Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Местный сиролимус для лечения врожденной пахионихии (PC)

5 октября 2016 г. обновлено: TransDerm, Inc.

Клинические испытания фазы 1b с использованием местного сиролимуса для лечения врожденной пахионихии

Исследование по оценке безопасности и эффективности местного применения сиролимуса для лечения подошвенной кератодермии у взрослых с РПЖ. Субъекты могут получать либо плацебо, либо лечение, при котором по крайней мере 1 нога получает местный сиролимус в какой-то момент времени. Для определенных фаз исследования назначение лечения для правой и левой стопы будет рандомизировано двойным слепым методом. Уровни в крови будут проверять системную абсорбцию сиролимуса. Другие меры безопасности и эффективности будут приняты в течение 39-недельного периода исследования. Источник финансирования - FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
15

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Субъекты должны:

  • Быть способным понять цель и риски исследования и подписать письменную форму информированного согласия (ICF)
  • Быть мужчиной или женщиной ≥ 16 лет на момент визита для скрининга
  • Иметь подтвержденный диагноз РПЖ путем генотипирования (например, семейный) и клинически коррелированную болезненную кератодермию.
  • Имеют примерно симметричные мозоли одинаковой степени тяжести на подошвенной поверхности обеих стоп.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность.
  • Субъекты, мужчины или женщины, обладающие репродуктивным потенциалом и ведущие активную половую жизнь, должны дать согласие на использование методов контрацепции с двойным барьером.

Критерий исключения:

Субъект с любым из следующих критериев не имеет права на включение в это исследование:

  • Использование других исследуемых препаратов в течение 30 дней после визита для скрининга и/или отсутствие выздоровления от каких-либо побочных эффектов ранее исследуемых препаратов или процедур в пораженной области (например, биопсия)
  • Значительное состояние в области дерматологического лечения, такое как травма или незаживающая хроническая рана
  • Беременная или кормящая (кормящая) женщина или положительный сывороточный тест на беременность
  • Активная инфекция, системная или локальная вблизи места лечения, требующая постоянного или длительного применения противомикробных препаратов.
  • Известный иммунодефицит, в том числе: гепатит А; Гепатит Б; Гепатит С; Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)

Предшествующее и текущее лечение

  • Невозможно прекратить прием препаратов, которые, как известно, являются индукторами или ингибиторами ферментов CYP3A4/5.
  • Невозможно прекратить прием препаратов, которые, как известно, являются ингибиторами Р-гликопротеина.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Сплит-тело 1% крем сиролимус (TD201 1%)
Это конструкция с раздельным корпусом. Субъекты будут самостоятельно вводить 1% крем сиролимуса для местного применения или крем плацебо (без лекарств, контроль носителя) на подошвенную поверхность каждой стопы. По крайней мере, одна стопа будет обрабатываться местным сиролимусом в какой-то момент в ходе исследования. Применение будет один раз в день в общей сложности 26 недель. Будет проведен дополнительный контрольный визит через 3 месяца после последнего применения исследуемого препарата. Общая продолжительность исследования составляет 39 недель.
Лекарство: 1% крем сиролимус (TD201 1%)
1% крем сиролимус (TD201 1%)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка системной абсорбции путем измерения минимальных уровней сиролимуса в сыворотке
Временное ограничение: Две недели и каждые 1-2 месяца в течение 24 недель или в течение 2 недель после последней дозы исследуемого препарата
Первичной конечной мерой этого исследования безопасности фазы 1b является оценка системной абсорбции путем измерения минимальных уровней сиролимуса в сыворотке. Предел обнаружения анализа составил 2,0 нг/мл.
Две недели и каждые 1-2 месяца в течение 24 недель или в течение 2 недель после последней дозы исследуемого препарата

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Еженедельные оценки, зарегистрированные в индексе качества жизни ПК
Временное ограничение: Еженедельно в течение 39 недель
Еженедельная оценка пациентов в PC Quality of Life Index
Еженедельно в течение 39 недель
Запись ежедневных оценок в дневник измерений ПК
Временное ограничение: Еженедельно в течение 39 недель
Еженедельно в течение 39 недель

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка исследователем местной переносимости
Временное ограничение: До применения исследуемого препарата и в течение 15-45 минут после применения исследуемого препарата при каждом посещении в течение 39 недель.
Оценка исследователем местной переносимости в местах применения на подошвенных поверхностях будет оцениваться исследователем по 4-балльной шкале (0, 1, 2 или 3; от нуля до тяжелой) в отношении: эритемы, зуда, жжения/ жжение и образование корки/эрозии
До применения исследуемого препарата и в течение 15-45 минут после применения исследуемого препарата при каждом посещении в течение 39 недель.
Стандартизированные фотографии
Временное ограничение: Каждый учебный визит в течение 39 недель
Эксперт по заболеванию, который не знает об исследуемом лечении, будет читать фотографии области мозоли, сделанные во время каждого исследовательского визита. Читатель оценит изменения мозолей на основе таких критериев, как волдыри, трещины, маленький/большой размер и красные или кровавые пятна на мозолях. Об изменении мозолей будет сообщаться как для правой, так и для левой стопы.
Каждый учебный визит в течение 39 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
TransDerm, Inc.

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Pachyonychia Congenita Project

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
5 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
2 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 октября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 октября 2016 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Другой номер гранта/финансирования: Orphan Products Development (OPD))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками