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Sirolimus topico per il trattamento della pachionichia congenita (PC)

5 ottobre 2016 aggiornato da: TransDerm, Inc.

Studio clinico di fase 1b che utilizza Sirolimus topico per il trattamento della pachionichia congenita

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus topico per il trattamento del cheratoderma plantare negli adulti con PC. I soggetti possono ricevere placebo o trattamento con almeno 1 piede che riceve sirolimus topico in un dato momento. Per alcune fasi dello studio l'assegnazione del trattamento al piede destro e sinistro sarà randomizzata in doppio cieco. I livelli ematici testeranno l'assorbimento sistemico di sirolimus. Altre misure di sicurezza ed efficacia saranno prese durante la durata dello studio di 39 settimane. Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti devono:

  • Essere in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e firmare un modulo di consenso informato scritto (ICF)
  • Essere maschio o femmina ≥ 16 anni di età al momento della visita di screening
  • Avere una diagnosi confermata di PC mediante genotipizzazione (ad esempio, familiare) e cheratodermia dolorosa clinicamente correlata.
  • Avere calli approssimativamente simmetrici di gravità simile sulla superficie plantare di entrambi i piedi
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo
  • I soggetti, maschi o femmine, con potenziale riproduttivo e sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi a doppia barriera

Criteri di esclusione:

Un soggetto con uno dei seguenti criteri non è idoneo per l'inclusione in questo studio:

  • Uso di altri farmaci sperimentali entro 30 giorni dalla visita di screening e/o non si è ripreso da alcun effetto collaterale di precedenti farmaci sperimentali o procedure nell'area interessata (ad esempio, una biopsia)
  • Condizione significativa nell'area di trattamento dermatologico come trauma o ferita cronica non cicatrizzante
  • Donna incinta o che allatta (in allattamento) o un test di gravidanza siero positivo
  • Infezione attiva sistemica o locale vicino al sito di trattamento che richiede l'uso cronico o prolungato di agenti antimicrobici
  • Immunodeficienza nota tra cui: Epatite A; Epatite B; Epatite C; Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

Trattamento precedente e attuale

  • Impossibile interrompere la somministrazione di farmaci noti per essere induttori o inibitori degli enzimi CYP3A4/5
  • Impossibile sospendere i farmaci noti per essere inibitori della glicoproteina P

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Crema di sirolimus 1% a corpo diviso (TD201 1%)
Questo è un design a corpo diviso. I soggetti si autosomministrano crema topica di sirolimus all'1% o crema placebo (nessun farmaco, controllo del veicolo) sulla superficie plantare di ciascun piede. Almeno un piede sarà trattato con sirolimus topico in qualche momento durante lo studio. L'applicazione sarà una volta al giorno per un totale di 26 settimane. Ci sarà un'ulteriore visita di follow-up 3 mesi dopo l'ultima applicazione del farmaco oggetto dello studio. La durata totale dello studio è di 39 settimane.
Droga: Crema di sirolimus all'1% (TD201 1%)
Crema di sirolimus all'1% (TD201 1%)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'assorbimento sistemico attraverso la misurazione dei livelli sierici minimi di Sirolimus
Lasso di tempo: Due settimane e ogni 1-2 mesi per 24 settimane o entro 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
La misura dell'esito primario per questo studio sulla sicurezza di fase 1b è la valutazione dell'assorbimento del sistema attraverso la misurazione dei livelli sierici minimi di sirolimus. Il limite di rilevamento del test era di 2,0 ng/mL.
Due settimane e ogni 1-2 mesi per 24 settimane o entro 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazioni settimanali registrate nel PC Quality of Life Index
Lasso di tempo: Settimanalmente per 39 settimane
Valutazione settimanale riferita dal paziente nel PC Quality of Life Index
Settimanalmente per 39 settimane
Registrazioni giornaliere delle valutazioni nel diario delle misurazioni del PC
Lasso di tempo: Settimanalmente per 39 settimane
Settimanalmente per 39 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dello sperimentatore della tollerabilità locale
Lasso di tempo: Prima dell'applicazione del farmaco in studio ed entro 15-45 minuti dopo l'applicazione del farmaco in studio ad ogni visita per 39 settimane
La valutazione dello sperimentatore della tollerabilità locale nei siti di applicazione sulle superfici plantari sarà valutata dallo sperimentatore secondo una scala a 4 punti (0, 1, 2 o 3; da nessuno a grave) per quanto riguarda: eritema, prurito, bruciore/ bruciore e formazione di croste/erosione
Prima dell'applicazione del farmaco in studio ed entro 15-45 minuti dopo l'applicazione del farmaco in studio ad ogni visita per 39 settimane
Fotografie standardizzate
Lasso di tempo: Ogni visita di studio nell'arco di 39 settimane
Un esperto della malattia che non vede il trattamento in studio leggerà le fotografie dell'area del callo scattate ad ogni visita dello studio. Il lettore valuterà le modifiche ai calli in base a criteri quali vesciche, crepe, dimensioni piccole/grandi e macchie rosse o sanguinanti sul callo. Il cambiamento dei calli verrà segnalato sia per il piede destro che per quello sinistro.
Ogni visita di studio nell'arco di 39 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
TransDerm, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Pachyonychia Congenita Project

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 ottobre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Orphan Products Development (OPD))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Crema di sirolimus all'1% (TD201 1%)

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