- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07307456
Exploração da Combinação de Tremelimumab com Perfusão de BCG para o Tratamento de HR-NMIBC Após Cirurgia de TURBT (MARINE-01)
Um Estudo Clínico Prospectivo, Aberto e Monocêntrico para Avaliar a Eficácia e Segurança de Trastuzumab Combinado com Perfusão de BCG como Tratamento Adjuvante Após RTU em Cancro da Bexiga Não Músculo-invasivo de Alto Risco/Muito Alto Risco
Este é um estudo clínico unicêntrico, prospetivo, aberto e não randomizado, iniciado e conduzido pelo Departamento de Urologia do Hospital Changhai de Xangai. Os Investigadores Principais são o Professor Zhang Zhensheng e o Professor Chen Guanghua. O período de estudo previsto é de dezembro de 2025 a dezembro de 2028. Este estudo visa avaliar a eficácia e segurança do toripalimabe (um inibidor de PD-1) combinado com a instilação intravesical do Bacilo de Calmette-Guérin (BCG) como terapia adjuvante após a ressecção transuretral do tumor da bexiga (RTUT) em doentes com cancro da bexiga não músculo-invasivo (CBNMI) de alto risco/muito alto risco.
O cancro da bexiga é uma neoplasia maligna comum do sistema urinário, sendo que o CBNMI representa aproximadamente 75% dos diagnósticos iniciais. Para doentes de alto risco que não respondem ou apresentam recidiva após a terapia com BCG, a cistectomia radical continua a ser o tratamento padrão. No entanto, este procedimento está associado a elevadas taxas de complicações, risco de mortalidade e impactos significativamente negativos na qualidade de vida. Portanto, explorar novas estratégias de combinação que reduzam eficazmente a recidiva, preservando a bexiga, tem grande importância clínica. Este estudo baseia-se na aplicação bem-sucedida de inibidores de checkpoint imunitário no carcinoma urotelial avançado e em ensaios de Fase III recentes (por exemplo, o estudo CREST) que demonstraram a eficácia e segurança da combinação de inibidores de PD-1/PD-L1 com BCG em CBNMI de alto risco sem tratamento prévio. Procura investigar o potencial do inibidor de PD-1 nacional toripalimabe em combinação com a instilação padrão de BCG.
O estudo planeia recrutar 31 doentes com CBNMI de alto risco/muito alto risco confirmado histologicamente e que não tenham recebido previamente inibidores de checkpoint imunitário ou terapia com BCG. Todos os doentes incluídos receberão primeiro uma única instilação de gemcitabina (2000 mg), seguida da fase de terapia combinada: toripalimabe (240 mg, infusão intravenosa, a cada 3 semanas durante 8 ciclos) combinado com instilação intravesical de BCG (fase de indução durante 6 semanas, fases de manutenção aos 3 e 6 meses). O endpoint primário de eficácia é a taxa de resposta patológica completa (RC) aproximadamente 6 meses após o início do tratamento. Os endpoints secundários de eficácia incluem a duração da RC, as taxas de sobrevivência livre de eventos (SLE) aos 6 meses e 2 anos, as taxas de sobrevivência específica do cancro (SEC) a 1 ano e 2 anos, o tempo até à cistectomia radical e a sobrevivência global (SG). Os endpoints de segurança abrangem a incidência e gravidade de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG).
As análises estatísticas basear-se-ão no Conjunto de Análise Completa (FAS) e no Conjunto por Protocolo (PPS). O cálculo do tamanho da amostra para o endpoint primário (taxa de RC aos 6 meses) baseia-se em pressupostos de dados históricos, utilizando um teste unilateral. As análises de segurança incluirão todos os doentes que receberam pelo menos uma dose do tratamento do estudo. Este estudo seguirá rigorosamente os princípios da Declaração de Helsínquia, das diretrizes chinesas de Boas Práticas Clínicas (GCP) e dos regulamentos relevantes. O protocolo do estudo foi submetido para revisão e aprovação pela Comissão de Revisão Institucional (IRB)/Comissão de Ética. Será obtido consentimento informado por escrito de todos os doentes antes da participação. Este estudo visa fornecer uma nova e potencialmente mais eficaz opção de tratamento de preservação da bexiga para doentes com CBNMI de alto risco/muito alto risco e avaliar o perfil de segurança deste regime de combinação.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Shuxiong Zeng, Doctor
- Número de telefone: 86-18930568759
- E-mail: zengshuxiong@126.com
Locais de estudo
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200433
- Recrutamento
- Changhai Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Idade entre 18 e 75 anos.
