Fattori di Rischio per una Prognosi Sfavorevole nella Enterocolite Necrotizzante Neonatale: Un'Analisi Retrospettiva Monocentrica (RFPNEC)
Fattori di rischio per una prognosi sfavorevole nell'enterocolite necrotizzante neonatale: un'analisi retrospettiva monocentrica
Questo è uno studio retrospettivo condotto dal Guangzhou Women and Children's Medical Center, che si concentra sui neonati diagnosticati con enterocolite necrotizzante (NEC) - una grave malattia gastrointestinale che minaccia la vita dei neonati - tra gennaio 2017 e dicembre 2022.
Scopo dello studio: la NEC può portare a condizioni gravi come la perforazione intestinale o addirittura la morte, ed è difficile per i medici individuare precocemente i bambini ad alto rischio con gli strumenti attuali. Questo studio mira ad analizzare le informazioni cliniche dei bambini (ad esempio, peso alla nascita, sintomi come gonfiore addominale o feci sanguinolente), i risultati degli esami del sangue (ad esempio, livelli di lattato, conta dei globuli bianchi) e i punteggi della funzione d'organo (punteggi nSOFA) per trovare indicatori che possano prevedere se la NEC peggiorerà o causerà la morte.
Domande a cui lo studio cerca di rispondere: Combinare indicatori metabolici (come il lattato), parametri degli esami del sangue e punteggi della funzione d'organo può prevedere meglio se un neonato con NEC svilupperà NEC perforata (una forma più grave in cui l'intestino presenta perforazioni) o morirà durante il ricovero? Questi indicatori combinati sono più affidabili dei singoli indicatori da soli? Ipotesi dello studio: Supponiamo che l'integrazione di marcatori metabolici (come il lattato), parametri dell'emocromo e punteggi nSOFA sarà più accurata dell'uso di qualsiasi singolo indicatore per prevedere la progressione della NEC e il rischio di morte nei neonati affetti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Razionale dello Studio L'enterocolite necrotizzante (NEC) è un disturbo gastrointestinale potenzialmente letale che colpisce principalmente i neonati con peso molto basso alla nascita (VLBW) (incidenza: 5-12%). Circa il 20-40% dei casi progredisce verso una forma grave che richiede un intervento chirurgico, e i sopravvissuti spesso affrontano complicazioni a lungo termine (ad esempio, sindrome dell'intestino corto, compromissioni neuroevolutive). Nonostante i progressi nelle cure neonatali, l'identificazione precoce dei pazienti ad alto rischio rimane difficile a causa di segni clinici/radiografici aspecifici e biomarcatori convenzionali insufficientemente sensibili/specifici.
La fisiopatologia della NEC coinvolge danno da ischemia-riperfusione intestinale, eccessiva attivazione immunitaria e disbiosi microbica. Il lattato sierico (un marcatore di ipoperfusione/metabolismo anaerobico) si correla con la gravità della NEC ma manca di specificità; gli indici dell'emocromo (CBC) sono accessibili ma poco studiati in combinazione con il lattato. Il punteggio Neonatal Sequential Organ Failure Assessment (nSOFA) predice la mortalità complessiva della NEC ma non riesce a stratificare il rischio per la NEC perforata (PNEC), un sottotipo ad alto rischio. Questo studio mira a colmare queste lacune integrando parametri metabolici (lattato), ematologici (CBC) e di disfunzione d'organo (nSOFA) per la prognosi della NEC.
- Design e Conduzione dello Studio Si tratta di uno studio di coorte retrospettivo condotto presso il Guangzhou Women and Children's Medical Center, approvato dal comitato etico istituzionale e conforme alla Dichiarazione di Helsinki. Il periodo di studio è gennaio 2017 e dicembre 2022; i partecipanti idonei sono identificati tramite revisione retrospettiva delle cartelle cliniche elettroniche (EMR), con dati estratti in modo strutturato.
Raccolta Dati
L'estrazione strutturata delle EMR cattura le variabili chiave:
Storia neonatale: Sesso, età gestazionale, peso alla nascita, asfissia neonatale (punteggi di Apgar), stato di piccolo per l'età gestazionale (SGA), complicanze della prematurità (ad esempio, dotto arterioso pervio [PDA], sindrome da distress respiratorio [RDS]), modalità di alimentazione, uso di ventilazione meccanica.
Storia materna: Modalità del parto, corioamnionite, rottura prematura delle membrane.
Parametri correlati alla NEC: Stadio di Bell, manifestazioni cliniche (ad esempio, distensione addominale, pneumoperitoneo), complicanze (sepsi, shock), interventi terapeutici (chirurgia), mortalità intraospedaliera.
