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Uno studio su ATL1102 o placebo nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne non deambulante

30 gennaio 2025 aggiornato da: Percheron Therapeutics

Uno studio di estensione multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di ATL1102 in partecipanti non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Questo studio di fase IIb è uno studio multicentrico in due parti per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ATL1102 in ragazzi non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra 10 e <18 anni. Lo studio comprende un periodo di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (Parte A), seguito da un periodo di trattamento in aperto (Parte B).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase IIb è uno studio multicentrico in due parti per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ATL1102 e arruolerà 45 ragazzi non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età compresa tra 10 e <18 anni.

Durante il periodo di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di 24 settimane (Parte A) i partecipanti saranno arruolati e randomizzati per ricevere ATL1102 25 mg, ATL1102 50 mg o placebo abbinato in un rapporto 1:1:1 somministrato come iniezione sottocutanea settimanale .

I partecipanti continueranno quindi al Periodo di trattamento in aperto di 24 settimane (Parte B) e continueranno a ricevere ATL1102 25 mg o ATL1102 50 mg per altre 24 settimane. I partecipanti al placebo nella Parte A passeranno a ATL1102.

Lo studio consisterà in un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di 24 settimane (Parte A), un periodo di trattamento in aperto di 24 settimane (Parte B) e un periodo di follow-up di 16 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Childrens Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1432
        • UMHAT Aleksandrovska Neurology clinic
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS2 9NS
        • The General Infirmary at Leeds, Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • University College London (UCL) - Great Ormond Street Institute of Child Health (ICH)
      • Oswestry, Regno Unito, Sy10 7AG
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Mother and Child Health Care Institute
  • Tacchino
      • Eskisehir, Tacchino
        • Eskisehir Osmangazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tacchino
        • Yeditepe University Hospital
      • Pendik, Tacchino
        • Marmara university pendik training and research hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Ha una diagnosi clinica di DMD confermata da test genetici convalidati
  • È considerato non deambulante, definito come incapace di camminare per 10 metri senza assistenza o aiuto allo Screening.
  • Maschio di età compresa tra 10 e meno di 18 anni, al momento dello Screening.
  • Peso corporeo di almeno 25 kg allo screening.
  • In caso di terapia con corticosteroidi, la terapia è stata iniziata almeno sei mesi prima della visita basale e una dose giornaliera stabile per almeno 3 mesi prima della visita basale
  • Il partecipante ha una prestazione del modulo dell'arto superiore per DMD 2.0 (PUL 2.0) Entry Item A punteggio ≥2.
  • In grado di eseguire la spirometria e con una funzione respiratoria sufficiente definita come percentuale riproducibile di FVC prevista ≥50%.
  • Ha una funzione cardiaca adeguata definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥45% dall'ecocardiogramma e se riceve farmaci cardiaci, deve essere attualmente in regime stabile e dosi di terapia cardiaca (almeno 3 mesi prima del giorno 1 basale)
  • Il partecipante e il suo genitore/tutore/tutore sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, la somministrazione del farmaco oggetto dello studio e le procedure dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipazione a un altro studio clinico (non interventistico) o somministrazione di qualsiasi prodotto sperimentale o prodotto sperimentale entro 12 settimane o 5 emivite (qualunque sia la più lunga) prima del giorno 1.
  • Esposizione a più di 3 prodotti sperimentali nei 12 mesi precedenti il ​​giorno 1.
  • Anamnesi di sanguinamento clinicamente significativo o anomalie della coagulazione o parametri della coagulazione anormali clinicamente significativi.
  • Attualmente in terapia antiaggregante o anticoagulante o ha assunto farmaci con effetto antiaggregante o anticoagulante nelle 4 settimane precedenti il ​​giorno 1
  • Qualsiasi evidenza di anomalia cardiaca strutturale o funzionale clinicamente significativa (cardiomiopatia gestita da ACEi o beta-bloccanti è accettabile a condizione che sia soddisfatto il criterio di inclusione LVEF).
  • Storia nota o test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), anticorpi dell'epatite C (HCV), anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo screening.
  • Evidenza di insufficienza renale e/o cistatina C >1,4 mg/L.
  • - Ricevuto un vaccino vivo (incluso il vaccino influenzale intranasale) entro 4 settimane prima del giorno 1 o vaccinazione viva pianificata durante il periodo di studio.
  • Asma (se richiede farmaci regolari), bronchite/broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), bronchiectasie, enfisema, polmonite o presenza di qualsiasi malattia respiratoria non-DMD che influenzi PEF e FVC o altre misure respiratorie.
  • Richiede ventilazione meccanica assistita diurna o non invasiva (NIV) (la NIV notturna è consentita).
  • Uso cronico (assunzione giornaliera >14 giorni), entro un mese dal giorno 1, di beta-2 agonisti o qualsiasi uso di altri farmaci broncodilatatori (ad es. steroidi per via inalatoria, simpaticomimetici, anticolinergici).
  • Utilizzato carnitina, creatina, glutammina, oxatomide, idebenone o altre forme di coenzima Q10 o vitamina E o qualsiasi altro integratore nutrizionale o antiossidante o medicinali a base di erbe o steroidi anabolizzanti diversi dai corticosteroidi standard o supplementazione di testosterone durante la pubertà entro 4 settimane dal giorno 1.
  • Ha un aumentato rischio di infezioni opportunistiche o condizioni mediche sistemiche con conseguente compromissione significativa della funzione del sistema immunitario

