Een studie van ATL1102 of Placebo bij deelnemers met niet-ambulante Duchenne spierdystrofie

Belangrijkste opnamecriteria:

• Heeft een klinische diagnose van DMD bevestigd door gevalideerde genetische testen
• Wordt beschouwd als niet-ambulant, gedefinieerd als niet in staat om 10 meter te lopen zonder hulp of hulp bij screening.
• Man van 10 tot jonger dan 18 jaar, ten tijde van de screening.
• Lichaamsgewicht van minimaal 25 kg bij Screening.
• Als u een behandeling met corticosteroïden kreeg, werd de behandeling ten minste zes maanden voorafgaand aan het basisbezoek gestart en een stabiele dagelijkse dosis gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het basisbezoek
• Deelnemer heeft een Performance of Upper Limb Module voor DMD 2.0 (PUL 2.0) Entry Item A score ≥2.
• In staat om spirometrie uit te voeren en heeft voldoende ademhalingsfunctie gedefinieerd als reproduceerbaar percentage voorspelde FVC ≥50%.
• Heeft een adequate hartfunctie gedefinieerd als linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) ≥45% op echocardiogram en moet, als hij hartmedicatie krijgt, momenteel een stabiel regime en doseringen van harttherapie volgen (minstens 3 maanden voorafgaand aan baseline Dag 1)
• Deelnemer en hun ouder/voogd/verzorger zijn bereid en in staat zich te houden aan geplande bezoeken, toediening van studiemedicatie en studieprocedures.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Deelname aan een ander klinisch onderzoek (niet-interventioneel) of toediening van een onderzoeksproduct of experimenteel product binnen 12 weken of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan Dag 1.
• Blootstelling aan meer dan 3 onderzoeksproducten binnen de 12 maanden voorafgaand aan Dag 1.
• Geschiedenis van klinisch significante bloedingen of stollingsafwijkingen of klinisch significante abnormale stollingsparameters.
• Wordt momenteel behandeld met bloedplaatjesaggregatieremmers of antistollingstherapie of heeft binnen 4 weken voorafgaand aan dag 1 medicatie genomen met een antibloedplaatjes- of antistollingseffect
• Elk bewijs van klinisch significante structurele of functionele hartafwijking (cardiomyopathie die wordt behandeld door ACEi of bètablokkers is acceptabel, mits aan het LVEF-inclusiecriterium wordt voldaan).
• Bekende voorgeschiedenis van of een positieve test voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), hepatitis C- (HCV)-antilichamen, humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-antilichamen bij screening.
• Bewijs van nierinsufficiëntie en/of cystatine C >1,4 mg/L.
• Een levend vaccin ontvangen (inclusief intranasaal griepvaccin) binnen 4 weken voorafgaand aan dag 1 of geplande levende vaccinatie tijdens de onderzoeksperiode.
• Astma (indien reguliere medicatie nodig is), bronchitis/chronische obstructieve longziekte (COPD), bronchiëctasie, emfyseem, longontsteking of de aanwezigheid van een niet-DMD luchtwegaandoening die PEF en FVC of andere ademhalingsmaatregelen beïnvloedt.
• Vereist overdag geassisteerde mechanische of niet-invasieve beademing (NIV) (nacht NIV is toegestaan).
• Chronisch gebruik (dagelijkse inname >14 dagen), binnen één maand na dag 1, van bèta-2-agonisten of elk gebruik van andere bronchusverwijdende medicatie (bijv. geïnhaleerde steroïden, sympathicomimetica, anticholinergica).
• Gebruikte carnitine, creatine, glutamine, oxatomide, idebenone of andere vormen van co-enzym Q10 of vitamine E of andere voedings- of antioxidantsupplementen of kruidengeneesmiddelen of anabole steroïden anders dan standaard corticosteroïden of suppletie met puberteitstestosteron binnen 4 weken na dag 1.
• Heeft een verhoogd risico op opportunistische infecties of systemische medische aandoeningen die resulteren in een aanzienlijk aangetaste werking van het immuunsysteem