ANF-Rho в лечении хронической нейтропении
4 марта 2019 г. обновлено: Prolong Pharmaceuticals
Фаза 2, открытое, одноцентровое исследование эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики ANF-Rho™ у пациентов с хронической нейтропенией
Шестимесячное исследование безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики препарата ANF-Rho для лечения пациентов с хронической нейтропенией.
Обзор исследования
Подробное описание
Пациенты с хронической нейтропенией, которые имеют право на участие, будут обследованы и включены в программу открытого лечения ANF-Rho в течение 6 месяцев.
Участие в исследовании будет разделено на 2 периода: вводное (8 недель) и поддерживающее (16 недель).
Образцы крови для измерения уровня нейтрофилов и биохимических лабораторий будут взяты на протяжении всего исследования для мониторинга эффективности и безопасности пациентов.
Фармакокинетические образцы будут собираться в течение обоих периодов, и пациент и исследователь будут заполнять анкеты для определения боли в костях, качества жизни (КЖ) и реакции в месте инъекции.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте 1 года и старше
Пациенты с установленной хронической нейтропенией, определяемой как среднее абсолютное число нейтрофилов (АНЧ) <0,5 x 109/л (как с доказанным генетическим поражением, так и без него), имеющие показания к лечению, в том числе:
Независимо от гематологических параметров, все пациенты с: синдромом Швахмана-Даймонда (СШД), синдромом Барта или другими наследственными заболеваниями, связанными с нейтропенией (исключая болезнь накопления гликогена 1b).
- Пациенты, получающие лечение гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (GCSF) и PEG-GCSF, по-прежнему имеют право на участие после периода вымывания в течение 7 дней после прекращения приема препарата.
- Подписанное и датированное информированное письменное согласие/согласие пациента/родителя
- Женщины детородного возраста с отрицательным сывороточным тестом на беременность и использующие надежный метод контрацепции в период исследования. Участники исследования мужского пола также согласились использовать противозачаточные средства в течение периода исследования.
Критерий исключения:
- Признаки хромосомных аномалий, миелодисплазии, гематологических злокачественных новообразований, апластической анемии, системной красной волчанки или ревматоидного артрита (синдром Фелти) или нейтропения, вызванная лекарственными препаратами.
- Прогрессирующее злокачественное заболевание или злокачественная опухоль в анамнезе
- Наличие синдрома активации макрофагов до постановки диагноза нейтропения
- Клинически значимое аномальное заболевание почек, сердца, печени или свертывания крови.
- Хроническая инфекция, такая как вирус гепатита В (ВГВ), вирус гепатита С (ВГС) или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или туберкулез в анамнезе
- Ассоциация с анемией, тромбоцитопенией (низкий уровень тромбоцитов) до постановки диагноза нейтропения.
- Злоупотребление наркотиками, злоупотребление психоактивными веществами или злоупотребление алкоголем
- Использование любого другого исследуемого препарата во время регистрации или в течение 5 периодов полувыведения до регистрации, в зависимости от того, что дольше.
- Пациенты, не желающие и/или не способные обеспечить соблюдение положений протокола исследования
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- Женщины детородного возраста, которые не используют одобренный метод контроля рождаемости. Периодическое воздержание (например, календарный, овуляционный, симптотермальный, постовуляционный методы) недопустимо.
- Пациенты с известными мутациями потери функции ДНК в генах GCSFR и RUNX1.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АНФ-Ро
пегфилграстим Антинейтропенический фактор (ANF)
|
Пегилированная версия рекомбинантного колониестимулирующего фактора гранулоцитов человека (G-CSF)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота ответа нейтрофилов на ANF Rho после 6-месячного периода лечения (периоды индукции, стабилизации и поддержания) у пациентов с хронической нейтропенией.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Медиана абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) ≥1,0 x 109/л в течение всего периода лечения 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация ANF-Rho в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Фармакокинетический параметр, измеряющий уровни ANF-Rho с течением времени
|
6 месяцев
|
|
Пиковая концентрация ANF-Rho в плазме после введения (Cmax) с течением времени
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Фармакокинетический параметр, измеряющий уровни ANF-Rho с течением времени
|
6 месяцев
|
|
Общее воздействие ANF-Rho (AUC)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Фармакокинетический параметр, измеряющий уровни ANF-Rho от времени 0 до последней дозы.
|
6 месяцев
|
|
Время достижения максимальной концентрации ANF-Rho в плазме (Tmax)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Фармакокинетический параметр, измеряющий время до Cmax.
|
6 месяцев
|
|
Период полураспада ANF-Rho (T1/2)
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Фармакокинетический параметр для измерения времени, необходимого для того, чтобы концентрация лекарственного средства достигла половины своего исходного значения.
|
6 месяцев
|
|
Частота зарегистрированных субъектами заболеваний, связанных с инфекциями (инфекции, госпитализации и использование антибиотиков) у пациентов с хронической нейтропенией, получавших ANF Rho
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
|
Оценить влияние ANF Rho на качество жизни и боль в костях у пациентов с хронической нейтропенией.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение качества жизни за 6 месяцев, измеренное с помощью краткой формы 36, изменение боли в костях за 6 месяцев, измеренное с помощью опросника боли в костях, шкалы Вонга и Бейкера и шкалы оценки поведенческой боли FLACC.
|
6 месяцев
|
|
Оценить безопасность и переносимость подкожных инъекций ANF Rho у пациентов с хронической нейтропенией.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Составная конечная точка с несколькими показателями жизнедеятельности, сканированием костей, биопсией, УЗИ селезенки, электрокардиографическими оценками, клиническими признаками и биоаналитическими показателями (например, биохимия) и сообщениями о нежелательных явлениях после повторного дозирования.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2015 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 октября 2016 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 октября 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 августа 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 августа 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
26 августа 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 марта 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2019 г.
Последняя проверка
1 августа 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PGCN-002
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования АНФ-Ро
-
New York Glaucoma Research InstituteНеизвестныйХроническая закрытоугольная глаукомаСоединенные Штаты
-
New York Glaucoma Research InstituteНеизвестный
-
Robert Ritch, MD, LLC.ЗавершенныйГлазная гипертензия | Открытоугольная глаукома | Эксфолиативный синдромСоединенные Штаты
-
New York Glaucoma Research InstituteНеизвестный
-
OctapharmaПрекращеноСиндромы иммунологического дефицитаАвстрия
-
Bio Products LaboratoryЗавершенныйОбщий вариабельный иммунодефицит | Синдром Вискотта-Олдрича | Х-сцепленная агаммаглобулинемия | Первичные иммунодефицитные состояния | Синдром гипер-IgMСоединенные Штаты, Чили, Израиль
-
Laboratoire français de Fractionnement et de BiotechnologiesParexelЗавершенный
-
OctapharmaЗавершенныйДерматомиозитСоединенные Штаты, Польша, Канада, Чехия, Германия, Венгрия, Нидерланды, Румыния, Российская Федерация, Украина
-
Assiut UniversityЗавершенный
-
IWK Health CentreЗавершенныйКоклюш | Захлебывающийся кашель