Fatores de Risco para Prognóstico Desfavorável na Enterocolite Necrosante Neonatal: Uma Análise Retrospetiva de Centro Único (RFPNEC)
Este é um estudo retrospetivo liderado pelo Centro Médico de Mulheres e Crianças de Guangzhou, centrado em recém-nascidos diagnosticados com enterocolite necrosante (ECN) – uma doença gastrointestinal grave que ameaça a vida dos recém-nascidos – entre janeiro de 2017 e dezembro de 2022.
Objetivo do estudo: A ECN pode levar a condições graves como perfuração intestinal ou mesmo morte, e é difícil para os médicos identificar bebés de alto risco precocemente com as ferramentas atuais. Este estudo visa analisar a informação clínica dos bebés (por exemplo, peso ao nascer, sintomas como inchaço abdominal ou fezes com sangue), resultados de análises ao sangue (por exemplo, níveis de lactato, contagem de glóbulos brancos) e pontuações de função orgânica (pontuações nSOFA) para encontrar indicadores que possam prever se a ECN irá piorar ou causar morte.
Questões que o estudo tenta responder: Pode a combinação de indicadores metabólicos (como o lactato), parâmetros de análises ao sangue e pontuações de função orgânica prever melhor se um recém-nascido com ECN desenvolverá ECN perfurada (uma forma mais grave em que o intestino tem orifícios) ou morrerá durante a hospitalização? Estes indicadores combinados são mais fiáveis do que indicadores isolados? Hipótese do estudo: Supomos que integrar marcadores metabólicos (como o lactato), parâmetros de rotina sanguíneos e pontuações nSOFA será mais preciso do que usar qualquer indicador isolado para prever a progressão da ECN e o risco de morte nos recém-nascidos afetados.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo Racional A Enterocolite Necrosante (NEC) é uma doença gastrointestinal com risco de vida que afeta principalmente recém-nascidos com muito baixo peso ao nascer (VLBW) (incidência: 5-12%). Cerca de 20-40% dos casos progridem para doença grave que requer cirurgia, e os sobreviventes frequentemente enfrentam complicações a longo prazo (por exemplo, síndrome do intestino curto, défices de neurodesenvolvimento). Apesar dos avanços nos cuidados neonatais, a identificação precoce de doentes de alto risco continua a ser um desafio devido a sinais clínicos/radiográficos inespecíficos e biomarcadores convencionais insuficientemente sensíveis/específicos.
A fisiopatologia da NEC envolve lesão de isquemia-reperfusão intestinal, ativação imunitária excessiva e disbiose microbiana. O lactato sérico (um marcador de hipoperfusão/metabolismo anaeróbico) correlaciona-se com a gravidade da NEC, mas carece de especificidade; os índices de células sanguíneas periféricas (CBC) são acessíveis, mas pouco estudados em combinação com o lactato. A pontuação Neonatal Sequential Organ Failure Assessment (nSOFA) prevê a mortalidade geral por NEC, mas não consegue estratificar o risco para NEC perfurada (PNEC), um subtipo de alto risco. Este estudo visa colmatar as lacunas, integrando métricas metabólicas (lactato), hematológicas (CBC) e de disfunção orgânica (nSOFA) para o prognóstico da NEC.
- Desenho e Condução do Estudo Este é um estudo de coorte retrospetivo realizado no Guangzhou Women and Children's Medical Center, aprovado pelo comité de ética institucional e em conformidade com a Declaração de Helsínquia. O período do estudo é de janeiro de 2017 a dezembro de 2022; os participantes elegíveis são identificados através de revisão retrospetiva de registos médicos eletrónicos (EMRs), com os dados extraídos de forma estruturada.
Recolha de Dados
A extração estruturada de EMR captura variáveis-chave:
História neonatal: Sexo, idade gestacional, peso ao nascer, asfixia perinatal (pontuações de Apgar), estado de pequeno para a idade gestacional (SGA), complicações de prematuridade (por exemplo, persistência do canal arterial [PDA], síndrome de dificuldade respiratória [SDR]), padrão de alimentação, uso de ventilação mecânica.
História materna: Modo de parto, corioamnionite, rutura prematura de membranas.
Parâmetros relacionados com NEC: Estadiamento de Bell, manifestações clínicas (por exemplo, distensão abdominal, pneumoperitoneu), complicações (sépsis, choque), intervenções terapêuticas (cirurgia), mortalidade intra-hospitalar.
Indicadores laboratoriais/de disfunção orgânica: Lactato sérico (no início da NEC), parâmetros de CBC (leucócitos, neutrófilos, linfócitos, plaquetas) e índices inflamatórios derivados, pontuação nSOFA (no início da NEC).
Análise Estatística
As análises utilizam SPSS 26.0 e GraphPad Prism 9.0:
Expressão dos dados: Variáveis com distribuição normal (média ± DP), variáveis assimétricas (mediana [IQR]), variáveis categóricas (frequência %).
Comparações intergrupos: Teste do qui-quadrado/exato de Fisher (categóricas), teste t/teste U de Mann-Whitney (contínuas).
Regressão logística multivariada: Inclui variáveis com p<0,05 da análise univariada para identificar preditores independentes.
Análise de mediação (macro PROCESS 4.1, 1000 bootstraps): Decompõe os efeitos totais em vias diretas/indiretas.
Análise da curva ROC: Avalia o desempenho preditivo de biomarcadores únicos/combinados (AUC como métrica). Todos os testes são bicaudais; p<0,05 é significativo.
Objetivos do Estudo Primários: Identificar indicadores que prevejam a progressão da NEC e a mortalidade intra-hospitalar através da análise de dados clínicos, metabólicos e laboratoriais.
Secundários: Explorar biomarcadores integrados para a estratificação da gravidade da NEC (por exemplo, estadiamento de Bell, necessidade cirúrgica) para otimizar a tomada de decisão clínica.
- Proteção dos Participantes Todos os dados são anonimizados antes da análise e armazenados numa base de dados protegida por palavra-passe (acessível apenas à equipa do estudo). O consentimento informado é obtido dos representantes legais dos participantes, que são informados do direito de se retirarem a qualquer momento sem penalização.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Guangdong
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Guangdong, Guangdong, China, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- (1) Diagnóstico baseado em sintomas clínicos (por exemplo, distensão abdominal, fezes com sangue), evidência de imagem (pneumatose intestinal, gás na veia porta ou pneumoperitónio), e confirmação patológica de NEC de acordo com diretrizes estabelecidas; (2) Disponibilidade de registos médicos completos para extração de dados.
Critérios de Exclusão:
- (1) Anomalias congénitas gastrointestinais (por exemplo, atresia intestinal, doença de Hirschsprung); (2) Distúrbios metabólicos hereditários; (3) Casos envolvendo abandono de tratamento ou alta voluntária; (4) Dados clínicos incompletos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo NEC leve
Estágio de Bell I e IIA
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Estudo de coorte retrospectiva observacional, a coleta de dados foi realizada por extração estruturada de registros médicos eletrônicos: incluindo características clínicas, indicadores metabólicos, parâmetros de laboratório, prognóstico e resultados.
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Grupo NEC grave
Estágio IIb e III de Bell
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Estudo de coorte retrospectiva observacional, a coleta de dados foi realizada por extração estruturada de registros médicos eletrônicos: incluindo características clínicas, indicadores metabólicos, parâmetros de laboratório, prognóstico e resultados.
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Grupo cirúrgico
Pacientes com NEC que foram submetidos a tratamento cirúrgico
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Estudo de coorte retrospectiva observacional, a coleta de dados foi realizada por extração estruturada de registros médicos eletrônicos: incluindo características clínicas, indicadores metabólicos, parâmetros de laboratório, prognóstico e resultados.
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Grupo não cirúrgico
Pacientes com ENC que não foram submetidos a tratamento cirúrgico, mas optaram por tratamento conservador
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Estudo de coorte retrospectiva observacional, a coleta de dados foi realizada por extração estruturada de registros médicos eletrônicos: incluindo características clínicas, indicadores metabólicos, parâmetros de laboratório, prognóstico e resultados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de enterocolite necrosante perfurada
Prazo: Dia 1 de até 3 meses
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Ocorrência de enterocolite necrosante perfurada
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Dia 1 de até 3 meses
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Mortalidade hospitalar
Prazo: Dia 1 até 3 meses
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Mortalidade hospitalar
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Dia 1 até 3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sistema de estadiamento da Bell para enterocolite necrosante (NEC)
Prazo: Dia 1 de até 3 meses
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O sistema de estadiamento de sino é uma ferramenta de classificação clinicamente validada padronizada para avaliar a gravidade da enterocolite necrosante (NEC), integrar manifestações clínicas, imagens e dados de laboratório.
Os critérios de avaliação incluem: sintomas clínicos (por exemplo, distensão abdominal, fezes sangrentas, intolerância à alimentação, choque); achados de imagem (raios X abdominais mostrando pneumatose intestinal, gás venoso portal, pneumoperitônio, etc.); e resultados laboratoriais (trombocitopenia, acidose metabólica, etc.).
