Eine Studie zu ATL1102 oder Placebo bei Teilnehmern mit nicht gehfähiger Duchenne-Muskeldystrophie

Wichtige Einschlusskriterien:

• Hat eine klinische Diagnose von DMD, die durch validierte Gentests bestätigt wurde
• Gilt als nicht gehfähig, d. h. nicht in der Lage, 10 Meter ohne Hilfe oder Hilfe beim Screening zu gehen.
• Männlich im Alter von 10 bis unter 18 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.
• Körpergewicht von mindestens 25 kg beim Screening.
• Bei einer Kortikosteroidtherapie wurde die Therapie mindestens sechs Monate vor dem Studienbeginn begonnen und eine stabile Tagesdosis für mindestens 3 Monate vor Studienbeginn eingenommen
• Der Teilnehmer hat eine Leistung des Moduls der oberen Extremitäten für DMD 2.0 (PUL 2.0), Eintragspunkt A-Punktzahl ≥2.
• Kann eine Spirometrie durchführen und verfügt über eine ausreichende Atemfunktion, definiert als reproduzierbarer Prozentsatz des vorhergesagten FVC ≥ 50 %.
• Hat eine ausreichende Herzfunktion, definiert als linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 45 % laut Echokardiogramm, und muss, wenn er Herzmedikamente erhält, derzeit ein stabiles Regime und eine stabile Dosierung der Herztherapie erhalten (mindestens 3 Monate vor dem ersten Tag der Baseline).
• Der Teilnehmer und seine Eltern/Erziehungsberechtigten/Betreuer sind bereit und in der Lage, die geplanten Besuche, die Verabreichung von Studienmedikamenten und die Studienabläufe einzuhalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie (nicht-interventionell) oder Verabreichung eines Prüfpräparats oder experimentellen Produkts innerhalb von 12 Wochen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Tag 1.
• Exposition gegenüber mehr als 3 Prüfpräparaten innerhalb der 12 Monate vor Tag 1.
• Vorgeschichte klinisch signifikanter Blutungs- oder Gerinnungsstörungen oder klinisch signifikanter abnormaler Gerinnungsparameter.
• Sie erhalten derzeit eine gerinnungshemmende oder gerinnungshemmende Therapie oder haben innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1 Medikamente mit gerinnungshemmender oder gerinnungshemmender Wirkung eingenommen
• Jeglicher Hinweis auf eine klinisch signifikante strukturelle oder funktionelle Herzanomalie (Kardiomyopathie, die durch ACEi oder Betablocker behandelt wird, ist akzeptabel, sofern das LVEF-Einschlusskriterium erfüllt ist).
• Bekannte Vorgeschichte oder ein positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-C-Antikörper (HCV) und Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening.
• Hinweise auf eine Nierenfunktionsstörung und/oder Cystatin C > 1,4 mg/L.
• Sie haben innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1 einen Lebendimpfstoff (einschließlich intranasaler Grippeimpfstoff) erhalten oder haben während des Studienzeitraums eine Lebendimpfung geplant.
• Asthma (sofern regelmäßige Medikamente erforderlich sind), Bronchitis/chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), Bronchiektasie, Emphysem, Lungenentzündung oder das Vorliegen einer nicht-DMD-Atemwegserkrankung, die PEF und FVC oder andere Atemwegsmessungen beeinträchtigt.
• Erfordert eine unterstützte mechanische oder nicht-invasive Beatmung (NIV) am Tag (NIV in der Nacht ist zulässig).
• Chronische Einnahme (tägliche Einnahme > 14 Tage) innerhalb eines Monats nach Tag 1 von Beta-2-Agonisten oder jeglicher Einnahme anderer bronchodilatatorischer Medikamente (z. B. inhalative Steroide, Sympathomimetika, Anticholinergika).
• Carnitin, Kreatin, Glutamin, Oxatomid, Idebenon oder andere Formen von Coenzym Q10 oder Vitamin E oder andere Nahrungsergänzungsmittel oder Antioxidantien oder pflanzliche Arzneimittel oder anabole Steroide außer Standardkortikosteroiden oder Pubertätstestosteronpräparaten innerhalb von 4 Wochen nach Tag 1 verwendet.
• Es besteht ein erhöhtes Risiko für opportunistische Infektionen oder systemische Erkrankungen, die zu einer erheblichen Beeinträchtigung der Funktion des Immunsystems führen