud dostává srdeční léky, musí být v současné době na stabilním režimu a dávkách srdeční terapie (nejméně 3 měsíce před výchozím 1. dnem)
• Účastník a jeho rodič/opatrovník/pečovatel jsou ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, podávání studijních léků a studijní postupy.

Klíčová kritéria vyloučení:

• Účast v jiném klinickém hodnocení (neintervenční) nebo podávání jakéhokoli hodnoceného produktu nebo experimentálního produktu během 12 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před 1. dnem.
• Expozice více než 3 hodnoceným produktům během 12 měsíců před 1. dnem.
• Anamnéza klinicky významného krvácení nebo abnormalit koagulace nebo klinicky významných abnormálních parametrů koagulace.
• V současné době podstupuje protidestičkovou nebo antikoagulační léčbu nebo užívá léky s protidestičkovým nebo antikoagulačním účinkem během 4 týdnů před 1. dnem
• Jakékoli známky klinicky významné strukturální nebo funkční srdeční abnormality (kardiomyopatie, která je léčena ACEi nebo betablokátory, je přijatelná za předpokladu, že je splněno kritérium pro zařazení LVEF).
• Známá anamnéza nebo pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátky proti hepatitidě C (HCV), protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV) při screeningu.
• Důkaz poškození ledvin a/nebo cystatinu C >1,4 mg/l.
• Obdrželi živou vakcínu (včetně intranazální vakcíny proti chřipce) během 4 týdnů před 1. dnem nebo plánovanou živou vakcinaci během období studie.
• Astma (pokud vyžaduje pravidelnou medikaci), bronchitida/chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN), bronchiektázie, emfyzém, pneumonie nebo přítomnost jakéhokoli respiračního onemocnění jiného než DMD, které ovlivňuje PEF a FVC nebo jiná respirační opatření.
• Vyžaduje denní asistovanou mechanickou nebo neinvazivní ventilaci (NIV) (noční NIV je povolena).
• Chronické užívání (denní příjem > 14 dní) během jednoho měsíce ode dne 1 beta-2 agonistů nebo jakékoli užívání jiných bronchodilatačních léků (např. inhalační steroidy, sympatomimetika, anticholinergika).
• Použitý karnitin, kreatin, glutamin, oxatomid, idebenon nebo jiné formy koenzymu Q10 nebo vitamínu E nebo jakékoli jiné výživové nebo antioxidační doplňky nebo bylinné léky nebo anabolické steroidy jiné než standardní kortikosteroidy nebo suplementace testosteronem v pubertě během 4 týdnů od 1. dne.
• Má zvýšené riziko oportunních infekcí nebo systémových zdravotních stavů, které mají za následek významně oslabenou funkci imunitního systému