O estadiamento é determinado pela equipe de pesquisa através da revisão dos registros clínicos, de imagem e laboratório completos dos neonatos (extraídos de acordo com o protocolo estruturado do estudo) para garantir o alinhamento com os critérios de estadiamento de sino estabelecidos.
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Dia 1 de até 3 meses
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Incidência de Enterocolite Necrosante Cirúrgica (NEC)
Prazo: Dia 1 até 3 meses
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"NEC cirúrgico" neste estudo refere-se a casos de enterocolite necrosante (NEC) que requerem intervenção cirúrgica.
A sua avaliação baseia-se em radiografia abdominal, ecografia abdominal e Sistema de Estadiamento de Bell (conforme referido no Protocolo do Estudo com Plano de Análise Estatística.docx), com dados extraídos dos registos médicos eletrónicos dos recém-nascidos de acordo com o quadro de recolha de dados do protocolo.
A elegibilidade para classificar um caso como NEC cirúrgico é determinada por: 1) Achados de radiografia abdominal/ecografia indicando progressão grave de NEC (por exemplo, pneumoperitoneu, pneumatose intestinal extensa não responsiva); 2) Estadiamento de Bell (avaliado de acordo com os critérios do estudo) confirmando Estádio III (NEC Avançado) - ambos consistentes com os padrões clínicos para iniciar cirurgia relacionada com NEC.
A equipa do estudo revê estes resultados de imagem e dados de estadiamento para confirmar NEC cirúrgico de forma uniforme.
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Dia 1 até 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Clyman RI, Jin C, Hills NK. A role for neonatal bacteremia in deaths due to intestinal perforation: spontaneous intestinal perforation compared with perforated necrotizing enterocolitis. J Perinatol. 2020 Nov;40(11):1662-1670. doi: 10.1038/s41372-020-0691-4. Epub 2020 May 20.
- Kim JH, Sampath V, Canvasser J. Challenges in diagnosing necrotizing enterocolitis. Pediatr Res. 2020 Aug;88(Suppl 1):16-20. doi: 10.1038/s41390-020-1090-4.
- Roberts AG, Younge N, Greenberg RG. Neonatal Necrotizing Enterocolitis: An Update on Pathophysiology, Treatment, and Prevention. Paediatr Drugs. 2024 May;26(3):259-275. doi: 10.1007/s40272-024-00626-w. Epub 2024 Apr 2.
- Wang Y, Lai L, Zhang Q, Zheng L. Lactate acid level and prognosis of neonatal necrotizing enterocolitis: a retrospective cohort study based on pediatric-specific critical care database. J Pediatr (Rio J). 2023 May-Jun;99(3):278-283. doi: 10.1016/j.jped.2022.11.005. Epub 2022 Dec 16.
- Kislal FM, Polat CC, Ergul E, Acikalin AA, Guven D, Gundogan E, Sarici D. Can lactate be valuable in early diagnosis and prognosis of neonatal sepsis? Niger J Clin Pract. 2023 Sep;26(9):1319-1325. doi: 10.4103/njcp.njcp_54_23.
- El-Abd Ahmed A, Hassan MH, Abo-Halawa N, Abdel-Razik GM, Moubarak FA, Sakhr HM. Lactate and intestinal fatty acid binding protein as essential biomarkers in neonates with necrotizing enterocolitis: ultrasonographic and surgical considerations. Pediatr Neonatol. 2020 Oct;61(5):481-489. doi: 10.1016/j.pedneo.2020.03.015. Epub 2020 Apr 5.
- Li B, Chen Y, Yang Z, Sun X, Tian C, Liu J, Yuan L, Dai K. Lactate/albumin ratio as a prognostic biomarker for in-hospital mortality in pediatric patients with necrotizing enterocolitis. BMC Pediatr. 2025 Feb 4;25(1):93. doi: 10.1186/s12887-025-05439-5.
- Lewis AN, de la Cruz D, Wynn JL, Frazer LC, Yakah W, Martin CR, Yang H, Itriago E, Unger J, Hair AB, Miele J, Sullivan BA, Husain A, Good M. Evaluation of the Neonatal Sequential Organ Failure Assessment and Mortality Risk in Preterm Infants with Necrotizing Enterocolitis. Neonatology. 2022;119(3):334-344. doi: 10.1159/000522560. Epub 2022 Mar 21.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
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Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EK-NEC20240705
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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