Indicatori di laboratorio/disfunzione d'organo: Lattato sierico (all'esordio della NEC), parametri CBC (globuli bianchi, neutrofili, linfociti, piastrine) e indici infiammatori derivati, punteggio nSOFA (all'esordio della NEC).
Analisi Statistica
Le analisi utilizzano SPSS 26.0 e GraphPad Prism 9.0:
Espressione dei dati: Variabili distribuite normalmente (media ± DS), variabili asimmetriche (mediana [IQR]), variabili categoriali (frequenza %).
Confronti tra gruppi: Test del chi-quadro/esatto di Fisher (categoriali), test t/test U di Mann-Whitney (continui).
Regressione logistica multivariata: Include variabili con p<0,05 dall'analisi univariata per identificare predittori indipendenti.
Analisi di mediazione (macro PROCESS 4.1, 1000 bootstraps): Scompone gli effetti totali in percorsi diretti/indiretti.
Analisi della curva ROC: Valuta le prestazioni predittive di biomarcatori singoli/combinati (AUC come metrica). Tutti i test sono a due code; p<0,05 è significativo.
Obiettivi dello Studio Primario: Identificare indicatori che predicono la progressione della NEC e la mortalità intraospedaliera attraverso l'analisi di dati clinici, metabolici e di laboratorio.
Secondario: Esplorare biomarcatori integrati per la stratificazione della gravità della NEC (ad esempio, stadio di Bell, necessità di chirurgia) per ottimizzare il processo decisionale clinico.
- Protezione dei Partecipanti Tutti i dati sono de-identificati prima dell'analisi e archiviati in un database protetto da password (accessibile solo al team di studio). Il consenso informato è ottenuto dai rappresentanti legali dei partecipanti, che sono informati del diritto di ritirarsi in qualsiasi momento senza penalità.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Guangdong
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Guangdong, Guangdong, Cina, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- (1) Diagnosi basata su sintomi clinici (ad esempio, distensione addominale, feci sanguinolente), evidenza di imaging (pneumatosi intestinale, gas nella vena porta o pneumoperitoneo) e conferma patologica della NEC secondo le linee guida stabilite; (2) Disponibilità di cartelle cliniche complete per l'estrazione dei dati.
Criteri di esclusione:
- (1) Anomalie gastrointestinali congenite (ad esempio, atresia intestinale, malattia di Hirschsprung); (2) Disturbi metabolici ereditari; (3) Casi che coinvolgono l'abbandono del trattamento o la dimissione volontaria; (4) Dati clinici incompleti.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Gruppo NEC lieve
Bell's Stage I e Iia
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Studio di coorte retrospettivo osservazionale, raccolta dei dati è stato eseguito attraverso l'estrazione strutturata da cartelle mediche elettroniche: tra cui caratteristiche cliniche, indicatori metabolici, parametri di laboratorio, prognosi e risultati.
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Gruppo NEC grave
Bell's Stage Iib e III
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Studio di coorte retrospettivo osservazionale, raccolta dei dati è stato eseguito attraverso l'estrazione strutturata da cartelle mediche elettroniche: tra cui caratteristiche cliniche, indicatori metabolici, parametri di laboratorio, prognosi e risultati.
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Gruppo chirurgico
Pazienti con NEC sottoposti a trattamento chirurgico
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Studio di coorte retrospettivo osservazionale, raccolta dei dati è stato eseguito attraverso l'estrazione strutturata da cartelle mediche elettroniche: tra cui caratteristiche cliniche, indicatori metabolici, parametri di laboratorio, prognosi e risultati.
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Gruppo non chirurgico
Pazienti con NEC che non hanno subito un trattamento chirurgico ma hanno optato per un trattamento conservativo
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Studio di coorte retrospettivo osservazionale, raccolta dei dati è stato eseguito attraverso l'estrazione strutturata da cartelle mediche elettroniche: tra cui caratteristiche cliniche, indicatori metabolici, parametri di laboratorio, prognosi e risultati.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Presenza di enterocolite necrotizzante perforata
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 3 mesi
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Presenza di enterocolite necrotizzante perforata
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Giorno 1 fino a 3 mesi
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Mortalità in ospedale
Lasso di tempo: Dal primo giorno fino a 3 mesi
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Mortalità in ospedale
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Dal primo giorno fino a 3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Bell's Staging System per enterocolite necrotizzante (NEC)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 3 mesi
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Il sistema di stadiazione di campana è uno strumento di classificazione clinicamente validato standardizzato per valutare la gravità dell'enterocolite necrotizzante (NEC), integrazione di manifestazioni cliniche, imaging e dati di laboratorio.
