Badanie ATL1102 lub placebo u uczestników z niechodzącym dystrofią mięśniową Duchenne'a

Kluczowe kryteria włączenia:

• Ma kliniczną diagnozę DMD potwierdzoną zwalidowanymi badaniami genetycznymi
• Jest uważany za niezdolnego do poruszania się, definiowanego jako niezdolny do przejścia 10 metrów bez pomocy lub pomocy podczas badania przesiewowego.
• Mężczyzna w wieku od 10 do mniej niż 18 lat w czasie badania przesiewowego.
• Masa ciała co najmniej 25 kg podczas badania przesiewowego.
• W przypadku leczenia kortykosteroidami terapię rozpoczęto co najmniej sześć miesięcy przed wizytą wyjściową i stabilną dawkę dobową przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą wyjściową
• Uczestnik ma wyniki modułu sprawności kończyny górnej dla DMD 2.0 (PUL 2.0) pozycja A ≥2.
• Zdolny do wykonywania spirometrii i ma wystarczającą czynność oddechową zdefiniowaną jako odtwarzalny procent wartości należnej FVC ≥50%.
• Ma odpowiednią czynność serca zdefiniowaną jako frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥45% na podstawie badania echokardiograficznego, a jeśli otrzymuje leki nasercowe, musi być obecnie na stabilnym schemacie i dawkach terapii kardiologicznej (co najmniej 3 miesiące przed dniem wyjściowym 1)
• Uczestnik i jego rodzic/opiekun/opiekun chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, podawania badanego leku i procedur badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

• Udział w innym badaniu klinicznym (nieinterwencyjnym) lub podawanie jakiegokolwiek badanego produktu lub produktu eksperymentalnego w ciągu 12 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) poprzedzających Dzień 1.
• Ekspozycja na więcej niż 3 badane produkty w ciągu 12 miesięcy poprzedzających dzień 1.
• Historia klinicznie istotnych nieprawidłowości krwawienia lub krzepnięcia lub klinicznie istotnych nieprawidłowości parametrów krzepnięcia.
• Obecnie otrzymuje leczenie przeciwpłytkowe lub przeciwzakrzepowe albo przyjmował leki o działaniu przeciwpłytkowym lub przeciwzakrzepowym w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem
• Dopuszczalne są wszelkie dowody istotnych klinicznie strukturalnych lub czynnościowych nieprawidłowości serca (kardiomiopatia leczona ACEi lub beta-blokerami, pod warunkiem spełnienia kryterium włączenia LVEF).
• Znana historia lub dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV), przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego.
• Dowody na zaburzenia czynności nerek i/lub stężenie cystatyny C >1,4 mg/l.
• Otrzymali żywą szczepionkę (w tym donosową szczepionkę przeciw grypie) w ciągu 4 tygodni przed Dniem 1 lub planowali szczepienie żywą szczepionką w okresie badania.
• Astma (jeśli wymaga regularnego leczenia), zapalenie oskrzeli/przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP), rozstrzenie oskrzeli, rozedma płuc, zapalenie płuc lub obecność jakiejkolwiek innej choroby układu oddechowego niezwiązanej z DMD, która wpływa na PEF i FVC lub inne czynniki oddechowe.
• Wymaga mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji (NIV) wspomaganej w ciągu dnia (nocna wentylacja nieinwazyjna jest dozwolona).
• Przewlekłe stosowanie (dzienne przyjmowanie >14 dni) w ciągu jednego miesiąca od dnia 1. agonistów beta-2 lub jakiekolwiek inne leki rozszerzające oskrzela (np. steroidy wziewne, leki sympatykomimetyczne, leki przeciwcholinergiczne).
• Stosowano karnitynę, kreatynę, glutaminę, oksatomid, idebenon lub inne formy koenzymu Q10 lub witaminy E lub inne suplementy odżywcze lub przeciwutleniające, leki ziołowe lub sterydy anaboliczne inne niż standardowe kortykosteroidy lub suplementację testosteronu w okresie dojrzewania w ciągu 4 tygodni od dnia 1.
• Ma zwiększone ryzyko infekcji oportunistycznych lub ogólnoustrojowych schorzeń powodujących znaczne upośledzenie funkcji układu odpornościowego