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ATL1102 25 mg
ATL1102 25 mg somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana
Droga: ATL1102 25 mg
Dose e programmata come specificato nella descrizione del braccio
Sperimentale: ATL1102 50 mg
ATL1102 50 mg somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana
Droga: ATL1102 50 mg
Dose e programmata come specificato nella descrizione del braccio
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo viene somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana
Droga: Placebo
Dose e programmata come specificato nella descrizione del braccio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 dal basale alla settimana 25 (periodo di trattamento in cieco).
Lasso di tempo: 25 settimane
Il PUL è una valutazione utilizzata per valutare la forza dell'arto superiore per le persone con DMD dove un punteggio più alto indica un risultato migliore con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 42
25 settimane
Variazione del punteggio PUL (Performance of Upper Limb) 2.0 dalla settimana 25 alla settimana 49 (periodo di trattamento in aperto).
Lasso di tempo: 49 settimane
Il PUL è una valutazione utilizzata per valutare la forza dell'arto superiore per le persone con DMD dove un punteggio più alto indica un risultato migliore con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 42
49 settimane
Variazione del punteggio PUL (Performance of Upper Limb) 2.0 dal basale alla settimana 49 (periodo di trattamento combinato).
Lasso di tempo: 49 settimane
Il PUL è una valutazione utilizzata per valutare la forza dell'arto superiore per le persone con DMD dove un punteggio più alto indica un risultato migliore con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 42
49 settimane
Sicurezza misurata dall'incidenza e dalla frequenza di eventi avversi, eventi avversi gravi e sospetti eventi avversi inattesi dal basale alla settimana 65
Lasso di tempo: 65 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante e non deve necessariamente avere una relazione causale con l'intervento.
65 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della forza di presa della mano dal basale alla settimana 25 utilizzando uno strumento dinamometro portatile (MyoGrip) (periodo di trattamento in cieco).
Lasso di tempo: 25 settimane
Lo strumento dinamometro portatile (MyoGrip) utilizza la tecnologia dell'estensimetro per misurare la forza della mano in chilogrammi esercitata dai partecipanti con registrazioni più elevate che indicano una maggiore forza della mano.
25 settimane
Modifica della forza di presa delle dita dal basale alla settimana 25 utilizzando lo strumento dinamometro portatile (MyoPinch) (periodo di trattamento in cieco).
Lasso di tempo: 25 settimane
Lo strumento dinamometro portatile (MyoPinch) utilizza la tecnologia dell'estensimetro per misurare la forza di presa delle dita in chilogrammi esercitata dai partecipanti con registrazioni più elevate che indicano una maggiore forza della mano.
25 settimane
Variazione della funzione respiratoria valutata dalla capacità vitale forzata (FVC) dal basale alla settimana 25 (periodo di trattamento in cieco).
Lasso di tempo: 25 settimane
La percentuale prevista per la capacità vitale forzata (FVC%p) sarà calcolata in più punti temporali dopo che la funzione respiratoria è stata valutata utilizzando i test spirometrici
25 settimane
Variazione della funzione respiratoria valutata dal picco di flusso espiratorio (PEF) dal basale alla settimana 25 (periodo di trattamento in cieco).
Lasso di tempo: 25 settimane
La percentuale prevista per il flusso espiratorio di picco (PEF%p) verrà calcolata in più punti temporali dopo che la funzione respiratoria è stata valutata utilizzando i test spirometrici
25 settimane
Modifica del modulo Pediatric Quality of Life (PedsQL™) sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dal basale alla settimana 25 (periodo di trattamento in cieco).
Lasso di tempo: 25 settimane
La qualità della vita correlata alla salute viene valutata in base alla percentuale di variazione del punteggio raccolto nel modulo Pediatric Quality of Life (PedsQL™) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) per partecipanti e genitori in più punti temporali. Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita correlata alla salute con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 100.
25 settimane
Sicurezza misurata dall'incidenza e dalla frequenza di eventi avversi, eventi avversi gravi e sospetti eventi avversi inattesi dal basale alla settimana 25 (periodo di trattamento in cieco).
Lasso di tempo: 25 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante e non deve necessariamente avere una relazione causale con l'intervento.
25 settimane
Concentrazione plasmatica massima e minima (Cmax e Cmin) per ATL1102 su più punti temporali
Lasso di tempo: 65 settimane
Valutazione farmacocinetica per valutare la risposta alla dose
65 settimane
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica (AUC) per ATL1102 su più punti temporali
Lasso di tempo: 65 settimane
Valutazione farmacocinetica per valutare la concentrazione della dose nel tempo
65 settimane
Tempo a Cmax e Cmin per ATL1102 su più punti temporali
Lasso di tempo: 65 settimane
Valutazione farmacocinetica per valutare la concentrazione di ATL1102
65 settimane
L'emivita terminale per ATL1102
Lasso di tempo: 65 settimane
Valutazione farmacocinetica per valutare il tempo di dimezzamento della concentrazione di ATL1102