I criteri di valutazione includono: sintomi clinici (ad es. Distensione addominale, feci sanguinanti, intolleranza alimentare, shock); risultati di imaging (raggi X addominale che mostrano pneumatosi intestinale, gas venoso portale, pneumoperitoneo, ecc.); e risultati di laboratorio (trombocitopenia, acidosi metabolica, ecc.).
La stadiazione è determinata dal team di ricerca attraverso la revisione dei registri clinici, di imaging e di laboratorio completi dei neonati (estratti per il protocollo strutturato dello studio) per garantire l'allineamento con i criteri stabiliti di staging a campana.
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Giorno 1 fino a 3 mesi
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Incidenza dell'Enterocolite Necrotizzante Chirurgica (NEC)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 3 mesi
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"Surgical NEC" in questo studio si riferisce ai casi di enterocolite necrotizzante (NEC) che richiedono un intervento chirurgico.
La sua valutazione si basa sulla radiografia addominale, sull'ecografia addominale e sul Sistema di Stadiazione di Bell (come riportato nel Protocollo dello Studio con Piano di Analisi Statistica.docx), con i dati estratti dalle cartelle cliniche elettroniche dei neonati secondo il quadro di raccolta dati del protocollo.
L'idoneità per classificare un caso come NEC chirurgica è determinata da: 1) Risultati di radiografia/ecografia addominale che indicano una progressione severa della NEC (es. pneumoperitoneo, pneumatosi intestinale estesa non responsiva); 2) Stadiazione di Bell (valutata secondo i criteri dello studio) che conferma lo Stadio III (NEC avanzata) - entrambi coerenti con gli standard clinici per l'avvio della chirurgia correlata alla NEC.
Il team di studio esamina questi risultati di imaging e i dati di stadiazione per confermare uniformemente la NEC chirurgica.
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Dal giorno 1 fino a 3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Clyman RI, Jin C, Hills NK. A role for neonatal bacteremia in deaths due to intestinal perforation: spontaneous intestinal perforation compared with perforated necrotizing enterocolitis. J Perinatol. 2020 Nov;40(11):1662-1670. doi: 10.1038/s41372-020-0691-4. Epub 2020 May 20.
- Kim JH, Sampath V, Canvasser J. Challenges in diagnosing necrotizing enterocolitis. Pediatr Res. 2020 Aug;88(Suppl 1):16-20. doi: 10.1038/s41390-020-1090-4.
- Roberts AG, Younge N, Greenberg RG. Neonatal Necrotizing Enterocolitis: An Update on Pathophysiology, Treatment, and Prevention. Paediatr Drugs. 2024 May;26(3):259-275. doi: 10.1007/s40272-024-00626-w. Epub 2024 Apr 2.
- Wang Y, Lai L, Zhang Q, Zheng L. Lactate acid level and prognosis of neonatal necrotizing enterocolitis: a retrospective cohort study based on pediatric-specific critical care database. J Pediatr (Rio J). 2023 May-Jun;99(3):278-283. doi: 10.1016/j.jped.2022.11.005. Epub 2022 Dec 16.
- Kislal FM, Polat CC, Ergul E, Acikalin AA, Guven D, Gundogan E, Sarici D. Can lactate be valuable in early diagnosis and prognosis of neonatal sepsis? Niger J Clin Pract. 2023 Sep;26(9):1319-1325. doi: 10.4103/njcp.njcp_54_23.
- El-Abd Ahmed A, Hassan MH, Abo-Halawa N, Abdel-Razik GM, Moubarak FA, Sakhr HM. Lactate and intestinal fatty acid binding protein as essential biomarkers in neonates with necrotizing enterocolitis: ultrasonographic and surgical considerations. Pediatr Neonatol. 2020 Oct;61(5):481-489. doi: 10.1016/j.pedneo.2020.03.015. Epub 2020 Apr 5.
- Li B, Chen Y, Yang Z, Sun X, Tian C, Liu J, Yuan L, Dai K. Lactate/albumin ratio as a prognostic biomarker for in-hospital mortality in pediatric patients with necrotizing enterocolitis. BMC Pediatr. 2025 Feb 4;25(1):93. doi: 10.1186/s12887-025-05439-5.
- Lewis AN, de la Cruz D, Wynn JL, Frazer LC, Yakah W, Martin CR, Yang H, Itriago E, Unger J, Hair AB, Miele J, Sullivan BA, Husain A, Good M. Evaluation of the Neonatal Sequential Organ Failure Assessment and Mortality Risk in Preterm Infants with Necrotizing Enterocolitis. Neonatology. 2022;119(3):334-344. doi: 10.1159/000522560. Epub 2022 Mar 21.
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo verificato
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Altri numeri di identificazione dello studio
- EK-NEC20240705
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