- Pacientes com diagnóstico patológico de cancro da bexiga não músculo-invasivo (CBNMI) de alto risco ou muito alto risco após ressecção transuretral ou biópsia cistoscópica.
Os "pacientes de alto risco" devem cumprir qualquer um dos seguintes critérios:
- Todos os T1 de alto grau (HG)/G3 sem carcinoma in situ (CIS), excluindo os do grupo de muito alto risco.
- Todos os pacientes com CIS, excluindo os do grupo de muito alto risco.
- Ta de baixo grau (LG)/G2 ou T1 G1 sem CIS, acompanhado por três fatores de risco.
- Ta HG/G3 ou T1 LG sem CIS, acompanhado por pelo menos dois fatores de risco.
- T1 G2 sem CIS, acompanhado por pelo menos um fator de risco. Os "pacientes de muito alto risco" devem cumprir qualquer um dos seguintes critérios:
(1) Ta HG/G3 com CIS acompanhado por três fatores de risco. (2) T1 G2 com CIS acompanhado por pelo menos dois fatores de risco. (3) T1 HG/G3 com CIS acompanhado por pelo menos um fator de risco. (4) T1 HG/G3 sem CIS, acompanhado por três fatores de risco. (Fatores de risco: idade >70 anos; diâmetro do tumor >3 cm; múltiplos carcinomas papilares) 3. Sem tratamento prévio com terapias direcionadas a PD-1, PD-L1, PD-L2 ou CTLA-4, ou outros anticorpos ou fármacos especificamente direcionados a vias de coestimulação de células T ou pontos de controlo (bloqueadores de pontos de controlo imunológicos), ou terapia com bacilo de Calmette-Guérin (BCG).
4. Estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 ou 1. 5. Função orgânica adequada, definida como cumprir os seguintes critérios (dentro de 14 dias antes da inscrição, sem transfusão ou tratamento com fator estimulante de colónias de granulócitos): "Hematologia": i. Contagem absoluta de neutrófilos (CAN) ≥1.000/mm³ ii. Contagem de plaquetas ≥75.000/mm³ iii. Hemoglobina ≥8,0 g/dL "Função hepática": i. Bilirrubina total ≤1,5 × limite superior do normal (LSN) OU bilirrubina direta ≤ LSN para sujeitos com bilirrubina total >1,5 × LSN.
ii. Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) ≤2,5 × LSN.
"Função renal": Depuração de creatinina (CrCl) >30 mL/min, calculada usando a fórmula de Cockcroft-Gault.
6. As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez na urina ou no soro negativo dentro de 7 dias antes da inscrição, estar dispostas a usar contraceção eficaz durante o período do estudo e durante pelo menos 6 meses após a última dose do fármaco em estudo (incluindo agentes quimioterápicos e toripalimab). Os homens com parceiras em idade fértil devem concordar em usar contraceção eficaz durante o período do estudo e durante pelo menos 6 meses após a última dose.
7. Os participantes concordam voluntariamente em participar do estudo fornecendo consentimento informado por escrito, demonstram boa adesão e estão dispostos a cooperar com o seguimento.
Critérios de Exclusão:
Os pacientes que cumpriam qualquer um dos seguintes critérios foram excluídos deste estudo:
- História ou presença de cancro da bexiga músculo-invasivo ou disseminado/metastático. Pacientes com cancro da bexiga localmente avançado ou metastático ou carcinoma urotelial do trato superior concomitante foram excluídos.
- Intervenção cirúrgica prévia para cancro da bexiga, além de ressecção transuretral de tumor da bexiga (RTUTB) e/ou biópsia da bexiga.
- Administração de qualquer outra terapia sistémica anticancro aprovada ou agentes imunomoduladores sistémicos (incluindo, mas não se limitando a, interferão, interleucina-2 e fator de necrose tumoral) dentro de 28 dias antes da inscrição.
- Infeção crónica ou ativa grave que requer terapia antibacteriana, antifúngica ou antiviral sistémica dentro de 14 dias antes da inscrição.
- Cirurgia maior ou trauma significativo dentro de 28 dias antes da inscrição.
- Vacinação com vacina viva dentro de 28 dias antes da inscrição.
- Uso de qualquer medicamento fitoterápico ou medicamento tradicional chinês para controlo do cancro dentro de 14 dias antes da inscrição.
- Tratamento com corticosteroides sistémicos dentro de 4 semanas antes da intervenção do estudo.
- Doenças autoimunes ativas que requerem tratamento sistémico ou outras condições que necessitem do uso prolongado de corticosteroides em altas doses e outros agentes imunossupressores.
- História de anormalidades de potássio, sódio ou cálcio, hipoalbuminemia, doença pulmonar intersticial, pneumonite não infecciosa ou outras doenças sistémicas não controladas (incluindo diabetes, hipertensão, doenças cardiovasculares, etc.) que, na opinião do investigador, poderiam afetar o tratamento.
- Hepatite viral B ou C ativa. Pacientes com infeção aguda ou crónica ativa por hepatite B ou C foram excluídos se cumprirem qualquer um dos seguintes critérios: DNA do vírus da hepatite B (VHB) >2000 UI/mL ou 10⁴ cópias/mL; RNA do vírus da hepatite C (VHC) >10³ cópias/mL; ou co-positividade para antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) e anticorpo anti-VHC.
- História conhecida de infeção pelo vírus da imunodeficiência humana (VIH) ou diagnóstico conhecido de síndrome da imunodeficiência adquirida (SIDA) (não foram necessários testes de rastreio).
- História de qualquer transplante de órgão, incluindo transplante de células estaminais alogénico, exceto transplantes que não requerem imunossupressão (por exemplo, transplante de córnea, transplante capilar).
- História conhecida de reações alérgicas a qualquer um dos fármacos em estudo.
- Participação concomitante em outro ensaio clínico.
- História e/ou presença concomitante de outras neoplasias malignas, exceto: neoplasias malignas tratadas com intenção curativa sem recorrência há mais de 3 anos, ou cancros em estágio inicial considerados curados, incluindo cancros de pele de células basais e escamosas completamente ressecados, e carcinoma in situ de qualquer tipo completamente ressecado.
- Metástases ativas do sistema nervoso central ou meningite carcinomatosa.
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, tornasse o paciente inadequado para participação no estudo (por exemplo, tratamento não no melhor interesse do paciente, má adesão do paciente, etc.).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Tratamento com toripalimab combinado com instilação de BCG após RTU-V em doentes com NMIBC de alto risco
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Este estudo emprega um regime de combinação de dose fixa.
Todos os pacientes inscritos com NMIBC de alto risco/muito alto risco, após TURBT, recebem primeiro uma única instilação intravesical de 2000 mg de gemcitabina.
Posteriormente, são submetidos a terapia de combinação sincronizada que consiste em 240 mg de toripalimab de dose fixa por infusão intravenosa (a cada 3 semanas durante 8 ciclos) emparelhada com instilação intravesical padrão de BCG (fase de indução de 6 semanas + fases de manutenção aos meses 3 e 6).
O tratamento continua até à conclusão dos ciclos planeados, progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
O protocolo inclui diretrizes detalhadas de modificação da dose para eventos adversos relacionados com o sistema imunitário baseadas no CTCAE v5.0.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de remissão patológica completa (CR) aos seis meses
Prazo: Desde a primeira administração do medicamento em investigação até seis meses após o tratamento.
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(avaliado através de cistoscopia e citologia urinária aproximadamente seis meses após a primeira administração do medicamento do estudo)
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Desde a primeira administração do medicamento em investigação até seis meses após o tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Neoplasias urogenitais
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Neoplasias Urológicas
- Doenças da Bexiga Urinária
- Neoplasias da Bexiga Urinária
- Terapêutica
Outros números de identificação do estudo
- KTSB20250508008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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