65 settimane
Modifica della forza di presa della mano dalla settimana 25 alla settimana 49 utilizzando uno strumento dinamometro portatile (MyoGrip) (periodo di trattamento in aperto).
Lasso di tempo: 49 settimane
Lo strumento dinamometro portatile (MyoGrip) utilizza la tecnologia dell'estensimetro per misurare la forza della mano in chilogrammi esercitata dai partecipanti con registrazioni più elevate che indicano una maggiore forza della mano.
49 settimane
Modifica della forza di presa delle dita dalla settimana 25 alla settimana 49 utilizzando lo strumento dinamometro portatile (MyoPinch) (periodo di trattamento con etichetta aperta).
Lasso di tempo: 49 settimane
Lo strumento dinamometro portatile (MyoPinch) utilizza la tecnologia dell'estensimetro per misurare la forza di presa delle dita in chilogrammi esercitata dai partecipanti con registrazioni più elevate che indicano una maggiore forza della mano.
49 settimane
Modifica della funzione respiratoria valutata dalla capacità vitale forzata (FVC) dalla settimana 25 alla settimana 49 (periodo di trattamento in aperto).
Lasso di tempo: 49 settimane
La percentuale prevista per la capacità vitale forzata (FVC%p) sarà calcolata in più punti temporali dopo che la funzione respiratoria è stata valutata utilizzando i test spirometrici
49 settimane
Variazione della funzione respiratoria valutata dal picco di flusso espiratorio (PEF) dalla settimana 25 alla settimana 49 (periodo di trattamento in aperto).
Lasso di tempo: 49 settimane
La percentuale prevista per il flusso espiratorio di picco (PEF%p) verrà calcolata in più punti temporali dopo che la funzione respiratoria è stata valutata utilizzando i test spirometrici
49 settimane
Modifica del modulo sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) del questionario Pediatric Quality of Life (PedsQL) dalla settimana 25 alla settimana 49 (periodo di trattamento in aperto).
Lasso di tempo: 49 settimane
La qualità della vita correlata alla salute viene valutata in base alla percentuale di variazione del punteggio raccolto nel modulo Pediatric Quality of Life (PedsQL™) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) per partecipanti e genitori in più punti temporali. Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita correlata alla salute con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 100.
49 settimane
Modifica della forza di presa della mano dal basale alla settimana 49 utilizzando uno strumento dinamometro portatile (MyoGrip) (periodo di trattamento combinato).
Lasso di tempo: 49 settimane
Lo strumento dinamometro portatile (MyoGrip) utilizza la tecnologia dell'estensimetro per misurare la forza della mano in chilogrammi esercitata dai partecipanti con registrazioni più elevate che indicano una maggiore forza della mano.
49 settimane
Modifica della forza di presa delle dita dal basale alla settimana 49 utilizzando lo strumento dinamometro portatile (MyoPinch) (periodo di trattamento combinato).
Lasso di tempo: 49 settimane
Lo strumento dinamometro portatile (MyoPinch) utilizza la tecnologia dell'estensimetro per misurare la forza di presa delle dita in chilogrammi esercitata dai partecipanti con registrazioni più elevate che indicano una maggiore forza della mano.
49 settimane
Variazione della funzione respiratoria valutata dalla capacità vitale forzata (FVC) dal basale alla settimana 49 (periodo di trattamento combinato).
Lasso di tempo: 49 settimane
La percentuale prevista per la capacità vitale forzata (FVC%p) sarà calcolata in più punti temporali dopo che la funzione respiratoria è stata valutata utilizzando i test spirometrici
49 settimane
Variazione della funzione respiratoria valutata dal picco di flusso espiratorio (PEF) dal basale alla settimana 49 (periodo di trattamento combinato).
Lasso di tempo: 49 settimane
La percentuale prevista per il flusso espiratorio di picco (PEF%p) verrà calcolata in più punti temporali dopo che la funzione respiratoria è stata valutata utilizzando i test spirometrici
49 settimane
Modifica del modulo sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) del questionario Pediatric Quality of Life (PedsQL) dal basale alla settimana 49 (periodo di trattamento combinato).
Lasso di tempo: 49 settimane
La qualità della vita correlata alla salute viene valutata in base alla percentuale di variazione del punteggio raccolto nel modulo Pediatric Quality of Life (PedsQL™) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) per partecipanti e genitori in più punti temporali. Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita correlata alla salute con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 100.
49 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nelle popolazioni di linfociti per valutare gli effetti farmacodinamici di ATL1102 dal basale alla settimana 57
Lasso di tempo: 57 settimane
La popolazione linfocitaria (cellule/L), comprese le cellule che esprimono CD49d, sarà valutata in più punti temporali durante lo studio utilizzando la citometria con chip.
57 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Percheron Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Voit, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2023

Completamento primario (Effettivo)

19 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1102-DMD-Pre-CT03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su ATL1102 25 mg

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