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Ensaios clínicos em Acidúria metilmalônica devido à deficiência de metilmalonil-CoA mutase

Total de 7 resultados

  • West Kazakhstan Medical University
    Recrutamento
    Deficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condições
    Cazaquistão
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores
    Inscrevendo-se por convite
    Hiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condições
    Estados Unidos
  • Mendel Tuchman
    Children's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... e outros colaboradores
    Concluído
    Acidemia Metilmalônica | Doença por Deficiência de Carbamoil-Fosfato Sintase I | Acidemia Propiônica Tipo I e/ou Tipo II | Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...
    Retirado
    Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia | Erros Inatos do Metabolismo | Acidemia propiônica | Acidemia Metilmalônica | Deficiência de carbamil fosfato sintetase
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    Recrutamento
    Doença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condições
    Estados Unidos
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradores
    Recrutamento
    Hiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condições
    Bélgica
  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...
    Recrutamento
    Distúrbios do Metabolismo do Ferro | Anemia falciforme | Talassemia | Hemolítica; Anemia hereditária devido a distúrbio enzimático | Anemia devido a defeito de membrana | CDA | Anemia Sideroblástica | Anemia Aplástica Constitucional | Anemia hereditária
    Espanha
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