Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuel Sirolimus til behandling af Pachyonychia Congenita (PC)

5. oktober 2016 opdateret af: TransDerm, Inc.

Fase 1b klinisk forsøg med topisk Sirolimus til behandling af Pachyonychia Congenita

En undersøgelse for at evaluere sikkerhed og effektivitet af topisk sirolimus til behandling af plantar keratoderma hos voksne med PC. Forsøgspersoner kan modtage enten placebo eller behandling, hvor mindst 1 fod får topisk sirolimus på et eller andet tidspunkt. For visse faser af undersøgelsen vil behandlingstildelingen til højre og venstre fod blive randomiseret på en dobbeltblind måde. Blodniveauer vil teste systemisk absorption af sirolimus. Andre sikkerheds- og virkningsforanstaltninger vil blive truffet gennem undersøgelsens 39 ugers varighed. Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner skal:

  • Være i stand til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og underskrive en skriftlig Informed Consent Form (ICF)
  • Være mand eller kvinde ≥ 16 år på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Har en bekræftet diagnose af PC ved genotypebestemmelse (f.eks. familiær) og klinisk korreleret smertefuld keratodermi.
  • Har nogenlunde symmetriske hård hud af samme sværhedsgrad på plantaroverfladen af ​​begge fødder
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest
  • Forsøgspersoner, hvad enten de er mænd eller kvinder, med reproduktionspotentiale, og som er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge dobbeltbarriere præventionsmetoder

Ekskluderingskriterier:

Et emne med et af følgende kriterier er ikke berettiget til at blive inkluderet i denne undersøgelse:

  • Brug af andre forsøgslægemidler inden for 30 dage efter screeningsbesøget og/eller er ikke kommet sig over nogen bivirkninger af tidligere forsøgslægemidler eller procedure i det berørte område (f.eks. en biopsi)
  • Betydelig tilstand i det dermatologiske behandlingsområde, såsom traumer eller ikke-helende kroniske sår
  • Gravid eller ammende (ammende) kvinde, eller en positiv serumgraviditetstest
  • Aktiv infektion enten systemisk eller lokal nær behandlingsstedet, der kræver kronisk eller langvarig brug af antimikrobielle midler
  • Kendt immundefekt, herunder: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Humant immundefektvirus (HIV)

Forudgående og nuværende behandling

  • Kan ikke seponeres fra lægemidler, der vides at være enten inducere eller hæmmere af CYP3A4/5-enzymer
  • Kan ikke seponeres fra lægemidler, der vides at være P-glykoproteinhæmmere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Split-body 1% sirolimus creme (TD201 1%)
Dette er et split-body design. Forsøgspersoner vil selv administrere 1 % topisk sirolimuscreme eller placebocreme (ingen medicin, vehikelkontrol) på plantaroverfladen af ​​hver fod. Mindst én fod vil blive behandlet med topisk sirolimus på et tidspunkt i løbet af undersøgelsen. Ansøgningen vil være én gang dagligt i i alt 26 uger. Der vil være et yderligere opfølgningsbesøg 3 måneder efter sidste påføring af studielægemidlet. Den samlede varighed af undersøgelsen er 39 uger.
Medicin: 1% sirolimus creme (TD201 1%)
1% sirolimus creme (TD201 1%)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af systemisk absorption gennem måling af serumsirolimus bundniveauer
Tidsramme: To uger og hver 1-2 måned i 24 uger eller inden for 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Det primære resultatmål for dette fase 1b-sikkerhedsstudie er evaluering af systemabsorption gennem måling af bundniveauer af sirolimus i serum. Detektionsgrænsen for assayet var 2,0 ng/ml.
To uger og hver 1-2 måned i 24 uger eller inden for 2 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ugentlige vurderinger registreret i PC Quality of Life Index
Tidsramme: Ugentligt i 39 uger
Patientrapporteret ugentlig vurdering i PC Quality of Life Index
Ugentligt i 39 uger
Daglige vurderinger Registrering i pc-målingsdagbogen
Tidsramme: Ugentligt i 39 uger
Ugentligt i 39 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Efterforsker vurdering af lokal tolerabilitet
Tidsramme: Før påføring af forsøgslægemidlet og inden for 15-45 minutter efter påføring af forsøgslægemiddel ved hvert besøg i 39 uger
Investigators vurdering af lokal tolerabilitet på applikationsstederne på plantaroverfladerne vil blive evalueret af investigator i henhold til en 4-punkts skala (0, 1, 2 eller 3; ingen til alvorlige) med hensyn til: erytem, ​​kløe, stikkende/ brænding og skorpedannelse/erosion
Før påføring af forsøgslægemidlet og inden for 15-45 minutter efter påføring af forsøgslægemiddel ved hvert besøg i 39 uger
Standardiserede fotografier
Tidsramme: Hvert studiebesøg over 39 uger
En ekspert i sygdommen, som er blind for undersøgelsesbehandlingen, vil læse fotografierne af callusområdet taget ved hvert studiebesøg. Læseren vil vurdere ændringer i hård hud ud fra kriterier som blærer, revner, lille/stor størrelse og røde eller blodige pletter på hård hud. Ændring i hård hud vil blive rapporteret for både højre og venstre fod.
Hvert studiebesøg over 39 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
TransDerm, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pachyonychia Congenita Project

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. maj 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. oktober 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Orphan Products Development (OPD))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pachyonychia Congenita

Kliniske forsøg med 1% sirolimus creme (TD201 1%)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger