Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Местный сиролимус для лечения врожденной пахионихии (PC)

5 октября 2016 г. обновлено: TransDerm, Inc.

Клинические испытания фазы 1b с использованием местного сиролимуса для лечения врожденной пахионихии

Исследование по оценке безопасности и эффективности местного применения сиролимуса для лечения подошвенной кератодермии у взрослых с РПЖ. Субъекты могут получать либо плацебо, либо лечение, при котором по крайней мере 1 нога получает местный сиролимус в какой-то момент времени. Для определенных фаз исследования назначение лечения для правой и левой стопы будет рандомизировано двойным слепым методом. Уровни в крови будут проверять системную абсорбцию сиролимуса. Другие меры безопасности и эффективности будут приняты в течение 39-недельного периода исследования. Источник финансирования - FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Субъекты должны:

  • Быть способным понять цель и риски исследования и подписать письменную форму информированного согласия (ICF)
  • Быть мужчиной или женщиной ≥ 16 лет на момент визита для скрининга
  • Иметь подтвержденный диагноз РПЖ путем генотипирования (например, семейный) и клинически коррелированную болезненную кератодермию.
  • Имеют примерно симметричные мозоли одинаковой степени тяжести на подошвенной поверхности обеих стоп.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность.
  • Субъекты, мужчины или женщины, обладающие репродуктивным потенциалом и ведущие активную половую жизнь, должны дать согласие на использование методов контрацепции с двойным барьером.

Критерий исключения:

Субъект с любым из следующих критериев не имеет права на включение в это исследование:

  • Использование других исследуемых препаратов в течение 30 дней после визита для скрининга и/или отсутствие выздоровления от каких-либо побочных эффектов ранее исследуемых препаратов или процедур в пораженной области (например, биопсия)
  • Значительное состояние в области дерматологического лечения, такое как травма или незаживающая хроническая рана
  • Беременная или кормящая (кормящая) женщина или положительный сывороточный тест на беременность
  • Активная инфекция, системная или локальная вблизи места лечения, требующая постоянного или длительного применения противомикробных препаратов.
  • Известный иммунодефицит, в том числе: гепатит А; Гепатит Б; Гепатит С; Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)

Предшествующее и текущее лечение

  • Невозможно прекратить прием препаратов, которые, как известно, являются индукторами или ингибиторами ферментов CYP3A4/5.
  • Невозможно прекратить прием препаратов, которые, как известно, являются ингибиторами Р-гликопротеина.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сплит-тело 1% крем сиролимус (TD201 1%)
Это конструкция с раздельным корпусом. Субъекты будут самостоятельно вводить 1% крем сиролимуса для местного применения или крем плацебо (без лекарств, контроль носителя) на подошвенную поверхность каждой стопы. По крайней мере, одна стопа будет обрабатываться местным сиролимусом в какой-то момент в ходе исследования. Применение будет один раз в день в общей сложности 26 недель. Будет проведен дополнительный контрольный визит через 3 месяца после последнего применения исследуемого препарата. Общая продолжительность исследования составляет 39 недель.
Лекарство: 1% крем сиролимус (TD201 1%)
1% крем сиролимус (TD201 1%)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка системной абсорбции путем измерения минимальных уровней сиролимуса в сыворотке
Временное ограничение: Две недели и каждые 1-2 месяца в течение 24 недель или в течение 2 недель после последней дозы исследуемого препарата
Первичной конечной мерой этого исследования безопасности фазы 1b является оценка системной абсорбции путем измерения минимальных уровней сиролимуса в сыворотке. Предел обнаружения анализа составил 2,0 нг/мл.
Две недели и каждые 1-2 месяца в течение 24 недель или в течение 2 недель после последней дозы исследуемого препарата

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Еженедельные оценки, зарегистрированные в индексе качества жизни ПК
Временное ограничение: Еженедельно в течение 39 недель
Еженедельная оценка пациентов в PC Quality of Life Index
Еженедельно в течение 39 недель
Запись ежедневных оценок в дневник измерений ПК
Временное ограничение: Еженедельно в течение 39 недель
Еженедельно в течение 39 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка исследователем местной переносимости
Временное ограничение: До применения исследуемого препарата и в течение 15-45 минут после применения исследуемого препарата при каждом посещении в течение 39 недель.
Оценка исследователем местной переносимости в местах применения на подошвенных поверхностях будет оцениваться исследователем по 4-балльной шкале (0, 1, 2 или 3; от нуля до тяжелой) в отношении: эритемы, зуда, жжения/ жжение и образование корки/эрозии
До применения исследуемого препарата и в течение 15-45 минут после применения исследуемого препарата при каждом посещении в течение 39 недель.
Стандартизированные фотографии
Временное ограничение: Каждый учебный визит в течение 39 недель
Эксперт по заболеванию, который не знает об исследуемом лечении, будет читать фотографии области мозоли, сделанные во время каждого исследовательского визита. Читатель оценит изменения мозолей на основе таких критериев, как волдыри, трещины, маленький/большой размер и красные или кровавые пятна на мозолях. Об изменении мозолей будет сообщаться как для правой, так и для левой стопы.
Каждый учебный визит в течение 39 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

TransDerm, Inc.

Соавторы

Pachyonychia Congenita Project

Следователи

  • Учебный стул: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 октября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 октября 2016 г.

Последняя проверка

1 октября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Другой номер гранта/финансирования: Orphan Products Development (OPD))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования 1% крем сиролимус (TD201 1%)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Estonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться