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Topisches Sirolimus zur Behandlung von Pachyonychia congenita (PC)

5. Oktober 2016 aktualisiert von: TransDerm, Inc.

Klinische Phase-1b-Studie mit topischem Sirolimus zur Behandlung von Pachyonychia congenita

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von topischem Sirolimus zur Behandlung von plantarer Keratodermie bei Erwachsenen mit PC. Die Probanden können entweder ein Placebo oder eine Behandlung erhalten, wobei mindestens 1 Fuß zu irgendeinem Zeitpunkt topisches Sirolimus erhält. Für bestimmte Phasen der Studienbehandlung wird die Zuordnung zum rechten und linken Fuß doppelblind randomisiert. Die Blutspiegel werden die systemische Absorption von Sirolimus testen. Während der 39-wöchigen Studiendauer werden weitere Sicherheits- und Wirksamkeitsmaßnahmen ergriffen. Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Fächer müssen:

  • In der Lage sein, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung (ICF) zu unterzeichnen
  • Sie müssen zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs männlich oder weiblich ≥ 16 Jahre alt sein
  • Haben Sie eine bestätigte Diagnose von PC durch Genotypisierung (z. B. familiär) und klinisch korrelierte schmerzhafte Keratodermie.
  • Haben ungefähr symmetrische Schwielen von ähnlicher Schwere auf der Plantaroberfläche beider Füße
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
  • Probanden, ob männlich oder weiblich, mit reproduktivem Potenzial und die sexuell aktiv sind, müssen der Anwendung von Verhütungsmethoden mit doppelter Barriere zustimmen

Ausschlusskriterien:

Ein Proband mit einem der folgenden Kriterien ist nicht für die Aufnahme in diese Studie geeignet:

  • Verwendung anderer Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch und/oder hat sich nicht von Nebenwirkungen früherer Prüfpräparate oder Verfahren im betroffenen Bereich erholt (z. B. eine Biopsie)
  • Signifikanter Zustand im dermatologischen Behandlungsbereich wie Trauma oder nicht heilende chronische Wunde
  • Schwangere oder stillende (stillende) Frau oder ein positiver Schwangerschaftstest im Serum
  • Aktive Infektion entweder systemisch oder lokal in der Nähe der Behandlungsstelle, die eine chronische oder längere Anwendung von antimikrobiellen Mitteln erfordert
  • Bekannte Immunschwäche einschließlich: Hepatitis A; Hepatitis B; Hepatitis C; Humanes Immunschwächevirus (HIV)

Vorherige und aktuelle Behandlung

  • Arzneimittel, von denen bekannt ist, dass sie entweder Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5-Enzymen sind, können nicht abgesetzt werden
  • Arzneimittel, die als P-Glykoprotein-Hemmer bekannt sind, können nicht abgesetzt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Split-Body 1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)
Dies ist ein Split-Body-Design. Die Probanden verabreichen sich selbst 1% topische Sirolimus-Creme oder Placebo-Creme (kein Medikament, Vehikelkontrolle) auf der Plantarfläche jedes Fußes. Mindestens ein Fuß wird irgendwann während der Studie mit topischem Sirolimus behandelt. Die Anwendung erfolgt einmal täglich für insgesamt 26 Wochen. 3 Monate nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments findet eine zusätzliche Nachuntersuchung statt. Die Gesamtdauer der Studie beträgt 39 Wochen.
Arzneimittel: 1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)
1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der systemischen Resorption durch Messung der Talspiegel von Sirolimus im Serum
Zeitfenster: Zwei Wochen und alle 1-2 Monate für 24 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
Der primäre Endpunkt dieser Phase-1b-Sicherheitsstudie ist die Bewertung der Systemresorption durch Messung der Sirolimus-Talspiegel im Serum. Die Nachweisgrenze des Tests betrug 2,0 ng/ml.
Zwei Wochen und alle 1-2 Monate für 24 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wöchentliche Bewertungen, die im PC Quality of Life Index aufgezeichnet werden
Zeitfenster: Wöchentlich für 39 Wochen
Vom Patienten gemeldete wöchentliche Bewertung im PC Quality of Life Index
Wöchentlich für 39 Wochen
Tägliche Auswertungen Aufzeichnung im PC-Messtagebuch
Zeitfenster: Wöchentlich für 39 Wochen
Wöchentlich für 39 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prüferbewertung der lokalen Verträglichkeit
Zeitfenster: Vor der Anwendung des Studienmedikaments und innerhalb von 15 bis 45 Minuten nach der Anwendung des Studienmedikaments bei jedem Besuch für 39 Wochen
Die Beurteilung der lokalen Verträglichkeit durch den Prüfarzt an den Applikationsstellen auf den plantaren Oberflächen wird vom Prüfarzt gemäß einer 4-Punkte-Skala (0, 1, 2 oder 3; nicht bis schwer) im Hinblick auf: Erythem, Juckreiz, Stechen/ Brennen und Verkrustung/Erosion
Vor der Anwendung des Studienmedikaments und innerhalb von 15 bis 45 Minuten nach der Anwendung des Studienmedikaments bei jedem Besuch für 39 Wochen
Standardisierte Fotografien
Zeitfenster: Jeder Studienbesuch über 39 Wochen
Ein für die Studienbehandlung verblindeter Krankheitsexperte liest die bei jedem Studienbesuch aufgenommenen Fotos des Kallusbereichs. Der Leser wird Veränderungen an der Hornhaut anhand von Kriterien wie Blasen, Risse, kleine/große Größe und rote oder blutige Flecken auf der Hornhaut beurteilen. Veränderungen der Schwielen werden sowohl für den rechten als auch für den linken Fuß gemeldet.
Jeder Studienbesuch über 39 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
TransDerm, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Pachyonychia Congenita Project

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Roger L Kaspar, PhD, TransDerm, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Oktober 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Oktober 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TD201 - CS01
  • FD-R-05116 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Orphan Products Development (OPD))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pachyonychia congenita

Klinische Studien zur 1 % Sirolimus-Creme (TD201 1 %)

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